Naturhistorie for patienter med PH3 og en historie om stenbegivenheder (PHYOX-OBX)
29. november 2024 opdateret af: Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company
En naturhistorisk undersøgelse af patienter med genetisk bekræftet primær hyperoxaluri type 3 og, som relevant pr. alder, en historie om stenbegivenheder
Dette er et naturhistorisk studie af voksne, unge og børn (startende ved fødslen) med genetisk bekræftet primær hyperoxaluri type 3 (PH3), som har en historie med stenhændelser i løbet af de sidste 3 år og/eller tilstedeværelsen af allerede påviste sten. ved renal ultralyd ved screening.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Forholdet mellem niveauet af Uox og forekomsten af nyresten og/eller nefrocalcinose hos patienter med PH3 er ikke fastlagt. Målet med denne undersøgelse er at registrere 24-timers Uox-niveauer og forekomsten af ny stendannelse og/eller graden af nefrocalcinose hos patienter med PH3 over tid.
Potentielle deltagere screenes over en periode på op til 7 uger i henhold til berettigelseskriterierne og vil derefter blive fulgt hver 6. måned over en periode på op til 2 år for at bestemme den årlige nye stendannelseshastighed (antallet af nye sten er dannet om året) og ændringen i graden af nefrocalcinose (hvis relevant).
Ny stendannelse er defineret som forekomst af et af følgende:
- Spontan stenpassage i mangel af allerede eksisterende sten
- Stenpassage sker uden ændring i antallet af allerede eksisterende sten, der er påvist ved nyre-ultralyd
- Forekomst af nye sten på renal ultralyd eller 100 % eller mere vækst af en allerede eksisterende sten (anslået areal)
- Kirurgisk fjernelse af nydannede sten Bemærk: Spontan passage eller kirurgisk fjernelse af allerede eksisterende sten opfylder ikke kriterierne for ny stendannelse.
Dette er en ikke-interventionsundersøgelse, der vil vare op til 2 år.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
7
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Clinical Trial Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10016
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 04-141
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Dette er et naturhistorisk studie hos voksne, unge og børn (startende fra fødslen) med genetisk bekræftet PH3, som har en historie med stenhændelser i løbet af de sidste 3 år og/eller tilstedeværelsen af allerede eksisterende sten påvist ved nyre-ultralyd ved screening, og en eGFR > 30 ml/min/1,73
m2 eller serumkreatinin under 97. percentilen for patienter under 12 måneder.
Beskrivelse
Nøgle inklusionskriterier
- Genetisk bekræftet PH3
- For deltagere på mindst 2 år, historie med stenhændelser (defineret som tilstedeværelse af forkalkninger i urinveje og/eller nyrer, deres relative placering og antallet og størrelsen af sten) i løbet af de sidste 3 år og/eller tilstedeværelse af allerede eksisterende sten opdaget ved nyre-ultralyd ved screening
Uox ≥ 0,7 mmol/24 timer (justeret pr. 1,73 m2 BSA hos deltagere < 18 år) ELLER, hvis de ikke er i stand til at opsamle 24-timers urin, gennemsnitlig plet-Uox til kreatinin-forhold ved screening over 95. percentilen for alder:
- > 220 mmol/mol hos deltagere < 6 måneder
- > 170 mmol/mol hos deltagere fra 6 måneder til < 12 måneder
- > 130 mmol/mol hos deltagere 12 måneder til < 2 år
- > 100 mmol/mol hos deltagere fra 2 til < 3 år og
- > 80 mmol/mol hos deltagere fra 3 til 5 år
- eGFR ved screening ≥ 30 ml/min eller for spædbørn under 12 måneder, serumkreatinin under 97. percentilen af en rask befolkning
Nøgleekskluderingskriterier:
- Forudgående eller planlagt levertransplantation inden for undersøgelsesperioden
- Modtager i øjeblikket dialyse eller forventer dialyse i studieperioden
- Uvilje til at overholde undersøgelsesprocedurer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Indsaml stendannelsesdata hos PH3-patienter
Tidsramme: Vurder deltagernes stendannelsesrater i løbet af 2 år
|
Indsaml data om hastigheden af ny stendannelse hos PH3-patienter på mindst 2 år
|
Vurder deltagernes stendannelsesrater i løbet af 2 år
|
|
Vurder sammenhængen mellem urinoxalat (Uox) niveauer og stenformationer hos PH3 patienter
Tidsramme: Mål deltagernes Uox-niveauer i løbet af 2 år
|
Udforsk det potentielle forhold mellem Uox-niveauer og ny stendannelse hos patienter (≥ 2 år) med genetisk bekræftet PH3 og relativt intakt nyrefunktion
|
Mål deltagernes Uox-niveauer i løbet af 2 år
|
|
Indsaml data om graden af nefrocalcinose hos PH3-patienter
Tidsramme: Vurder ændringen i nefrocalcinosegrad i løbet af 2 år
|
Indsaml data om graden af nefrocalcinose hos PH3-patienter på mindst 2 år
|
Vurder ændringen i nefrocalcinosegrad i løbet af 2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Efterforskere
- Studieleder: Verity Rawson, Dicerna, A Novo Nordisk Company
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
9. september 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
23. juli 2024
Studieafslutning (Faktiske)
23. juli 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
20. august 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
2. september 2020
Først opslået (Faktiske)
9. september 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
2. december 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. november 2024
Sidst verificeret
1. november 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Urogenitale sygdomme
- Mandlige urogenitale sygdomme
- Nyresygdomme
- Urologiske sygdomme
- Urogenitale sygdomme hos kvinder
- Kvinders urogenitale sygdomme og graviditetskomplikationer
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Hyperoxaluri
- Hyperoxaluri, Primær
Andre undersøgelses-id-numre
- DCR-PHXC-502
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .