Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ravulizumab ved trombotisk mikroangiopati efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation

8. april 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af Ravulizumab hos voksne og unge deltagere, der har trombotisk mikroangiopati (TMA) efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)

Denne undersøgelse vil evaluere ravulizumabs effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik hos voksne og unge deltagere med hæmatopoietisk stamcelletransplantation-associeret trombotisk mikroangiopati (HSCT-TMA). I trin 1, en åben enkeltarmsperiode, vil doseringsregimet blive bekræftet. I trin 2 vil deltagerne blive randomiseret til at modtage enten blindet ravulizumab plus bedste støttende behandling eller matchende placebo plus bedste støttende behandling. Behandlingsperioden er 26 uger (åbent for trin 1 og randomiseret, dobbeltblindt og placebokontrolleret for trin 2) efterfulgt af en 26-ugers opfølgningsperiode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

148

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • Research Site
  • Belgien
      • Bruges, Belgien, 8000
        • Research Site
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Research Site
      • Chênée, Belgien, 4032
        • Research Site
      • Yvoir, Belgien, 5530
        • Research Site
  • Brasilien
      • Cerqueira César, Brasilien, 05403-000
        • Research Site
      • Florianópolis, Brasilien, 88034-000
        • Research Site
      • Jaú, Brasilien, 17210-080
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90110-270
        • Research Site
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20230-130
        • Research Site
      • São José do Rio Preto, Brasilien, 15090-000
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 05.403-010
        • Research Site
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 4N1
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
        • Research Site
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige, NG5 1PB
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Research Site
    • Michigan
      • Grosse Pointe Farms, Michigan, Forenede Stater, 48236
        • Research Site
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Research Site
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49033
        • Research Site
      • La Tronche, Frankrig, 38043
        • Research Site
      • Nice, Frankrig, 06200
        • Research Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 12462
        • Research Site
      • Pátrai, Grækenland, 26504
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grækenland, 57010
        • Research Site
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Research Site
  • Israel
      • Halfa, Israel, 31096
        • Research Site
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Research Site
  • Italien
      • Roma, Italien, 00168
        • Research Site
      • Udine, Italien, 33100
        • Research Site
  • Japan
      • Akita, Japan, 010-8543
        • Research Site
      • Anjo, Japan, 446-8602
        • Research Site
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Research Site
      • Fukushima, Japan, 960-1295
        • Research Site
      • Isehara-shi, Japan, 259-1193
        • Research Site
      • Kurashiki-shi, Japan, 710-8602
        • Research Site
      • Minatoku, Japan, 105-8470
        • Research Site
      • Okayama, Japan, 700-8558
        • Research Site
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Research Site
      • Osakasayama-shi, Japan, 589-8511
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8638
        • Research Site
      • Suita-shi, Japan, 565-0871
        • Research Site
      • Tsukuba, Japan, 305-8576
        • Research Site
      • Wakayama, Japan, 641-8510
        • Research Site
  • Kina
      • Suzhou, Kina, 215006
        • Research Site
      • Tianjin, Kina, 300020
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Granada, Spanien, 18014
        • Research Site
      • L'Hospitalet de Llobregat, Spanien, 08908
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Research Site
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Research Site
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Research Site
      • Salamanca, Spanien, 37007
        • Research Site
      • Seville, Spanien, 41013
        • Research Site
  • Sverige
      • Huddinge, Sverige, 141 57
        • Research Site
  • Sydkorea
      • Goyang-si, Sydkorea, 10408
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Research Site
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Research Site
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 12 år eller ældre på tidspunktet for samtykke/samtykke.
  2. Modtaget HSCT inden for de seneste 12 måneder
  3. Diagnose af TMA, der varer i mindst 72 timer på trods af den indledende behandling
  4. En TMA-diagnose baseret på opfyldelse af de udvalgte kriterier i screeningsperioden og/eller <=14 dage før screeningsperioden.
  5. Kropsvægt ≥ 30 kg ved screening.
  6. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder og mandlige deltagere med kvindelige partnere i den fødedygtige alder skal anvende højeffektiv prævention.
  7. Deltagerne skal vaccineres mod meningokokinfektioner, hvis det er klinisk muligt. Deltagere, der ikke kan modtage meningokokvaccine, bør modtage antibiotikaprofylakse.
  8. Deltagere eller deres juridisk autoriserede repræsentant skal være i stand til at give underskrevet informeret samtykke eller samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Trombotisk trombocytopenisk purpura (TTP) påvist af ADAMTS13-mangel
  2. Shigatoksinproducerende Escherichia coli-infektion
  3. Positiv direkte Coombs-test.
  4. Klinisk diagnose af dissemineret intravaskulær koagulation (DIC).
  5. Kendt knoglemarv/graftsvigt.
  6. Diagnose af veno-okklusiv sygdom.
  7. Human immundefekt virus (HIV) infektion.
  8. Uløst meningokoksygdom.
  9. Tilstedeværelse af sepsis, der kræver vasopressorstøtte.
  10. Graviditet eller amning.
  11. Tidligere eller i øjeblikket behandlet med en komplementhæmmer.
  12. Åndedrætssvigt, der kræver mekanisk ventilation.
  13. Akut og/eller kronisk hjertesvigt.
  14. Deltagelse i en interventionel behandlingsundersøgelse af enhver terapi for TMA.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ravulizumab

I trin 1 vil alle deltagere modtage åbent ravulizumab plus Best Supportive Care (BSC).

I trin 2 vil deltagerne modtage blindet ravulizumab plus Best Supportive Care (BSC).
Biologisk: Ravulizumab
Vægtbaserede doser af ravulizumab vil blive administreret intravenøst ​​som startdosisregime efterfulgt af vedligeholdelsesdosering hver 8. uge.
Andre navne:
  • Ultomiris, ALXN1210
Andet: Bedste støttende behandling
Deltagerne vil modtage medicin, terapier og interventioner i henhold til standard hospitalsbehandlingsprotokoller (medmindre det specifikt er forbudt i protokollen).
Placebo komparator: Placebo
I trin 2 vil deltagere randomiseret til placebo-armen modtage matchende placebo plus BSC.
Andet: Placebo
Matchende placebo
Andet: Bedste støttende behandling
Deltagerne vil modtage medicin, terapier og interventioner i henhold til standard hospitalsbehandlingsprotokoller (medmindre det specifikt er forbudt i protokollen).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
Begivenhedsfri overlevelse i den 26 ugers behandlingsperiode defineret som tiden fra randomisering til den første af de to følgende begivenheder: død og klinisk forværring.
26 uger (behandlingsperiode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til TMA-svar
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
Ændring fra baseline i eGFR
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
Samlet overlevelse
Tidsramme: Dag 100, 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
Dag 100, 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
Ikke-tilbagefaldsdødelighed
Tidsramme: Dag 100, 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
Dag 100, 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
Hæmatologisk respons
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
TMA-svar og tid til svar for hver enkelt komponent i TMA
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
Tid til hæmatologisk respons
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
Hæmoglobinrespons
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
Delvis respons
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
Tab af TMA-respons
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
Varighed af TMA-svar
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
Ændringer fra baseline i Haptoglobin, Blodplader, LDH og Hæmoglobin
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
Ændret TMA-svar
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)
Ændring fra baseline i TMA-associeret organdysfunktion i nyresystemet, det kardiovaskulære system, lungesystemet, CNS og GI-systemet
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
26 uger (behandlingsperiode) og 52 uger
TMA Tilbagefald
Tidsramme: Opfølgningsperiode
Opfølgningsperiode
Blodpladereaktion
Tidsramme: 26 uger (behandlingsperiode)
26 uger (behandlingsperiode)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

19. september 2025

Studieafslutning (Faktiske)

20. marts 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. september 2020

Først opslået (Faktiske)

10. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1210-TMA-313
  • 2020-000144-61 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner