Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En genoverførselsterapiundersøgelse for at evaluere sikkerheden af ​​og ekspression fra SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (ENDEAVOR)

10. september 2026 opdateret af: Sarepta Therapeutics, Inc.

En åben-label, systemisk genleveringsundersøgelse ved hjælp af kommercielt procesmateriale til at evaluere sikkerheden af ​​og udtryk fra SRP-9001 hos personer med Duchenne muskeldystrofi (ENDEAVOR)

Dette er et åbent genoverførselsterapistudie, der evaluerer sikkerheden af ​​og ekspression fra SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) hos deltagere med DMD over 260 uger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Optagelsen for kohorterne 1 til 7 er afsluttet. Kohorte 8 optager i øjeblikket nye deltagere.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
83

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.
  • Navn: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-mail: SareptAlly@Sarepta.com

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew Skalsky, MD
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95616
        • Rekruttering
        • University of California, Davis
        • Ledende efterforsker:
          • Craig McDonald, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida
        • Ledende efterforsker:
          • Carmen Leon-Astudillo, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Bridget McGowan, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Natalie Katz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Forenede Stater, 75028
        • Rekruttering
        • Neurology Rare Disease Center
        • Ledende efterforsker:
          • Diana Castro, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Ledende efterforsker:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

9 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kun kohorte 1: Er ambulant og ≥4 til
  • Kun kohorte 2: Er ambulant, og ≥8 til
  • Kohorte 3 og kohorte 5b: Ikke-ambulerende pr. protokol specificerede kriterier på screeningstidspunktet.
  • Kun kohorte 4: Er ambulant og ≥3 til
  • Kun kohorte 5a: Er ambulant og ≥4 til
  • For kohorte 1-5: Har en endelig diagnose af DMD baseret på dokumenterede kliniske fund og forudgående genetisk testning.
  • Evne til at samarbejde med motorisk vurderingstest.
  • Kun kohorte 1, 2, 3 og 5: Stabil dosisækvivalent af orale kortikosteroider i mindst 12 uger før screening, og dosis forventes at forblive konstant (bortset fra ændringer for at imødekomme ændringer i vægten) gennem hele undersøgelsens første år.
  • Kohorte 4: Kræver endnu ikke brug af kroniske steroider til behandling af deres DMD, efter investigators mening, og modtager ikke steroider på tidspunktet for screening.
  • rAAVrh74 antistoftitre er ikke forhøjede i henhold til protokolspecificerede krav.
  • Inklusionskriterier for genetiske mutationer varierer efter kohorte.

Ekskluderingskriterier:

  • Har en samtidig sygdom, autoimmun sygdom, kronisk lægemiddelbehandling og/eller kognitiv forsinkelse/svækkelse, der efter Investigators opfattelse skaber unødvendige risici for genoverførsel.
  • Eksponering for genterapi, undersøgelsesmedicin eller enhver behandling designet til at øge dystrofinekspression inden for protokol-specificerede tidsgrænser.
  • Abnormitet i protokol-specificerede diagnostiske evalueringer eller laboratorietests.

Andre inklusion/udelukkelseskriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Delandistrogene Moxeparvovec
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs (IV) infusion af delandistrogen moxeparvovec på dag 1.
Genetisk: delandistrogen moxeparvovec
Enkelt IV infusion af delandistrogen moxeparvovec
Andre navne:
  • SRP-9001
  • delandistrogen moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDYS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Del 1 (Kohorter 1 til 5): Ændring fra baseline i mængden af delandistrogene moxeparvovec-dystrofinekspression ved uge 12, målt med Western blot
Tidsramme: Baseline, uge 12
Baseline, uge 12
Del 1 (Kohorter 6 til 8): Mængden af Delandistrogene Moxeparvovec-dystrofin-ekspression ved uge 12 målt med Western Blot
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Kohorte 8: Antal deltagere med akut leverskade (ALI)
Tidsramme: Baseline op til uge 72
Baseline op til uge 72

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Vektorudskillelse, målt i urin-, spyt- og afføringsprøver efter infusion
Tidsramme: Dag 1 op til uge 104
Dag 1 op til uge 104
Niveau af antistoftitre mod rekombinant adeno-associeret virusserotype rh74 (rAAVrh74)
Tidsramme: Dag 2 op til uge 156
Dag 2 op til uge 156
Ændring fra baseline i mængden af ​​delandistrogen Moxeparvovec Dystrophin proteinekspression ved uge 12, målt ved immunofluorescens (IF) fiberintensitet
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Ændring fra baseline i mængden af ​​delandistrogen Moxeparvovec Dystrophin Proteinekspression ved uge 12, som målt ved IF procent dystrophin positive fibre (PDPF)
Tidsramme: Baseline, uge ​​12
Baseline, uge ​​12
Mængde af Delandistrogen Moxeparvovec Dystrophin Proteinekspression ved uge 12 som målt ved IF PDPF
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE) og særligt interesserende bivirkninger (AESI)
Tidsramme: Baseline op til uge 156
Baseline op til uge 156
Kohorte 8: Antal deltagere med infektioner, ødemer, sårhelingskomplikationer, hyperlipidæmi, angioødem og interstitiel lungesygdom / ikke-infektiøs pneumonitis
Tidsramme: Baseline op til uge 72
Baseline op til uge 72
Mængde af Delandistrogene Moxeparvovec-dystrofinproteinekspression ved uge 12 målt ved IF-fiberintensitet
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Kohorte 8: Antal deltagere med hepatiske bivirkninger, hepatiske biomarkører og laboratorieundersøgelser, der indikerer enten akut hepatocellular skade eller akut leversvigt
Tidsramme: Baseline op til uge 72
Baseline op til uge 72
Kohorte 8: Antal deltagere med svær ALI
Tidsramme: Baseline op til uge 72
Baseline op til uge 72
Kohorte 8: Varighed af administrerede steroider
Tidsramme: Baseline op til uge 72
Baseline op til uge 72

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Hoffmann-La Roche

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. november 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. november 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SRP-9001-103

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger