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Eine Gentransfertherapie-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Expression von SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) (ENDEAVOR)

10. September 2026 aktualisiert von: Sarepta Therapeutics, Inc.

Eine Open-Label-Studie zur systemischen Genabgabe unter Verwendung von kommerziellem Prozessmaterial zur Bewertung der Sicherheit von und der Expression von SRP-9001 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (ENDEAVOR)

Dies ist eine Open-Label-Studie zur Gentransfertherapie, die die Sicherheit und Expression von SRP-9001 (Delandistrogen Moxeparvovec) bei Teilnehmern mit DMD über 260 Wochen untersucht.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Rekrutierung für die Kohorten 1 bis 7 ist abgeschlossen. Kohorte 8 nimmt derzeit neue Teilnehmer auf.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
83

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.
  • Name: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Telefonnummer: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • E-Mail: SareptAlly@Sarepta.com

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Kontakt:
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • University of California, San Diego
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Andrew Skalsky, MD
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95616
        • Rekrutierung
        • University of California, Davis
        • Hauptermittler:
          • Craig McDonald, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida
        • Hauptermittler:
          • Carmen Leon-Astudillo, MD
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Bridget McGowan, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Natalie Katz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Vereinigte Staaten, 75028
        • Rekrutierung
        • Neurology Rare Disease Center
        • Hauptermittler:
          • Diana Castro, MD
        • Kontakt:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Hauptermittler:
          • Crystal Proud, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

9 Monate und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Nur Kohorte 1: Ist gehfähig und ≥4 bis
  • Nur Kohorte 2: Ist gehfähig und ≥8 bis
  • Kohorte 3 und Kohorte 5b: Nicht gehfähig gemäß den im Protokoll festgelegten Kriterien zum Zeitpunkt des Screenings.
  • Nur Kohorte 4: Ist gehfähig und ≥3 to
  • Nur Kohorte 5a: Ist gehfähig und ≥4 bis
  • Für Kohorte 1-5: Hat eine definitive Diagnose von DMD basierend auf dokumentierten klinischen Befunden und früheren Gentests.
  • Fähigkeit zur Zusammenarbeit mit motorischen Beurteilungstests.
  • Nur Kohorten 1, 2, 3 und 5: Stabiles Dosisäquivalent von oralen Kortikosteroiden für mindestens 12 Wochen vor dem Screening und es wird erwartet, dass die Dosis während des ersten Jahres der Studie konstant bleibt (mit Ausnahme von Änderungen zur Anpassung an Gewichtsänderungen).
  • Kohorte 4: Benötigen nach Ansicht des Ermittlers noch keine Verwendung von chronischen Steroiden zur Behandlung ihrer DMD und erhalten zum Zeitpunkt des Screenings keine Steroide.
  • rAAVrh74-Antikörpertiter sind gemäß den protokollspezifischen Anforderungen nicht erhöht.
  • Die Einschlusskriterien für genetische Mutationen variieren je nach Kohorte.

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine Begleiterkrankung, Autoimmunerkrankung, chronische medikamentöse Behandlung und / oder kognitive Verzögerung / Beeinträchtigung, die nach Ansicht des Ermittlers unnötige Risiken für den Gentransfer schafft.
  • Exposition gegenüber Gentherapie, Prüfmedikamenten oder einer Behandlung, die darauf abzielt, die Dystrophin-Expression innerhalb der im Protokoll festgelegten Fristen zu erhöhen.
  • Anomalie bei protokollspezifischen diagnostischen Auswertungen oder Labortests.

Es gelten andere Einschluss-/Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Delandisttrogene Moxeparvovec
Die Teilnehmer erhalten am ersten Tag eine einzelne intravenöse (IV) Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec.
Genetisch: Delandisttrogen Moxeparvovec
Einzelne intravenöse Infusion von Delandisttrogen moxeparvovec
Andere Namen:
  • SRP-9001
  • Delandisttrogene Moxeparvovec-Rokl
  • ELEVIDYS

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil 1 (Kohorten 1 bis 5): Veränderung vom Ausgangswert in der Menge der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression in Woche 12, gemessen durch Western Blot
Zeitfenster: Baseline, Woche 12
Baseline, Woche 12
Teil 1 (Kohorten 6 bis 8): Menge der Delandistrogene-Moxeparvovec-Dystrophin-Expression in Woche 12 gemessen mittels Western Blot
Zeitfenster: Woche 12
Woche 12
Kohorte 8: Anzahl der Teilnehmer mit akuter Leberschädigung (ALI)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72
Baseline bis Woche 72

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Vektorausscheidung, gemessen in Urin-, Speichel- und Stuhlproben nach der Infusion
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 104
Tag 1 bis Woche 104
Höhe der Antikörpertiter gegen den rekombinanten Adeno-assoziierten Virus Serotyp rh74 (rAAVrh74)
Zeitfenster: Tag 2 bis Woche 156
Tag 2 bis Woche 156
Änderung der Menge der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Proteinexpression gegenüber dem Ausgangswert in Woche 12, gemessen anhand der Immunfluoreszenz (IF)-Faserintensität
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Ausgangswert, Woche 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Menge der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Proteinexpression in Woche 12, gemessen anhand des IF-Prozentsatzes an Dystrophin-positiven Fasern (PDPF)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12
Ausgangswert, Woche 12
Menge der Delandistrogen-Moxeparvovec-Dystrophin-Proteinexpression in Woche 12, gemessen mit IF PDPF
Zeitfenster: Woche 12
Woche 12
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 156
Baseline bis Woche 156
Kohorte 8: Anzahl der Teilnehmer mit Infektionen, Ödemen, Wundheilungskomplikationen, Hyperlipidämie, Angioödem und interstitieller Lungenerkrankung / nicht-infektiöser Pneumonitis
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72
Baseline bis Woche 72
Menge der Delandistrogene-Moxeparvovec-Dystrophin-Proteinexpression in Woche 12 gemessen durch IF-Faserintensität
Zeitfenster: Woche 12
Woche 12
Kohorte 8: Anzahl der Teilnehmer mit hepatischen unerwünschten Ereignissen, hepatischen Biomarkern und Laborbewertungen, die auf eine akute hepatozelluläre Schädigung oder eine akute Leberfunktionsstörung hindeuten
Zeitfenster: Basiswert bis Woche 72
Basiswert bis Woche 72
Kohorte 8: Anzahl der Teilnehmer mit schwerer ALI
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72
Baseline bis Woche 72
Kohorte 8: Dauer der verabreichten Steroide
Zeitfenster: Baseline bis Woche 72
Baseline bis Woche 72

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Hoffmann-La Roche

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
23. November 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
29. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. September 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SRP-9001-103

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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