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Uno studio sulla terapia di trasferimento genico per valutare la sicurezza e l'espressione di SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (ENDEAVOR)

10 settembre 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio sulla consegna genica sistemica in aperto che utilizza materiale di processo commerciale per valutare la sicurezza e l'espressione di SRP-9001 in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne (ENDEAVOR)

Questo è uno studio di terapia di trasferimento genico in aperto che valuta la sicurezza e l'espressione di SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec) in partecipanti con DMD per 260 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il reclutamento per le coorti da 1 a 7 è stato completato. La coorte 8 sta attualmente arruolando nuovi partecipanti.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
83

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numero di telefono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Email: SareptAlly@Sarepta.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Aravindhan Veerapandiyan, MD
        • Contatto:
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Reclutamento
        • University of California, San Diego
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Andrew Skalsky, MD
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95616
        • Reclutamento
        • University of California, Davis
        • Investigatore principale:
          • Craig McDonald, MD
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida
        • Investigatore principale:
          • Carmen Leon-Astudillo, MD
        • Contatto:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Bridget McGowan, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Natalie Katz, MD
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Attivo, non reclutante
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Flower Mound, Texas, Stati Uniti, 75028
        • Reclutamento
        • Neurology Rare Disease Center
        • Investigatore principale:
          • Diana Castro, MD
        • Contatto:
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of The King's Daughters
        • Investigatore principale:
          • Crystal Proud, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

9 mesi e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Solo coorte 1: è deambulante e ≥4 a
  • Solo coorte 2: è deambulante e ≥8 to
  • Coorte 3 e Coorte 5b: non deambulante secondo i criteri specificati dal protocollo al momento dello screening.
  • Solo coorte 4: è deambulante e ≥3 a
  • Solo coorte 5a: è deambulante e ≥4 a
  • Per la coorte 1-5: ha una diagnosi definitiva di DMD basata su risultati clinici documentati e precedenti test genetici.
  • Capacità di collaborare con i test di valutazione motoria.
  • Solo coorti 1, 2, 3 e 5: dose stabile equivalente di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane prima dello screening e si prevede che la dose rimanga costante (ad eccezione delle modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso) per tutto il primo anno dello studio.
  • Coorte 4: secondo l'opinione dello sperimentatore, non richiedono ancora l'uso cronico di steroidi per il trattamento della loro DMD e non ricevono steroidi al momento dello screening.
  • I titoli anticorpali rAAVrh74 non sono elevati secondo i requisiti specificati dal protocollo.
  • I criteri di inclusione della mutazione genetica variano a seconda della coorte.

Criteri di esclusione:

  • Ha una malattia concomitante, una malattia autoimmune, un trattamento farmacologico cronico e/o un ritardo/compromissione cognitiva che, secondo l'opinione dello sperimentatore, crea rischi non necessari per il trasferimento genico.
  • Esposizione a terapia genica, farmaci sperimentali o qualsiasi trattamento progettato per aumentare l'espressione della distrofina entro i limiti di tempo specificati dal protocollo.
  • Anomalie nelle valutazioni diagnostiche specificate dal protocollo o nei test di laboratorio.

Si applicano altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Delandistrogene Moxeparvovec
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa (IV) di delandistrogene moxeparvovec il giorno 1.
Genetico: delandistrogene moxeparvovec
Singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec
Altri nomi:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDI

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1 (Cohort 1 a 5): Variazione rispetto al basale nella quantità di espressione di distrofina di delandistrogene moxeparvovec alla settimana 12, misurata mediante Western Blot
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 12
Baseline, Settimana 12
Parte 1 (Cohort 6-8): Quantità dell'espressione di distrofina di delandistrogene moxeparvovec alla settimana 12 misurata tramite Western Blot
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Cohort 8: Numero di partecipanti con lesione epatica acuta (ALI)
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 72
Baseline fino alla settimana 72

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Spargimento di vettori, misurato in campioni di urina, saliva e feci dopo l'infusione
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 104
Dal giorno 1 alla settimana 104
Livello dei titoli anticorpali contro il sierotipo rh74 del virus adeno-associato ricombinante (rAAVrh74)
Lasso di tempo: Giorno 2 fino alla settimana 156
Giorno 2 fino alla settimana 156
Variazione rispetto al basale della quantità di espressione proteica della distrofina Delandistrogene Moxeparvovec alla settimana 12, misurata mediante immunofluorescenza (IF) Intensità delle fibre
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Basale, settimana 12
Variazione rispetto al basale della quantità di espressione proteica della distrofina Delandistrogene Moxeparvovec alla settimana 12, misurata dall'IF Percentuale di fibre positive alla distrofina (PDPF)
Lasso di tempo: Basale, settimana 12
Basale, settimana 12
Quantità di espressione proteica della distrofina Delandistrogene Moxeparvovec alla settimana 12 misurata da IF PDPF
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi avversi di interesse speciale (AESI)
Lasso di tempo: Baseline fino a Settimana 156
Baseline fino a Settimana 156
Cohort 8: Numero di partecipanti con infezioni, edema, complicanze nella guarigione delle ferite, iperlipidemia, angioedema e malattia polmonare intestinale/polmonite non infettiva
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 72
Dalla baseline fino alla settimana 72
Quantità di Espressione Proteica della Distrofina Delandistrogene Moxeparvovec alla Settimana 12 Misurata mediante Intensità delle Fibre IF
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Cohort 8: Numero di Partecipanti Con Eventi Avversi Epatici, Biomarcatori Epatici e Valutazioni di Laboratorio Indicativi di Danno Epatocellulare Acuto o Disfunzione Epatica Acuta
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 72
Baseline fino alla settimana 72
Cohort 8: Numero di partecipanti con grave ALI
Lasso di tempo: Da Baseline fino alla Settimana 72
Da Baseline fino alla Settimana 72
Cohorte 8: Durata della somministrazione di steroidi
Lasso di tempo: Baseline fino alla Settimana 72
Baseline fino alla Settimana 72

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Hoffmann-La Roche

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 novembre 2020

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
29 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
11 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SRP-9001-103

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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