Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af PDE MAX (PDE MAX)

15. februar 2024 opdateret af: Vitaflo International, Ltd

En gennemførlighedsundersøgelse til evaluering af PDE MAX, en fødevare til særlige medicinske formål (FSMP) til brug i diætbehandlingen af ​​pyridoxinafhængig epilepsi (PDE) med hensyn til acceptabelhed, tolerabilitet, overholdelse og effekt på metabolisk kontrol

PDE MAX er et enkeltarms prospektivt gennemførlighedsstudie med op til 15 deltagere på et (1) år og derover af PDE MAX til diætbehandling af pyridoxinafhængig epilepsi.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

PDE Max er et nyudviklet produkt designet specifikt til at imødekomme ernæringsbehovet hos patienter, der følger en lysin-begrænset diæt for PDE.

Dette er en gennemførlighedsundersøgelse for at evaluere PDE MAX, en fødevare til særlige medicinske formål (FSMP) til brug i diætbehandlingen af ​​pyridoxinafhængig epilepsi (PDE) med hensyn til acceptabilitet, tolerabilitet, adhærens og effekt på metabolisk kontrol.

Deltagerne vil få en otte ugers forsyning af PDE MAX, og de vil blive bedt om at udfylde en daglig dagbog og et kort spørgeskema for at registrere oplysninger om: adhærens, mave-tarm-tolerance, velsmag og hvordan produktet bruges.

Blod- og urinprøver vil blive taget i begyndelsen og slutningen af ​​undersøgelsen for at måle flere biokemiske parametre.

Fysiske og neurologiske vurderinger vil blive udført af den lokale metaboliske konsulent ved begyndelsen og slutningen af ​​undersøgelsen.

Rutinemæssig overvågning af lysinniveauer vil fortsætte.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
11

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af pyridoxin afhængig epilepsi (PDE), biokemisk og/eller genetisk bekræftet.
  • Hanner eller kvinder i alderen et (1) år og derover. Enhver deltager på 16 år og derover ved screening skal have kapacitet til selv at give samtykke.
  • Følger i øjeblikket en lysin-begrænset diæt i minimum fire (4) uger før screening.
  • Villig til at tage undersøgelsesproduktet og følge råd givet af diætisten.
  • Frivilligt givet, skriftligt, informeret samtykke fra patient eller forælder/værge.
  • Givet skriftligt samtykke (hvis relevant).

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at overholde undersøgelsesprotokollen, efter investigators mening.
  • Brug af yderligere makro-/mikronnæringsstoftilskud i løbet af undersøgelsesperioden, medmindre det er klinisk indiceret og ordineret af investigator, såsom, men ikke begrænset til, arginin og pyridoxin. I så fald skal tilskud være startet fire (4) uger før screening uden forventede ændringer i indtag i løbet af undersøgelsens varighed.
  • Deltagere, der er gravide/ammer ved starten af ​​undersøgelsen eller planlægger at blive gravide i løbet af undersøgelsesperioden. Deltagere i den fødedygtige alder skal gennemgå en graviditetstest før tilmelding.

N.B.: Deltagere, der uventet bliver gravide under denne undersøgelse, kan i samråd med deres læge fortsætte med undersøgelsens kostprodukt, hvis de ønsker det, men vil ikke have nogen undersøgelser, der normalt ikke ville blive udført under graviditeten.

  • Allergi over for enhver ingrediens i undersøgelsesproduktet.
  • Andre samtidige medicinske eller psykiatriske tilstande, som efter investigatorens opfattelse ville sætte forsøgspersonen i øget risiko, udelukke opnåelse af frivilligt samtykke/samtykke eller overholdelse af påkrævede undersøgelsesprocedurer, eller ville forvirre formålet med undersøgelsen.
  • Deltager i ethvert andet interventionsstudie og har modtaget ethvert andet forsøgslægemiddel, produkt eller udstyr inden for 30 dage før screening eller deltager i en ikke-medicinsk undersøgelse, som efter investigators mening ville forstyrre undersøgelsens overensstemmelse eller resultat vurderinger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: PDE MAX
PDE MAX vil blive ordineret af undersøgelsens diætist baseret på patientens individuelle behov.
Kosttilskud: PDE MAX
PDE MAX vil blive ordineret af undersøgelsens diætist baseret på patientens individuelle behov.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Produktacceptabilitet vurderet på en Likert-skala af patienten efter otte ugers indtagelse
Tidsramme: 8 uger
Vurdering af deltagerens accept efter en otte ugers indtagelse af undersøgelsesproduktet
8 uger
Spørgeskema over selvrapporterede ændringer i gastrointestinal tolerance under otte ugers indtag
Tidsramme: 8 uger
Vurdering af deltagerens gastrointestinale tolerance under de otte ugers indtagelse af undersøgelsesproduktet
8 uger
Spørgeskema over selvrapporteret overholdelse af den foreskrevne mængde undersøgelsesprodukt
Tidsramme: 8 uger
Vurdering af deltagerens overholdelse af den foreskrevne mængde under de otte ugers indtagelse af undersøgelsesproduktet
8 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af pipecolsyre i plasma.
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere enhver ændring fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, i pipecolsyre i plasma.
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af 6-oxo-pipecolsyre i blodpletter
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere ændringerne fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, i 6-oxo-pipecolsyre i blodpletter
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af 6-oxo-pipecolsyre i plasma
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere ændringer fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af 6-oxo-pipecolsyre i plasma
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af 6-oxo-pipecolsyre i urinen
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere ændringer fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af 6-oxo-pipecolsyre i urinen
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af P6C i blodpletter
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere ændringer fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af P6C i blodpletter
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af P6C i plasma
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere ændringer fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af P6C i plasma
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af αAASA i plasma
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere ændringer fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af αAASA i plasma
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af αAASA i urin
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere ændringer fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af αAASA i urinen
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af aminosyreprofilen i plasma
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere eventuelle ændringer fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af aminosyreprofilen i plasma
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af fuldblodsserotonin
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere ændringer fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af fuldblodsserotonin
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af pyridoxalphosphat i plasma
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere ændringer fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af pyridoxalphosphat i plasma
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af vitaminer i plasma
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere ændringer fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af vitaminer i plasma
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af organiske syrer i urin
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere ændringer fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af organiske syrer i urinen
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af 2OPP i blodpletter
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere ændringerne fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af 2OPP i blodpletter
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af 2OPP i plasma
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere ændringerne fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af 2OPP i plasma
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
Ændring i koncentration fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af 2OPP i urinen
Tidsramme: Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)
For at observere ændringerne fra baseline, efter en 8-ugers indtagelse af PDE MAX, af 2OPP i urinen
Dag 0 (besøg 1) til dag 56 (besøg 2)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vitaflo International, Ltd

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Radboud University Medical Center
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Clara van Karnebeek, Amsterdam University Medical Centers

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. juli 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. december 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. februar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MCT-W-PDEPS-2017-10-11
  • 254178 (Anden identifikator: UK IRAS)
  • 20/NW/0370 (Anden identifikator: UK HRA)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger