Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Odevixibat hos patienter med Alagille syndrom (ASSERT)

10. oktober 2023 opdateret af: Albireo

En fase 3 dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​Odevixibat (A4250) hos patienter med Alagille syndrom (ASSERT)

Dobbeltblindet, randomiseret, placebokontrolleret fase 3-studie for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​odevixibat sammenlignet med placebo hos patienter med Alagille-syndrom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Cirka 35 steder vil blive indledt til denne undersøgelse i Nordamerika, Europa, Mellemøsten og Asien og Stillehavsområdet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc Bruxelles
  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte-Justine
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • King's College Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California - San Francisco
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinics
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • The Childrens Hospital at Montefiore Albert Einstein School of Medicine
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health Science University School of Medicine
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Antenne pédiatrique du CIC - Hopital Jeanne De Flandre
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • APHM
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9713 GZ
        • Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG)
      • Utrecht, Holland, 3584EA
        • University Medical Centre Utrecht, WKZ
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Sharie Zedek
      • Petah tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII
      • Firenze, Italien, 50139
        • AOU Meyer
      • Padova, Italien, 35128
        • Azienda Ospedale Universita Padova
      • Rome, Italien, 00165
        • Bambino Gesu Children's Hospital
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06230
        • Hacettepe Üniversitesi İhsan Doğramacı Çocuk Hastanesi
      • Fatih, Kalkun, 34093
        • Istanbul University Medical Faculty Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 59100
        • University of Malaya Medical Centre
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1023
        • Starship Child Health
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charite-Universitatsmedizin Berlin
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Universitatsklinik fur Kinder-und Jugendmedizin Tubingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af Alagille syndrom
  • Anamnese med betydelig kløe målt med Albireo Observer eller Patient Reported Outcome-instrumentet
  • Forhøjet serum galdesyre niveau

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller vedvarende tilstedeværelse af andre typer leversygdomme (f. biliær atresi, progressiv familiær intrahepatisk kolestase, hepatocellulært karcinom)
  • Anamnese med levertransplantation eller en levertransplantation er planlagt inden for 6 måneder efter randomisering
  • ALT >10× øvre normalgrænse (ULN) ved screening
  • Total bilirubin >15 × ULN ved screening
  • Patienten lider af ukontrolleret, genstridig kløetilstand, bortset fra Alagilles syndrom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Odevixibat (A4250)
Kapsler til oral administration én gang dagligt i 24 uger.
Medicin: Odevixibat
Odevixibat er et lille molekyle og selektiv hæmmer af IBAT.
Andre navne:
  • A4250
Placebo komparator: Placebo
Kapsler til oral administration (for at matche aktive) én gang dagligt i 24 uger.
Medicin: Placebo
Placebo identisk i udseende med eksperimentelt lægemiddel (odevixibat).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Scratching Score
Tidsramme: Ændring fra baseline for hver fire-ugers gennemsnitlig pruritis-score til måned 6 (uge 21 til 24), hvor baseline blev beregnet ud fra de 14 dage før behandlingsstart.
Ændring fra baseline i gennemsnitlig AM (målt efter opvågning) og PM (målt før sengetid) scratching-score til måned 6 som målt af Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO) Instrument. ObsRO-instrumentet blev brugt til at vurdere sværhedsgraden af ​​observeret ridsning to gange om dagen (AM og PM) med score fra 0 til 4, hvor 0 er ingen ridser og 4 er værst mulige ridser.
Ændring fra baseline for hver fire-ugers gennemsnitlig pruritis-score til måned 6 (uge 21 til 24), hvor baseline blev beregnet ud fra de 14 dage før behandlingsstart.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum galdesyre niveauer
Tidsramme: Ændring fra baseline til gennemsnit af uge 20 og 24, hvor baseline blev beregnet ved at tage et gennemsnit af de sidste to værdier forud for behandlingsstart, og gennemsnit af uge 20 og uge 24 blev defineret som gennemsnittet af uge 20 og uge 24 værdier.
Ændring i serum galdesyreniveauer (μmol/L) fra baseline til gennemsnittet af uge 20 og 24
Ændring fra baseline til gennemsnit af uge 20 og 24, hvor baseline blev beregnet ved at tage et gennemsnit af de sidste to værdier forud for behandlingsstart, og gennemsnit af uge 20 og uge 24 blev defineret som gennemsnittet af uge 20 og uge 24 værdier.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Albireo

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

9. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

9. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. december 2020

Først opslået (Faktiske)

19. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • A4250-012

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alagille syndrom

Kliniske forsøg med Odevixibat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner