Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af to forskellige doser af alfa1-proteinasehæmmer subkutan (human) 15 % hos deltagere med alfa1-antitrypsinmangel

5. december 2025 opdateret af: Grifols Therapeutics LLC

Et multicenter, enkeltdosis og gentagen dosis over otte uger, sekventiel kohorteundersøgelse til evaluering af sikkerhed og tolerabilitet samt farmakokinetik af to forskellige doser af alfa1-proteinasehæmmer subkutant (humant) 15 % administreret subkutant hos forsøgspersoner med alfa1- Antitrypsinmangel

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​72 milligram per kilogram (mg/kg) og 144 mg/kg Alpha-1 15%, administreret som en enkeltdosis subkutan (SC) infusion og efterfølgende som ugentlige subkutane infusioner over 8 uger hos deltagere med Alpha1-Antitrypsin-mangel (AATD).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
17

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90025
        • UCLA Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina - Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en diagnose på medfødt Alpha1-antitrypsin-mangel (AATD) med en allelkombination af ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) eller "i risiko" alleler (personer med "ved" -risiko" alleler skal vurderes individuelt for berettigelse af den medicinske monitor).
  • Har et dokumenteret præ-Alpha1-Proteinasehæmmer (PI) augmentationsterapi serum alpha-1 antitrypsin (AAT) niveau <11 mikrometer (μM) (80 milligram pr. deciliter (mg/dL), hvis målt ved radial immundiffusion eller 50 mg/dL, hvis målt ved nefelometri).
  • Modtager i øjeblikket Alpha1-PI augmentation terapi eller har modtaget Alpha1-PI augmentation terapi inden for fortiden. Hvis forsøgspersonen i øjeblikket modtager Alpha1-PI augmentation terapi af enhver art, skal han/hun være villig til at afbryde denne behandling ved uge 1 (Baseline) besøg og forblive fra enhver form for Alpha1-PI behandling, bortset fra IP'erne for dette undersøgelse, mens du deltager i undersøgelsen. Bemærk: Forsøgspersoner må ikke være naive over for Alpha1-PI augmentationsterapi for at deltage i undersøgelsen.
  • Ved screeningbesøget skal du have en post-bronkodilatator tvungen ekspiratorisk volumen (FEV1) ≥30 % og <80 % af forudsagt og FEV1/forceret vital kapacitet (FVC) <70 % (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) stadium II eller III).

Ekskluderingskriterier:

  • Har haft en moderat eller svær eksacerbation af kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) i løbet af de 4 uger før uge 1 (basislinje) besøg.
  • Har en historie med lunge- eller levertransplantation.
  • Få foretaget en lungeoperation inden for de seneste 2 år (undtagen lungebiopsi).
  • Har alvorlig samtidig sygdom (f.eks. kongestiv hjertesvigt, klinisk signifikant lungefibrose, ondartet sygdom [bortset fra andre hudkræftformer end melanom], historie med akut overfølsomhedspneumonitisreaktion eller aktuel kronisk overfølsomhedspneumonitis).
  • Kvinder, der er gravide, ammer eller, hvis de er i den fødedygtige alder, uvillige til at praktisere en yderst effektiv præventionsmetode (orale, injicerbare eller implanterede hormonelle præventionsmetoder, anbringelse af en intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS) , kondom eller okklusiv hætte med sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpille, mandlig sterilisation eller ægte afholdenhed) gennem hele undersøgelsen.
  • Har røget i løbet af de seneste 6 måneder eller en positiv urin-kotinintest ved screeningsbesøget, der skyldes rygning.
  • Deltag i et andet Investigational Product (IP) undersøgelse inden for en måned før uge 1 (Baseline) besøg.
  • Har tidligere haft anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på et hvilket som helst plasma-afledt Alpha1-PI præparat eller andre blodprodukter.
  • Brug systemiske steroider over en stabil dosis svarende til 5 mg/dag prednison (dvs. 10 mg hver 2. dag) inden for de 4 uger før uge 1 (basislinje) besøget. Det anbefales at opretholde den samme dosis under hele undersøgelsen.
  • Brug systemiske eller aerosoliserede antibiotika til en kronisk KOL-eksacerbation inden for de 4 uger før uge 1 (basislinje) besøget.
  • Har kendt selektiv eller svær immunoglobulin A (IgA) mangel.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1: Behandlingsperiode 1 (Alfa-1 15 %, 72 mg/kg)
Deltagerne vil modtage Alpha-1 15 % 72 mg/kg, enkelt ugentlig subkutan (SC) infusion i behandlingsperiode 1 (enkeltdosis) i uge 1.
Biologisk: Alfa-1 15 %
Alpha1-Proteinasehæmmer (menneske), 15%, Subkutan infusion
Eksperimentel: Kohorte 1: Behandlingsperiode 2 (Alfa-1 15 %, 72 mg/kg)
Efter behandlingsperiode 1 og enkeltdosis-dataevalueringsperiode vil deltagere i kohorte 1 gå ind i behandlingsperiode 2 (gentagen dosis) og vil modtage Alpha-1 15 % 72 mg/kg til 8 ugentlige subkutane infusioner.
Biologisk: Alfa-1 15 %
Alpha1-Proteinasehæmmer (menneske), 15%, Subkutan infusion
Eksperimentel: Kohorte 1: Evalueringsperiode for enkeltdosisdata (flydende alfa 1-proteinasehæmmer 60 mg/kg)
Efter behandlingsperiode 1 vil deltagere i kohorte 1 gå ind i 21 dage med udvaskning/seriel farmakokinetisk (PK) fase og derefter evalueringsperioden for enkeltdosisdata. Under evalueringsfasen af ​​enkeltdosisdata vil flydende alfa1-proteinasehæmmer (PI) 60 mg/kg, ugentlige intravenøse (IV) infusioner blive administreret fra intravenøs dosis uge 1 (enkeltdosis uge 5) i op til uge 78, med den sidste IV-dosis givet 1 uge før den første gentagelse af Alpha-1 15 % SC-dosis.
Biologisk: Flydende alfa1-proteinasehæmmer (menneske)
Intravenøs infusion
Andre navne:
  • Prolastin®-C væske
Eksperimentel: Kohorte 2: Evalueringsperiode for enkeltdosisdata (flydende alfa1-proteinasehæmmer 120 mg/kg)
Efter behandlingsperiode 1 vil deltagere i kohorte 2 gå ind i 21 dages udvaskning/seriel farmakokinetisk (PK) fase og derefter evalueringsfasen af ​​enkeltdosisdata. I løbet af enkeltdosis-dataevalueringsfasen vil Liquid Alpha1-PI 120 mg/kg, ugentlige IV-infusioner blive administreret fra intravenøs dosis uge 1 (enkeltdosis uge 5) i op til uge 78, med den sidste IV-dosis givet 1. uge før den første gentagelse af Alpha-1 15 % SC dosis.
Biologisk: Flydende alfa1-proteinasehæmmer (menneske)
Intravenøs infusion
Andre navne:
  • Prolastin®-C væske
Eksperimentel: Kohorte 2: Behandlingsperiode 1 (Alfa-1 15 %, 180 mg/kg)
Deltagerne vil modtage Alpha-1 15 % 180 mg/kg, enkelt ugentlig SC-infusion i behandlingsperiode 1 (enkeltdosis) i uge 1.
Biologisk: Alfa-1 15 %
Alpha1-Proteinasehæmmer (menneske), 15%, Subkutan infusion
Eksperimentel: Kohorte 2: Behandlingsperiode 2 (Alfa-1 15 %, 180 mg/kg)
Efter behandlingsperiode 1 og enkeltdosis-dataevalueringsfasen, vil deltagere i kohorte 2 gå ind i behandlingsperiode 2 (gentagen dosis) og vil modtage Alpha-1 15 % 180 mg/kg til 8 ugentlige subkutane infusioner.
Biologisk: Alfa-1 15 %
Alpha1-Proteinasehæmmer (menneske), 15%, Subkutan infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Immunogenicitet: Antal deltagere med Alpha1-PI-antistoffer
Tidsramme: Behandlingsperiode 1- Enkeltdosis uge 1; Behandlingsperiode 2 - Gentag dosis uge 1 og 9
Behandlingsperiode 1- Enkeltdosis uge 1; Behandlingsperiode 2 - Gentag dosis uge 1 og 9
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 668 dage
Op til 668 dage
Antal deltagere med formodede bivirkninger (ADR'er)
Tidsramme: Op til 668 dage
Op til 668 dage
Antal deltagere med reaktioner på infusionsstedet
Tidsramme: Op til 668 dage
Op til 668 dage
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Op til 668 dage
Op til 668 dage
Antal deltagere med AE'er og SAE'er, der fører til afbrydelse
Tidsramme: Op til 668 dage
Op til 668 dage
Antal deltagere med kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) eksacerbationer
Tidsramme: Op til 668 dage
Op til 668 dage
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i vitale tegn (puls, blodtryk, respirationsfrekvens og temperatur)
Tidsramme: Op til 668 dage
Op til 668 dage
Ændring fra baseline i Forced Expiratory Volume in 1 Second (FEV1)
Tidsramme: Op til 668 dage
Op til 668 dage
Ændring fra baseline i Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: Op til 668 dage
Op til 668 dage
Antal deltagere med klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieparametre (kemi, hæmatologi, urinanalyse)
Tidsramme: Op til 668 dage
Op til 668 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Grifols Therapeutics LLC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. august 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GC2008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger