Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę dwóch różnych dawek inhibitora alfa1-proteinazy podskórnie (ludzie) 15% u uczestników z niedoborem alfa1-antytrypsyny

5 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Grifols Therapeutics LLC

Wieloośrodkowe, sekwencyjne badanie kohortowe z pojedynczą i powtarzaną dawką w ciągu ośmiu tygodni w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji, a także farmakokinetyki dwóch różnych dawek inhibitora alfa1-proteinazy podawanego podskórnie (ludzie) 15% pacjentom z alfa1- Niedobór antytrypsyny

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji 72 miligramów na kilogram (mg/kg) i 144 mg/kg Alpha-1 15%, podawanych w pojedynczej dawce podskórnej (sc.), a następnie w cotygodniowych infuzjach s.c. ponad 8 tygodni u uczestników z niedoborem alfa1-antytrypsyny (AATD).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
17

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90025
        • UCLA Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina - Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mają zdiagnozowany wrodzony niedobór alfa1-antytrypsyny (AATD) z alleliczną kombinacją alleli ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) lub „zagrożonych” alleli (pacjenci z „co allele „ryzyka” muszą być indywidualnie oceniane pod kątem kwalifikowalności przez monitora medycznego).
  • Mieć udokumentowany poziom pre-alfa1-inhibitora proteinazy (PI) w surowicy alfa-1-antytrypsyny (AAT) w terapii wspomagającej <11 mikrometrów (μM) (80 miligramów na decylitr (mg/dl) w przypadku pomiaru metodą immunodyfuzji radialnej lub 50 mg/dl w przypadku mierzona nefelometrycznie).
  • Obecnie otrzymuje terapię wzmacniającą Alpha1-PI lub otrzymał terapię wzmacniającą Alpha1-PI w przeszłości. Jeśli pacjent aktualnie otrzymuje jakąkolwiek terapię wspomagającą Alpha1-PI, musi wyrazić chęć przerwania tego leczenia podczas wizyty w tygodniu 1 (początkowym) i nie przyjmować żadnego rodzaju leczenia Alpha1-PI, innego niż IP dla tego studiować, biorąc udział w badaniu. Uwaga: Aby wziąć udział w badaniu, uczestnicy nie mogą być naiwni w terapii wspomagającej Alpha1-PI.
  • Podczas wizyty przesiewowej mieć natężoną objętość wydechową (FEV1) po podaniu leku rozszerzającego oskrzela ≥30% i <80% wartości przewidywanej oraz FEV1/natężona pojemność życiowa (FVC) <70% (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) stadium II) lub III).

Kryteria wyłączenia:

  • Mieli umiarkowane lub ciężkie zaostrzenie przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP) w ciągu 4 tygodni przed wizytą w tygodniu 1 (wyjściowym).
  • Masz historię przeszczepu płuc lub wątroby.
  • Mieć jakąkolwiek operację płuc w ciągu ostatnich 2 lat (z wyjątkiem biopsji płuca).
  • u pacjenta występuje ciężka choroba współistniejąca (na przykład zastoinowa niewydolność serca, klinicznie istotne zwłóknienie płuc, choroba nowotworowa [z wyjątkiem nowotworów skóry innych niż czerniak], ostra reakcja nadwrażliwości na zapalenie płuc w wywiadzie lub obecne przewlekłe nadwrażliwe zapalenie płuc).
  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub, jeśli są w wieku rozrodczym, które nie chcą stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji (antykoncepcja doustna, zastrzyki lub implanty hormonalne, założenie wkładki wewnątrzmacicznej (IUD) lub systemu wewnątrzmacicznego (IUS) , prezerwatywa lub kapturek ze środkiem plemnikobójczym w postaci pianki/żelu/filmu/kremu/czopka, sterylizacja u mężczyzn lub prawdziwa abstynencja) przez cały okres badania.
  • Palenie w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub pozytywny wynik testu na obecność kotyniny w moczu podczas wizyty przesiewowej, który jest spowodowany paleniem.
  • Weź udział w innym badaniu produktu badawczego (IP) w ciągu jednego miesiąca przed Wizytą w Tygodniu 1 (podstawowym).
  • Mają historię anafilaksji lub ciężkiej odpowiedzi ogólnoustrojowej na jakikolwiek preparat alfa1-PI pochodzący z osocza lub inny produkt(-y) krwi.
  • Stosować ogólnoustrojowe steroidy powyżej stabilnej dawki równoważnej 5 mg prednizonu na dobę (tj. 10 mg co 2 dni) w ciągu 4 tygodni przed wizytą w 1. tygodniu (początkowym). Zaleca się utrzymywanie tej samej dawki przez cały czas trwania badania.
  • W przypadku przewlekłego zaostrzenia POChP stosować ogólnoustrojowe lub w aerozolu antybiotyki w ciągu 4 tygodni przed wizytą w tygodniu 1 (początkowym).
  • Znany selektywny lub ciężki niedobór immunoglobuliny A (IgA).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kohorta 1: Okres leczenia 1 (Alfa-1 15%, 72 mg/kg)
Uczestnicy otrzymają Alpha-1 15% 72 mg/kg, pojedynczą cotygodniową infuzję podskórną (SC) w 1. okresie leczenia (pojedyncza dawka) w 1. tygodniu.
Biologiczny: Alfa-1 15%
Inhibitor alfa1-proteinazy (ludzki), 15%, wlew podskórny
Eksperymentalny: Kohorta 1: Okres leczenia 2 (Alfa-1 15%, 72 mg/kg)
Po okresie leczenia 1 i okresie oceny danych dotyczących pojedynczej dawki, uczestnicy z kohorty 1 przejdą do okresu leczenia 2 (dawka powtórzona) i otrzymają Alpha-1 15% 72 mg/kg przez 8 cotygodniowych wlewów podskórnych.
Biologiczny: Alfa-1 15%
Inhibitor alfa1-proteinazy (ludzki), 15%, wlew podskórny
Eksperymentalny: Kohorta 1: Okres oceny danych dla pojedynczej dawki (płynny inhibitor alfa 1-proteinazy 60 mg/kg)
Po okresie leczenia 1 uczestnicy w Kohorcie 1 przejdą 21-dniową fazę wymywania/fazy farmakokinetyki seryjnej (PK), a następnie okres oceny danych dotyczących pojedynczej dawki. Podczas fazy oceny danych dotyczących pojedynczej dawki, płynny inhibitor alfa1-proteazy (PI) 60 mg/kg, cotygodniowe wlewy dożylne (IV) będą podawane od tygodnia 1. (pojedyncza dawka w 5. tygodniu) do 78. tygodnia, z ostatnią dawką IV podaną 1 tydzień przed pierwszą powtórną dawką alfa-1 15% SC.
Biologiczny: Płynny inhibitor alfa1-proteinazy (ludzki)
Infuzja dożylna
Inne nazwy:
  • Płyn Prolastin®-C
Eksperymentalny: Kohorta 2: Okres oceny danych dla pojedynczej dawki (płynny inhibitor alfa1-proteinazy 120 mg/kg)
Po okresie leczenia 1 uczestnicy w kohorcie 2 przejdą 21-dniową fazę wypłukiwania/fazy farmakokinetyki seryjnej (PK), a następnie fazę oceny danych dotyczących pojedynczej dawki. Podczas fazy oceny danych dotyczących pojedynczej dawki, płynna alfa1-PI 120 mg/kg, cotygodniowe wlewy dożylne będą podawane od tygodnia 1. (pojedyncza dawka tydzień 5.) do tygodnia 78. tydzień przed pierwszym powtórzeniem dawki alfa-1 15% sc.
Biologiczny: Płynny inhibitor alfa1-proteinazy (ludzki)
Infuzja dożylna
Inne nazwy:
  • Płyn Prolastin®-C
Eksperymentalny: Kohorta 2: Okres leczenia 1 (Alfa-1 15%, 180 mg/kg)
Uczestnicy otrzymają Alpha-1 15% 180 mg/kg w pojedynczym cotygodniowym wlewie podskórnym w 1. okresie leczenia (pojedyncza dawka) w 1. tygodniu.
Biologiczny: Alfa-1 15%
Inhibitor alfa1-proteinazy (ludzki), 15%, wlew podskórny
Eksperymentalny: Kohorta 2: Okres leczenia 2 (Alfa-1 15%, 180 mg/kg)
Po 1. okresie leczenia i fazie oceny danych dotyczących pojedynczej dawki uczestnicy Kohorty 2 rozpoczną okres leczenia 2 (dawka powtarzana) i będą otrzymywać Alpha-1 15% 180 mg/kg w 8 cotygodniowych infuzjach podskórnych.
Biologiczny: Alfa-1 15%
Inhibitor alfa1-proteinazy (ludzki), 15%, wlew podskórny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Immunogenność: liczba uczestników z przeciwciałami alfa1-PI
Ramy czasowe: Okres leczenia 1 – Pojedyncza dawka Tydzień 1; Okres leczenia 2 — powtórzenie dawki, tydzień 1 i 9
Okres leczenia 1 – Pojedyncza dawka Tydzień 1; Okres leczenia 2 — powtórzenie dawki, tydzień 1 i 9
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Do 668 dni
Do 668 dni
Liczba uczestników z podejrzeniem działań niepożądanych leku (ADR)
Ramy czasowe: Do 668 dni
Do 668 dni
Liczba uczestników z reakcjami w miejscu infuzji
Ramy czasowe: Do 668 dni
Do 668 dni
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do 668 dni
Do 668 dni
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi i zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przerwania programu
Ramy czasowe: Do 668 dni
Do 668 dni
Liczba uczestników z zaostrzeniami przewlekłej obturacyjnej choroby płuc (POChP).
Ramy czasowe: Do 668 dni
Do 668 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami parametrów życiowych (tętno, ciśnienie krwi, częstość oddechów i temperatura)
Ramy czasowe: Do 668 dni
Do 668 dni
Zmiana od linii bazowej w natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Do 668 dni
Do 668 dni
Zmiana od wartości początkowej natężonej pojemności życiowej (FVC)
Ramy czasowe: Do 668 dni
Do 668 dni
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami parametrów laboratoryjnych (chemia, hematologia, analiza moczu)
Ramy czasowe: Do 668 dni
Do 668 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Grifols Therapeutics LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 sierpnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 stycznia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 stycznia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 stycznia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
12 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GC2008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami