En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af to forskellige doser af alfa1-proteinasehæmmer subkutan (human) 15 % hos deltagere med alfa1-antitrypsinmangel

Inklusionskriterier:

• Har en diagnose på medfødt Alpha1-antitrypsin-mangel (AATD) med en allelkombination af ZZ, SZ, Z(null), (null)(null), S(null) eller "i risiko" alleler (personer med "ved" -risiko" alleler skal vurderes individuelt for berettigelse af den medicinske monitor).
• Har et dokumenteret præ-Alpha1-Proteinasehæmmer (PI) augmentationsterapi serum alpha-1 antitrypsin (AAT) niveau <11 mikrometer (μM) (80 milligram pr. deciliter (mg/dL), hvis målt ved radial immundiffusion eller 50 mg/dL, hvis målt ved nefelometri).
• Modtager i øjeblikket Alpha1-PI augmentation terapi eller har modtaget Alpha1-PI augmentation terapi inden for fortiden. Hvis forsøgspersonen i øjeblikket modtager Alpha1-PI augmentation terapi af enhver art, skal han/hun være villig til at afbryde denne behandling ved uge 1 (Baseline) besøg og forblive fra enhver form for Alpha1-PI behandling, bortset fra IP'erne for dette undersøgelse, mens du deltager i undersøgelsen. Bemærk: Forsøgspersoner må ikke være naive over for Alpha1-PI augmentationsterapi for at deltage i undersøgelsen.
• Ved screeningbesøget skal du have en post-bronkodilatator tvungen ekspiratorisk volumen (FEV1) ≥30 % og <80 % af forudsagt og FEV1/forceret vital kapacitet (FVC) <70 % (Global Initiative for Chronic Obstructive Lung Disease (GOLD) stadium II eller III).

Ekskluderingskriterier:

• Har haft en moderat eller svær eksacerbation af kronisk obstruktiv lungesygdom (KOL) i løbet af de 4 uger før uge 1 (basislinje) besøg.
• Har en historie med lunge- eller levertransplantation.
• Få foretaget en lungeoperation inden for de seneste 2 år (undtagen lungebiopsi).
• Har alvorlig samtidig sygdom (f.eks. kongestiv hjertesvigt, klinisk signifikant lungefibrose, ondartet sygdom [bortset fra andre hudkræftformer end melanom], historie med akut overfølsomhedspneumonitisreaktion eller aktuel kronisk overfølsomhedspneumonitis).
• Kvinder, der er gravide, ammer eller, hvis de er i den fødedygtige alder, uvillige til at praktisere en yderst effektiv præventionsmetode (orale, injicerbare eller implanterede hormonelle præventionsmetoder, anbringelse af en intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint system (IUS) , kondom eller okklusiv hætte med sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpille, mandlig sterilisation eller ægte afholdenhed) gennem hele undersøgelsen.
• Har røget i løbet af de seneste 6 måneder eller en positiv urin-kotinintest ved screeningsbesøget, der skyldes rygning.
• Deltag i et andet Investigational Product (IP) undersøgelse inden for en måned før uge 1 (Baseline) besøg.
• Har tidligere haft anafylaksi eller alvorlig systemisk respons på et hvilket som helst plasma-afledt Alpha1-PI præparat eller andre blodprodukter.
• Brug systemiske steroider over en stabil dosis svarende til 5 mg/dag prednison (dvs. 10 mg hver 2. dag) inden for de 4 uger før uge 1 (basislinje) besøget. Det anbefales at opretholde den samme dosis under hele undersøgelsen.
• Brug systemiske eller aerosoliserede antibiotika til en kronisk KOL-eksacerbation inden for de 4 uger før uge 1 (basislinje) besøget.
• Har kendt selektiv eller svær immunoglobulin A (IgA) mangel.