Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden, effektiviteten, PK, PD og immunogeniciteten af ​​Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos IOPD-personer i alderen 0 til (ROSSELLA)

20. januar 2026 opdateret af: Amicus Therapeutics

En åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerhed, effektivitet, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet af Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos både ERT-erfarne og ERT-naive pædiatriske forsøgspersoner med infantil debuterende Pompe-sygdom i alderen 0 til <18 år

Dette er et fase 3, åbent, multicenter studie for at evaluere sikkerheden, effektiviteten, PK, PD og immunogenicitet af cipaglucosidase alfa/miglustat-behandling hos ERT-erfarne og ERT-naive pædiatriske forsøgspersoner med IOPD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
36

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Udvidet adgang

Udvidet adgang

En måde for patienter med alvorlige sygdomme eller tilstande, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, til at få adgang til et medicinsk produkt, der ikke er godkendt af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Kaldes også medfølende brug. Der er forskellige udvidede adgangstyper.
Ledig

Ledig

  • Tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket tilgængelig for denne forsøgsbehandling, og patienter, der ikke er deltagere i den kliniske undersøgelse, kan muligvis få adgang til lægemidlet, det biologiske eller medicinske udstyr undersøgt.
  • Ikke længere tilgængelig: Udvidet adgang var tilgængelig for denne intervention tidligere, men er ikke tilgængelig i øjeblikket og vil ikke være tilgængelig i fremtiden.
  • Midlertidigt ikke tilgængelig: Udvidet adgang er i øjeblikket ikke tilgængelig for denne intervention, men forventes at være tilgængelig i fremtiden.
  • Godkendt til markedsføring: Interventionen er blevet godkendt af U.S. Food and Drug Administration til brug for offentligheden.
 uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Early Phase Research Unit
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 54229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • UPMC Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • Rekruttering
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Erasmus MC, Sophia Kinderziekenhuis
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Rekruttering
        • AOU Federico II
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Trukket tilbage
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Heidelberg - Pädiatrisches Klinisch-Pharmakologisches Studienzentrum (paedKliPS)
      • Höchheim, Tyskland, 65239
        • Rekruttering
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Kohorte 1:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner, der er i alderen 6 måneder til < 18 år på dag 1
  2. Før påbegyndelse af studiet skal forsøgspersonen have dokumentation for IOPD-genotype, CRIM-status og ingen eller lav målbar GAA-enzymaktivitet
  3. Forsøgspersonen skal have haft hypertrofisk kardiomyopati på diagnosetidspunktet
  4. Forsøgsperson skal have modtaget ERT i mindst 6 måneder umiddelbart før indskrivning. For forsøgspersoner, hvis ERT-dosis er blevet ændret, skal forsøgspersonen have været på den ændrede dosis og kur i mindst 3 måneder før indskrivning
  5. Forsøgspersoner i alderen ≥ 12 til < 18 år skal udføre en gyldig 6-minutters gangtest (6MWT) (≥ 75 meter) ved screening; Forsøgspersoner i alderen ≥ 5 til < 12 år skal udføre en gyldig 6MWT (≥ 40 meter) ved screening; Forsøgspersoner i alderen 18 måneder til < 5 år skal være ambulante og vurderes til at være i stand til at udføre 6MWT (≥ 40 meter), når de fylder 5 år
  6. Forsøgspersoner skal have oplevet et klinisk fald i deres nuværende rhGAA-dosis og -frekvens

Kohorte 2:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner, der er i alderen 0 til <6 måneder på dag 1
  2. Før påbegyndelse af studiet skal forsøgspersonen have dokumentation for IOPD-genotype, CRIM-status og ingen eller lav målbar GAA-enzymaktivitet
  3. Forsøgspersonen skal have haft hypertrofisk kardiomyopati på diagnosetidspunktet
  4. Emnet er ERT-naivt

Ekskluderingskriterier:

Kohorte 1 og kohorte 2, medmindre andet er angivet

  1. Personen kræver invasiv ventilation (f.eks. trakeostomi)
  2. Forsøgspersonen er CRIM-negativ og har ikke modtaget profylaktisk immunmodulering (kohorte 1); Forsøgspersonen er CRIM-negativ og vil ikke modtage profylaktisk immunmodulering (kohorte 2)
  3. Personen har overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne i cipaglucosidase alfa, godkendt rhGAA eller miglustat
  4. Forsøgspersonen har tidligere haft sygdom eller tilstand, der vides at påvirke motorisk funktion
  5. Kvindelig forsøgsperson er gravid (eller har til hensigt at blive gravid) eller ammer ved screening (kohorte 1)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kohorte 1: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos ERT-erfarne pædiatriske IOPD-personer
Pædiatriske IOPD-personer 6 måneder til <18 år, der oplever klinisk tilbagegang
Biologisk: Cipaglucosidase alfa
Steril lyofiliseret pulver intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • ATB200
Medicin: Miglustat
65 mg orale kapsler
Andre navne:
  • AT2221
Eksperimentel: Kohorte 2: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos ERT-naive pædiatriske IOPD-personer
Pædiatriske IOPD-personer <6 måneder
Biologisk: Cipaglucosidase alfa
Steril lyofiliseret pulver intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • ATB200
Medicin: Miglustat
65 mg orale kapsler
Andre navne:
  • AT2221

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med infusionsrelaterede reaktioner (IAR'er)
Tidsramme: 104 uger
104 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
18. juli 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. januar 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ATB200-08

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger