Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden, effektiviteten, PK, PD og immunogeniciteten af ​​Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos IOPD-personer i alderen 0 til (ROSSELLA)

20. januar 2026 opdateret af: Amicus Therapeutics

En åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerhed, effektivitet, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet af Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos både ERT-erfarne og ERT-naive pædiatriske forsøgspersoner med infantil debuterende Pompe-sygdom i alderen 0 til <18 år

Dette er et fase 3, åbent, multicenter studie for at evaluere sikkerheden, effektiviteten, PK, PD og immunogenicitet af cipaglucosidase alfa/miglustat-behandling hos ERT-erfarne og ERT-naive pædiatriske forsøgspersoner med IOPD.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

36

Fase

  • Fase 3

Udvidet adgang

Ledig uden for det kliniske forsøg. Se udvidet adgangsregistrering.

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Early Phase Research Unit
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 54229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Rekruttering
        • UPMC Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • Rekruttering
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GD
        • Rekruttering
        • Erasmus MC, Sophia Kinderziekenhuis
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Rekruttering
        • AOU Federico II
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Trukket tilbage
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Heidelberg - Pädiatrisches Klinisch-Pharmakologisches Studienzentrum (paedKliPS)
      • Höchheim, Tyskland, 65239
        • Rekruttering
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Rekruttering
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Kohorte 1:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner, der er i alderen 6 måneder til < 18 år på dag 1
  2. Før påbegyndelse af studiet skal forsøgspersonen have dokumentation for IOPD-genotype, CRIM-status og ingen eller lav målbar GAA-enzymaktivitet
  3. Forsøgspersonen skal have haft hypertrofisk kardiomyopati på diagnosetidspunktet
  4. Forsøgsperson skal have modtaget ERT i mindst 6 måneder umiddelbart før indskrivning. For forsøgspersoner, hvis ERT-dosis er blevet ændret, skal forsøgspersonen have været på den ændrede dosis og kur i mindst 3 måneder før indskrivning
  5. Forsøgspersoner i alderen ≥ 12 til < 18 år skal udføre en gyldig 6-minutters gangtest (6MWT) (≥ 75 meter) ved screening; Forsøgspersoner i alderen ≥ 5 til < 12 år skal udføre en gyldig 6MWT (≥ 40 meter) ved screening; Forsøgspersoner i alderen 18 måneder til < 5 år skal være ambulante og vurderes til at være i stand til at udføre 6MWT (≥ 40 meter), når de fylder 5 år
  6. Forsøgspersoner skal have oplevet et klinisk fald i deres nuværende rhGAA-dosis og -frekvens

Kohorte 2:

  1. Mandlige eller kvindelige forsøgspersoner, der er i alderen 0 til <6 måneder på dag 1
  2. Før påbegyndelse af studiet skal forsøgspersonen have dokumentation for IOPD-genotype, CRIM-status og ingen eller lav målbar GAA-enzymaktivitet
  3. Forsøgspersonen skal have haft hypertrofisk kardiomyopati på diagnosetidspunktet
  4. Emnet er ERT-naivt

Ekskluderingskriterier:

Kohorte 1 og kohorte 2, medmindre andet er angivet

  1. Personen kræver invasiv ventilation (f.eks. trakeostomi)
  2. Forsøgspersonen er CRIM-negativ og har ikke modtaget profylaktisk immunmodulering (kohorte 1); Forsøgspersonen er CRIM-negativ og vil ikke modtage profylaktisk immunmodulering (kohorte 2)
  3. Personen har overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne i cipaglucosidase alfa, godkendt rhGAA eller miglustat
  4. Forsøgspersonen har tidligere haft sygdom eller tilstand, der vides at påvirke motorisk funktion
  5. Kvindelig forsøgsperson er gravid (eller har til hensigt at blive gravid) eller ammer ved screening (kohorte 1)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos ERT-erfarne pædiatriske IOPD-personer
Pædiatriske IOPD-personer 6 måneder til <18 år, der oplever klinisk tilbagegang
Biologisk: Cipaglucosidase alfa
Steril lyofiliseret pulver intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • ATB200
Medicin: Miglustat
65 mg orale kapsler
Andre navne:
  • AT2221
Eksperimentel: Kohorte 2: Cipaglucosidase Alfa/Miglustat hos ERT-naive pædiatriske IOPD-personer
Pædiatriske IOPD-personer <6 måneder
Biologisk: Cipaglucosidase alfa
Steril lyofiliseret pulver intravenøs (IV) infusion
Andre navne:
  • ATB200
Medicin: Miglustat
65 mg orale kapsler
Andre navne:
  • AT2221

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner med infusionsrelaterede reaktioner (IAR'er)
Tidsramme: 104 uger
104 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. juli 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juli 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

22. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATB200-08

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cipaglucosidase alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner