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Uno studio per valutare la sicurezza, l'efficacia, la PK, la PD e l'immunogenicità della cipaglucosidasi alfa/miglustat nei soggetti affetti da IOP di età compresa tra 0 e (ROSSELLA)

20 gennaio 2026 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza, l'efficacia, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'immunogenicità di cipaglucosidasi alfa/miglustat in soggetti pediatrici con esperienza ERT e naïve alla ERT con malattia di Pompe ad esordio infantile di età compresa tra 0 e < 18 anni

Questo è uno studio di fase 3, in aperto, multicentrico per valutare la sicurezza, l'efficacia, la PK, la PD e l'immunogenicità del trattamento con cipaglucosidasi alfa/miglustat in soggetti pediatrici con esperienza di ERT e naïve alla ERT con IOPD.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
36

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Accesso esteso

Accesso esteso

Un modo per i pazienti con malattie o condizioni gravi che non possono partecipare a una sperimentazione clinica per ottenere l'accesso a un prodotto medico che non è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Chiamato anche uso compassionevole. Esistono diversi tipi di accesso esteso.
A disposizione

A disposizione

  • Disponibile: l'accesso esteso è attualmente disponibile per questo trattamento sperimentale e i pazienti che non partecipano allo studio clinico potrebbero essere in grado di accedere al farmaco, al biologico o al dispositivo medico in fase di studio.
  • Non più disponibile: l'accesso esteso era disponibile per questo intervento in precedenza, ma non è attualmente disponibile e non sarà disponibile in futuro.
  • Temporaneamente non disponibile: l'accesso esteso non è attualmente disponibile per questo intervento, ma dovrebbe esserlo in futuro.
  • Approvato per il marketing: l'intervento è stato approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti per l'uso da parte del pubblico.
 al di fuori della sperimentazione clinica. Vedi record di accesso esteso.

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Giessen, Germania, 35392
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH, Zentrum fur Kinderheilkunde und Jugendmedizin Abteilung fur Kinderneurologic, Sozialpadiatric und Epileptologie
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Heidelberg - Pädiatrisches Klinisch-Pharmakologisches Studienzentrum (paedKliPS)
      • Höchheim, Germania, 65239
        • Reclutamento
        • SphinCS GmbH
      • Münster, Germania, 48149
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum Münster Klinik für Kinder- und Jugendmedizin Albert-Schweitzer-Campus 1
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • AOU Federico II
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GD
        • Reclutamento
        • Erasmus MC, Sophia Kinderziekenhuis
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida Clinical Research Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • The Emory Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Early Phase Research Unit
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 54229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • UPMC Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Reclutamento
        • University of Utah, Clinical and Translational Sciences Institute
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Ritirato
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Coorte 1:

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 6 mesi e < 18 anni al giorno 1
  2. Prima dell'inizio del farmaco oggetto dello studio, il soggetto deve disporre della documentazione del genotipo IOPD, dello stato CRIM e dell'attività dell'enzima GAA misurabile assente o bassa
  3. Il soggetto deve aver avuto una cardiomiopatia ipertrofica al momento della diagnosi
  4. Il soggetto deve aver ricevuto ERT per almeno 6 mesi immediatamente prima dell'arruolamento. Per i soggetti il ​​cui dosaggio ERT è stato modificato, il soggetto deve aver assunto il dosaggio e il regime modificati per almeno 3 mesi prima dell'arruolamento
  5. I soggetti di età compresa tra ≥ 12 e < 18 anni devono eseguire un test del cammino valido di 6 minuti (6MWT) (≥ 75 metri) allo screening; I soggetti di età compresa tra ≥ 5 e < 12 anni devono eseguire un 6MWT valido (≥ 40 metri) allo screening; I soggetti di età compresa tra 18 mesi e < 5 anni devono essere deambulanti e valutati in grado di eseguire 6MWT (≥ 40 metri) quando compiono 5 anni
  6. I soggetti devono aver subito un calo clinico della loro attuale dose e frequenza di rhGAA

Coorte 2:

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 0 e <6 mesi al giorno 1
  2. Prima dell'inizio del farmaco oggetto dello studio, il soggetto deve disporre della documentazione del genotipo IOPD, dello stato CRIM e dell'attività dell'enzima GAA misurabile assente o bassa
  3. Il soggetto deve aver avuto una cardiomiopatia ipertrofica al momento della diagnosi
  4. Il soggetto è naïve all'ERT

Criteri di esclusione:

Coorte 1 e Coorte 2, se non specificato

  1. Il soggetto necessita di ventilazione invasiva (p. es., tracheostomia)
  2. Il soggetto è CRIM negativo e non ha ricevuto immunomodulazione profilattica (Coorte 1); Il soggetto è CRIM negativo e non riceverà immunomodulazione profilattica (Coorte 2)
  3. Il soggetto ha un'ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti in cipaglucosidasi alfa, rhGAA approvato o miglustat
  4. - Il soggetto ha una precedente storia di malattia o condizione nota per influenzare la funzione motoria
  5. La donna è incinta (o intende rimanere incinta) o sta allattando allo screening (Coorte 1)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1: cipaglucosidasi alfa/miglustat in soggetti pediatrici IOPD con esperienza in ERT
Soggetti pediatrici con IOPD da 6 mesi a <18 anni con declino clinico
Biologico: Cipaglucosidasi alfa
Infusione endovenosa (IV) di polvere liofilizzata sterile
Altri nomi:
  • ATB200
Droga: Miglustat
Capsule orali da 65 mg
Altri nomi:
  • AT2221
Sperimentale: Coorte 2: cipaglucosidasi alfa/miglustat in soggetti pediatrici IOPD naïve alla ERT
Soggetti pediatrici con IOPD <6 mesi
Biologico: Cipaglucosidasi alfa
Infusione endovenosa (IV) di polvere liofilizzata sterile
Altri nomi:
  • ATB200
Droga: Miglustat
Capsule orali da 65 mg
Altri nomi:
  • AT2221

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di soggetti con reazioni associate all'infusione (IAR)
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
18 luglio 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 marzo 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 marzo 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 marzo 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 gennaio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ATB200-08

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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