Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgang til ATB200/AT2221 til behandling af IOPD

9. september 2025 opdateret af: Amicus Therapeutics

Udvidet brug af rekombinant human syre alfa-glucosidase/N-butyl-deoxynojirimycin (ATB200/AT2221) til patienter med infantil-debut Pompes sygdom

Dette er et udvidet adgangsprogram (EAP) for kvalificerede deltagere designet til at give adgang til ATB200/AT2221.

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette program tilbydes patient for patient.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Ledig
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Ledig
        • UF Health Shands Hospital
  • Italien
      • Padua, Italien
        • Ledig
        • University Hospital of Padova
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Ledig
        • National Taiwan University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienten er mand eller kvinde og 0 til < 18 år gammel.
  2. Patienten har en diagnose af Pompes sygdom, baseret på dokumentation for GAA-genotypebestemmelse, der viser varianter forbundet med IOPD.
  3. Patienten er i øjeblikket ikke kvalificeret til eller er ude af stand til at tilmelde sig (f.eks. på grund af placering osv.) i et kommercielt lægemiddel-sponsoreret igangværende klinisk forsøg.
  4. Patienten behandles i øjeblikket med en godkendt ERT og er faldende (f.eks. forværring af motorisk funktion, respirationsfunktion/-parametre, hjertefunktion osv.) baseret på behandlende læges kliniske vurdering.
  5. Patientens juridiske værge eller repræsentant har givet informeret samtykke (og samtykke, når alder er passende for regionale krav) til behandling forud for administration af ATB200/AT2221 på en måde, der er i overensstemmelse med alle nationale krav.
  6. Hvis de har reproduktionspotentiale og seksuelt aktive, accepterer kvindelige forsøgspersoner at bruge en yderst effektiv præventionsmetode under hele behandlingens varighed og i op til 90 dage efter deres sidste dosis ATB200/AT2221.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten har overfølsomhed over for et eller flere af hjælpestofferne i ATB200, alglucosidase alfa eller AT2221
  2. Patienten har en medicinsk eller enhver anden formildende tilstand eller omstændighed, der efter investigator og/eller Amicus kan udgøre en unødig sikkerhedsrisiko for patienten.
  3. Samtidig brug af miglitol (f.eks. Glyset), ikke-AT2221-form af miglustat (f.eks. Zavesca), acarbose (f.eks. Precose eller Glucobay), voglibose (f.eks. Volix, Vocarb eller Volibo)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

31. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATB200-15

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ATB200

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Portugal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner