Zilganersen Udvidet Adgangsprogram for Personer med Alexander Sygdom
17. marts 2026 opdateret af: Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Zilganersen Udvidet Adgangsprogram for Personer med Alexanders Sygdom
Formålet med det udvidede adgangsprogram (EAP) er at give adgang til zilganersen til berettigede personer med Alexander sygdom (AxD).
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Dette er et udvidet adgangsprogram (EAP) for berettigede personer diagnosticeret med Alexanders sygdom, der bor i USA, før zilganersen er godkendt af det lokale tilsyn (FDA).
En læge skal afgøre, om de potentielle fordele ved zilganersen opvejer de potentielle risici baseret på den enkelte patients sygehistorie og programmets berettigelseskriterier.
Adgang kan anmodes om via kontaktoplysningerne nedenfor.
Undersøgelsestype
Udvidet adgang
Udvidet adgangstype
- Behandling IND/Protokol
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
N/A
Beskrivelse
Vigtige inklusionskriterier:
- Godkendt medicin eller mediciner tilgængelige for behandling virkede ikke for patienten, eller patienten kan ikke tolerere bivirkningerne af FDA-godkendt medicin eller mediciner til behandling af AxD.
- Patienter, der er ≥ 2 år gamle.
- Patienter, der har en klinisk fænotype og hjerneimaging i overensstemmelse med en diagnose af AxD.
- Patienter, der har en dokumenteret variant i GFAP-genet.
- Patienten bor i og er bosiddende i USA.
Vigtige eksklusionskriterier:
- Patienter, der har en medicinsk historie, fund ved fysisk undersøgelse eller klinisk signifikante laboratorieabnormiteter, der kontraindicerer udførelse af en LP til ITB-administration af zilganersen.
- Patienter, der har nuværende obstruktiv hydrocephalus.
- Patienter, der har tilstedeværelse af en funktionel ventrikuloperitoneal shunt til dræning af CSF.
- Patienter, der har anden medicinsk historie eller nuværende tilstande, som efter deres behandlende læges mening vil gøre patienten uegnet til inklusion (f.eks. aktiv hepatitis B-virus eller hepatitis C-virusinfektion, svær leversygdom eller nyresygdom, ukontrolleret akut eller kronisk tilstand osv.).
- Patienter, der er gravide eller planlægger at blive gravide, eller patienter, der ammer.
Andre inklusions-/eksklusionskriterier kan gælde.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
17. marts 2026
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. marts 2026
Først opslået (Faktiske)
23. marts 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
23. marts 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. marts 2026
Sidst verificeret
1. marts 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Demyeliniserende sygdomme
- Neurodegenerative sygdomme
- Heredodegenerative lidelser, nervesystem
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Arvelige demyeliniserende sygdomme i centralnervesystemet
- Leukoencefalopati
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Alexanders sygdom
Andre undersøgelses-id-numre
- ION373-E01
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .