Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som supplerende terapi hos børn med Lennox Gastaut syndrom (LGS)

11. september 2026 opdateret af: Epygenix

Et 20-ugers multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, bevis på konceptforsøg med EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som supplerende terapi hos børn med Lennox-Gastaut syndrom

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som supplerende terapi hos børn med Lennox Gastauts syndrom. (LGS)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

At evaluere effektiviteten af ​​EPX-100 oralt i opdelte doser som supplerende terapi sammenlignet med placebo målt ved procentvis ændring i hyppigheden af ​​anfald, der resulterer i fald hos deltagere med Lennox-Gastaut syndrom mellem den 4-ugers observationsfase (basisperiode) og den sidste 4-ugers periode af den 12-ugers vedligeholdelsesfase. 20-ugers undersøgelsen omfatter en 4-ugers observationsfase (baseline) før påbegyndelse af undersøgelsesbehandlingen, 4-ugers titreringsfase og 12-ugers vedligeholdelsesfase. Efter valg af deltager kan han/hun fortsætte oral administration af EPX-100 i en Open-Label Extension (OLE) fase i yderligere 52 uger efter afslutningen af ​​vedligeholdelsesfasen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
260

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • UC Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kamil Detyniecki, MD
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32804
        • Rekruttering
        • AdventHealth Innovation Tower
        • Ledende efterforsker:
          • Holly Skinner, DO
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 34746
        • Suspenderet
        • Rare Disease Research
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Re:Cognition Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Rekruttering
        • Norton Children's Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jaime Shoup, MD
        • Kontakt:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Rekruttering
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Stephanie Ahrens, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Rekruttering
        • Children's Nebraska
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sookyong Koh
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Forenede Stater, 07746
        • Rekruttering
        • Tekton Research
        • Ledende efterforsker:
          • Amor Mehta, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016-4852
        • Rekruttering
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center - BRANY - PPDS
        • Ledende efterforsker:
          • Dana Price
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28211
        • Rekruttering
        • On-Site Clinical Solution
        • Ledende efterforsker:
          • Robert Nahouraii
        • Kontakt:
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville, North Carolina, Forenede Stater, 27560
        • Rekruttering
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
        • Ledende efterforsker:
          • Antonio Iglesias, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Ledende efterforsker:
          • Eric Marsh, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Rekruttering
        • Children's Health Specialty Center
        • Ledende efterforsker:
          • Charuta Joshi
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • UTHealth Houston
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Mary Koenig, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Rekruttering
        • Clinical Neurosciences Center
        • Ledende efterforsker:
          • Angela Peters, MD
  • Italien
      • Catanzaro, Italien, 88100
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Renato Dulbecco - AO Mater Domini
        • Ledende efterforsker:
          • Antonio Gambardella
      • Florence, Italien, 50139
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Ledende efterforsker:
          • Renzo Guerrini
      • Milan, Italien, 20133
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Ledende efterforsker:
          • Giuseppe Didato
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italien, 16132
        • Rekruttering
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Metropolitan
        • Ledende efterforsker:
          • Flavio Villani
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italien, 86077
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed
        • Ledende efterforsker:
          • Alfredo D'Aniello
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Rekruttering
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University - PIN
        • Ledende efterforsker:
          • Hui Xiong
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Peking University First Hospital - Changqiao Campus
        • Ledende efterforsker:
          • Yuwu Jiang
      • Beijing, Kina, 100034
        • Rekruttering
        • Peking University First Hospital - Daxing Campus
        • Ledende efterforsker:
          • Yuwu Jiang
      • Changchun, Kina, 130021
        • Rekruttering
        • The First Hospital of Jilin University
        • Ledende efterforsker:
          • Jianmin Liang
      • Changsha, Kina, 410007
        • Rekruttering
        • Hunan Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Sai Yang
      • Chengdu, Kina, 610041
        • Rekruttering
        • West China Second University Hospital, Sichuan University - Huaxi Campus
        • Ledende efterforsker:
          • Rong Luo
      • Chengdu, Kina, 610073
        • Rekruttering
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Li Yan
      • Chongqing, Kina, 400014
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Ledende efterforsker:
          • Li Jiang
      • Guangzhou, Kina, 510260
        • Rekruttering
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
        • Ledende efterforsker:
          • Xiaorong Liu
      • Guiyang, Kina, 550004
        • Rekruttering
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Ledende efterforsker:
          • Rong Ai
      • Jinan, Kina, 250012
        • Rekruttering
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Ledende efterforsker:
          • Baomin Li
      • Nanchang, Kina, 330006
        • Rekruttering
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Yong Chen
      • Shenzhen, Kina, 518000
        • Rekruttering
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Dezhi Cao
      • Wuhan, Kina, 430015
        • Rekruttering
        • Wuhan Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Dan Sun
      • Xi'an, Kina, 710004
        • Rekruttering
        • The Second Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
        • Ledende efterforsker:
          • Lin Yang
      • Xuzhou, Kina, 221006
        • Rekruttering
        • Xuzhou Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Xiaoming Liu
  • Polen
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-363
        • Rekruttering
        • Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska
        • Ledende efterforsker:
          • Marta Zolnowska, MD
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-829
        • Rekruttering
        • Neurosphera
        • Ledende efterforsker:
          • Beata Zwolinska
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien, 050098
        • Rekruttering
        • Emergency University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Ioana Raluca Mindruta
      • Bucharest, Rumænien, 041408
        • Rekruttering
        • Centrul National Clinic De Recuperare Neuropsihomotorie Copii Robanescu-Padure
        • Ledende efterforsker:
          • Madalina Leanca
      • Iași, Rumænien, 700309
        • Rekruttering
        • Sf. Maria Children Emergency Clinical Hospital Iasi
        • Ledende efterforsker:
          • Ioana Grigore
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekruttering
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Ledende efterforsker:
          • Biljana Vucetic Tadic
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekruttering
        • Childrens University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Dimitrije Nikolic
      • Niš, Serbien, 18 000
        • Rekruttering
        • University Clinical Center Nis
        • Ledende efterforsker:
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Rekruttering
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Ledende efterforsker:
          • Tatjana Redzek Mudrinic
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Rekruttering
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Ledende efterforsker:
          • Alba Sierra-Marcos
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Ledende efterforsker:
          • Manuel Toledo Argany
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
        • Ledende efterforsker:
          • Victor Soto Insuga
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Rekruttering
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Ledende efterforsker:
          • Pedro Serrano
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario de Navarra
        • Ledende efterforsker:
          • Sergio Aguilera Albesa
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekruttering
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • Ledende efterforsker:
          • Juan Jesús Rodríguez Uranga, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 14 år og ældre på tidspunktet for samtykke.

  2. Deltageren skal have en dokumenteret historie med Lennox-Gastaut syndrom, herunder:

    • Bevis på mindst én type generaliseret anfald (se nedenfor)
    • Elektroencefalogram (EEG) diagnostiske kriterier (unormal baggrundsaktivitet, langsomme spidsbølgeudladninger (< 2,5 Hz) og/eller paroxysmal hurtig aktivitet under søvn) og
    • Unormal kognitiv udvikling.

  3. Deltagere skal have anfald, der ikke er fuldstændigt kontrolleret af ASM'er med følgende kriterier:

    • Begyndelse af anfald ved 11 års alderen eller yngre
    • Anamnese med flere typer anfald, der skal omfatte toniske eller toniske/atoniske anfald samt aktuelle tællelige anfald, der resulterer i fald/fald. Tællelige motoriske anfaldstyper, der resulterer i et fald, der er berettiget til inklusion er:
    • Fokal med tydelige, observerbare motoriske tegn (dvs. automatisme, dystoniske holdninger, fokal tonisk stivning)
    • Sekundært generaliseret tonisk klonisk (udvikler sig til bilateralt konvulsivt anfald fra fokalt anfald)
    • Generaliseret tonisk klonisk kramper
    • Klonisk (bemærk bilateralt: symmetrisk R og L), og/eller
    • Tonic/Atonic.
  4. Al medicin og/eller indgreb mod epilepsi inklusive ketogen diæt og vagusnervestimulering (VNS) skal have været stabile i ≥ 30 dage før screening, og deltageren er villig til at opretholde et stabilt regime gennem hele undersøgelsen. Bemærk: Den ketogene diæt og VNS-behandlinger tælles ikke som en ASM gennem hele undersøgelsen.
  5. Deltageren skal godkendes til at deltage af PI efter gennemgang af sygehistorien, baseline anfaldskalendere og inklusions-/eksklusionskriterier. Den uafhængige anmelder vil bekræfte Lennox-Gastaut-syndromdiagnosen for hver deltager, der er tilmeldt undersøgelsen.
  6. Anfaldskriterier på ≥ 4 tællelige anfald, der resulterer i et fald/fald (tonisk-klonisk, tonisk, klonisk, atonisk, fokal med observerbare motoriske tegn) pr. 4-ugers baselineperiode (observationsfase).
  7. Deltagerne skal have et stabilt regime med ASM'er ≥ 30 dage før besøg 1 og generelt ved godt helbred.
  8. Deltager, forælder eller LAR er i stand til og villig til at føre en nøjagtig og fuldstændig daglig anfaldskalender.
  9. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder (WCBP) skal bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode og have en negativ uringraviditetstest ved screeningsbesøget. En WCBP er defineret som en kvinde, der er biologisk i stand til at blive gravid. En medicinsk acceptabel præventionsmetode omfatter intrauterine anordninger på plads i mindst 3 måneder, kirurgisk sterilisering eller passende barrieremetoder (f.eks. mellemgulv og skum). Brug af orale præventionsmidler i kombination med en anden metode (f.eks. en sæddræbende creme) er acceptabel. Hos deltagere, der ikke er seksuelt aktive, er abstinens en acceptabel form for prævention, og urin vil blive testet efter protokol. Kvinder, der ikke er i den fødedygtige alder, dvs. post-menopause, skal have denne tilstand indfanget i deres sygehistorie. Gravide kvinder er udelukket fra denne undersøgelse.
  10. Hav deltager, forælder eller LAR til rådighed og villig til at give skriftligt informeret samtykke, efter at være blevet ordentligt informeret om undersøgelsens art og risici og forud for indblanding i undersøgelsesrelaterede procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt følsomhed, allergi eller tidligere eksponering for EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Eksponering for ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr ≤ 90 dage før screening eller planlægger at deltage i et andet lægemiddel- eller udstyrsforsøg på et hvilket som helst tidspunkt i undersøgelsen.
  3. Anfald sekundært til ulovligt stof- eller alkoholbrug, infektion, neoplasmer, demyeliniserende sygdom, degenerativ neurologisk sygdom eller progressiv sygdom i centralnervesystemet (CNS), metabolisk sygdom, nylig anoksisk episode inden for de sidste 6 måneder, der kræver genoplivning, eller progressiv degenerativ sygdom.
  4. Samtidig brug af lægemidler, der vides at interferere med EPX-100, herunder moderate eller svære inducere eller hæmmere af CYP3A4/5/7. Specifikt er samtidig brug af carbamazepin, oxcarbazepin, phenytoin, gabapentin, phenobarbital og/eller fenfluramin udelukket. Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at acceptere at afholde sig fra grapefrugter og grapefrugtjuice i studieperioden. Se bilag 1 for en liste over forbudte lægemidler.
  5. Modtagelse af samtidig behandling med: centralt virkende anorektiske midler; monoaminoxidase (MAO)-hæmmere; ethvert centralt virkende lægemiddel med klinisk mærkbare mængder af serotoninagonist- eller -antagonistegenskaber, herunder hæmning af serotoningenoptagelse (SRI'er, SSRI'er). Systemiske kortikosteroider (inhalerede steroider er tilladt) og intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) kan også reducere anfaldshyppigheden og er derfor udelukket gennem hele undersøgelsen.
  6. Har nogen medicinsk tilstand, der efter PI's vurdering anses for at være klinisk signifikant og potentielt kan påvirke deltagernes sikkerhed eller undersøgelsesresultat, herunder, men ikke begrænset til: klinisk signifikant hjertesygdom (herunder angina, kongestiv hjertesvigt, ukontrolleret hypertension, anamnese med arytmier og/eller klinisk valvulopati), nyre-, pulmonale, gastrointestinale, hæmatologiske eller hepatiske tilstande; eller en tilstand, der påvirker absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler.
  7. Har en aktiv selvmordsplan/hensigt eller har haft aktive selvmordstanker inden for de seneste 6 måneder eller et selvmordsforsøg inden for de seneste 3 år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage deres første dosis af undersøgelsesmedicin efter randomisering.
Medicin: Placebo
Placebo administreres som en mundtlig løsning.
Eksperimentel: Dobbeltblind Clemizole HCL
Deltagerne vil modtage deres første dosis af undersøgelsesmedicin efter randomisering.
Medicin: Clemizole HCL
Clemizole HCL administreres som en oral opløsning.
Andre navne:
  • EPX-100
Eksperimentel: Open-Label Clemizole HCL
Kvalificerede deltagere, der afslutter DB -perioden, har mulighed for at fortsætte i OLE -perioden, hvor de vil modtage Clemizole HCL i op til 3 år.
Medicin: Clemizole HCL
Clemizole HCL administreres som en oral opløsning.
Andre navne:
  • EPX-100

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentændring i CMMS-28
Tidsramme: Fra baselineperioden op til 16 uger
Procentændring i CMMS-28 fra baselineperioden gennem slutningen af ​​DB-perioden
Fra baselineperioden op til 16 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med ≥50% reduktion i CMMS-28
Tidsramme: Fra baselineperioden op til 16 uger
Andel af deltagere med ≥50% reduktion i CMMS-28 fra baselineperioden gennem slutningen af ​​DB-perioden
Fra baselineperioden op til 16 uger
Procentændring i CMMS-28 anfaldsfri dage
Tidsramme: Fra baselineperioden op til 16 uger
Procentændring i CMMS-28 anfaldsfri dage fra basislinjeperioden gennem slutningen af ​​DB-perioden
Fra baselineperioden op til 16 uger
Klinisk globalt indtryk af ændring (CGI-C) score
Tidsramme: Uge 16
CGI-C-score i slutningen af ​​DB-perioden
Uge 16
Omsorgsperson Globalt indtryk af forandring (CAGI-C) score
Tidsramme: Uge 16
Cagi-C-score i slutningen af ​​DB-perioden
Uge 16
Omsorgsperson Globalt indtryk af ændring i anfaldsintensitet/varighed (CAGI-CSID) score
Tidsramme: Uge 16
Cagi-CSID-score i slutningen af ​​DB-perioden
Uge 16
Ændring i livskvalitetsinventar (QI) -disabilitetsscore
Tidsramme: Fra baselineperioden op til 16 uger
Ændring i qi-handicapresultat fra baseline til slutningen af ​​DB-perioden
Fra baselineperioden op til 16 uger
Procentændring pr. 28 dage i antallet af anfaldsfrie dage
Tidsramme: Fra baselineperioden op til 16 uger
Procentændring pr. 28 dage i antallet af anfaldsfrie dage (baseret på alle anfaldstyper) fra basislinjeperioden gennem slutningen af ​​DB-perioden
Fra baselineperioden op til 16 uger
Procentændring i CMMS-28
Tidsramme: Fra baselineperioden op til 12 uger
Procentændring i CMMS-28 fra baselineperioden gennem slutningen af ​​DB-vedligeholdelsesfasen
Fra baselineperioden op til 12 uger
Andel af deltagere med ≥50% reduktion i CMMS-28
Tidsramme: Fra baselineperioden op til 12 uger
Andel af deltagere med ≥50% reduktion i CMMS-28 fra baselineperioden gennem slutningen af ​​DB-vedligeholdelsesfasen
Fra baselineperioden op til 12 uger
Forekomst af behandlingsvækstbemærkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra den første dosisadministration af undersøgelsesmedicin op til slutningen af ​​undersøgelsen, ca. op til 172 uger
Forekomst af TEAE'er sammenlignes mellem behandlingsgrupperne
Fra den første dosisadministration af undersøgelsesmedicin op til slutningen af ​​undersøgelsen, ca. op til 172 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Epygenix

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Harmony Biosciences Management, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
9. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. september 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EPX-100-003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger