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EPX-100 (Clemizolhydrochlorid) als Zusatztherapie bei Kindern mit Lennox-Gastaut-Syndrom (LGS)

11. September 2026 aktualisiert von: Epygenix

Eine 20-wöchige multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Proof-of-Concept-Studie mit EPX-100 (Clemizolhydrochlorid) als Zusatztherapie bei Kindern mit Lennox-Gastaut-Syndrom

EPX-100 (Clemizolhydrochlorid) als Zusatztherapie bei Kindern mit Lennox-Gastaut-Syndrom. (LGS)

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Bewertung der Wirksamkeit von EPX-100 oral in geteilten Dosen als Zusatztherapie im Vergleich zu Placebo, gemessen anhand der prozentualen Veränderung der Häufigkeit von Anfällen, die zu einem Rückgang bei Teilnehmern mit Lennox-Gastaut-Syndrom zwischen der 4-wöchigen Beobachtungsphase (Baseline-Zeitraum) führen. und die letzten 4 Wochen der 12-wöchigen Erhaltungsphase. Die 20-wöchige Studie umfasst eine 4-wöchige Beobachtungsphase (Baseline) vor Beginn der Studienbehandlung, eine 4-wöchige Titrationsphase und eine 12-wöchige Erhaltungsphase. Auf Wunsch des Teilnehmers kann er/sie die orale Verabreichung von EPX-100 in einer Open-Label Extension (OLE)-Phase für weitere 52 Wochen nach dem Ende der Erhaltungsphase fortsetzen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
260

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Rekrutierung
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University - PIN
        • Hauptermittler:
          • Hui Xiong
      • Beijing, China, 100034
        • Rekrutierung
        • Peking University First Hospital - Changqiao Campus
        • Hauptermittler:
          • Yuwu Jiang
      • Beijing, China, 100034
        • Rekrutierung
        • Peking University First Hospital - Daxing Campus
        • Hauptermittler:
          • Yuwu Jiang
      • Changchun, China, 130021
        • Rekrutierung
        • The First Hospital of Jilin University
        • Hauptermittler:
          • Jianmin Liang
      • Changsha, China, 410007
        • Rekrutierung
        • Hunan Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Sai Yang
      • Chengdu, China, 610041
        • Rekrutierung
        • West China Second University Hospital, Sichuan University - Huaxi Campus
        • Hauptermittler:
          • Rong Luo
      • Chengdu, China, 610073
        • Rekrutierung
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Hauptermittler:
          • Li Yan
      • Chongqing, China, 400014
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Hauptermittler:
          • Li Jiang
      • Guangzhou, China, 510260
        • Rekrutierung
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
        • Hauptermittler:
          • Xiaorong Liu
      • Guiyang, China, 550004
        • Rekrutierung
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Hauptermittler:
          • Rong Ai
      • Jinan, China, 250012
        • Rekrutierung
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Hauptermittler:
          • Baomin Li
      • Nanchang, China, 330006
        • Rekrutierung
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Yong Chen
      • Shenzhen, China, 518000
        • Rekrutierung
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Dezhi Cao
      • Wuhan, China, 430015
        • Rekrutierung
        • Wuhan Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Dan Sun
      • Xi'an, China, 710004
        • Rekrutierung
        • The Second Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
        • Hauptermittler:
          • Lin Yang
      • Xuzhou, China, 221006
        • Rekrutierung
        • Xuzhou Children's Hospital
        • Hauptermittler:
          • Xiaoming Liu
  • Italien
      • Catanzaro, Italien, 88100
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Renato Dulbecco - AO Mater Domini
        • Hauptermittler:
          • Antonio Gambardella
      • Florence, Italien, 50139
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Hauptermittler:
          • Renzo Guerrini
      • Milan, Italien, 20133
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Hauptermittler:
          • Giuseppe Didato
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italien, 16132
        • Rekrutierung
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Metropolitan
        • Hauptermittler:
          • Flavio Villani
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italien, 86077
        • Rekrutierung
        • IRCCS Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed
        • Hauptermittler:
          • Alfredo D'Aniello
  • Polen
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-363
        • Rekrutierung
        • Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska
        • Hauptermittler:
          • Marta Zolnowska, MD
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-829
        • Rekrutierung
        • Neurosphera
        • Hauptermittler:
          • Beata Zwolinska
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien, 050098
        • Rekrutierung
        • Emergency University Hospital
        • Hauptermittler:
          • Ioana Raluca Mindruta
      • Bucharest, Rumänien, 041408
        • Rekrutierung
        • Centrul National Clinic De Recuperare Neuropsihomotorie Copii Robanescu-Padure
        • Hauptermittler:
          • Madalina Leanca
      • Iași, Rumänien, 700309
        • Rekrutierung
        • Sf. Maria Children Emergency Clinical Hospital Iasi
        • Hauptermittler:
          • Ioana Grigore
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekrutierung
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Hauptermittler:
          • Biljana Vucetic Tadic
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekrutierung
        • Childrens University Hospital
        • Hauptermittler:
          • Dimitrije Nikolic
      • Niš, Serbien, 18 000
        • Rekrutierung
        • University Clinical Center Nis
        • Hauptermittler:
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad, Serbien, 21000
        • Rekrutierung
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Hauptermittler:
          • Tatjana Redzek Mudrinic
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08025
        • Rekrutierung
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Hauptermittler:
          • Alba Sierra-Marcos
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Hauptermittler:
          • Manuel Toledo Argany
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrutierung
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
        • Hauptermittler:
          • Victor Soto Insuga
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Rekrutierung
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Hauptermittler:
          • Pedro Serrano
      • Pamplona, Spanien, 31008
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario de Navarra
        • Hauptermittler:
          • Sergio Aguilera Albesa
      • Seville, Spanien, 41013
        • Rekrutierung
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • Hauptermittler:
          • Juan Jesús Rodríguez Uranga, MD
  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • UC Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kamil Detyniecki, MD
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32804
        • Rekrutierung
        • AdventHealth Innovation Tower
        • Hauptermittler:
          • Holly Skinner, DO
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 34746
        • Suspendiert
        • Rare Disease Research
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Re:Cognition Health
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55102
        • Rekrutierung
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Stephanie Ahrens, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
        • Rekrutierung
        • Children's Nebraska
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Sookyong Koh
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07746
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016-4852
        • Rekrutierung
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center - BRANY - PPDS
        • Hauptermittler:
          • Dana Price
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28211
        • Rekrutierung
        • On-Site Clinical Solution
        • Hauptermittler:
          • Robert Nahouraii
        • Kontakt:
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28207
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27560
        • Rekrutierung
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
        • Hauptermittler:
          • Antonio Iglesias, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Hauptermittler:
          • Eric Marsh, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Rekrutierung
        • Children's Health Specialty Center
        • Hauptermittler:
          • Charuta Joshi
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • UTHealth Houston
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Mary Koenig, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Rekrutierung
        • Clinical Neurosciences Center
        • Hauptermittler:
          • Angela Peters, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 14 Jahren und älter zum Zeitpunkt der Einwilligung.

  2. Der Teilnehmer muss eine dokumentierte Vorgeschichte des Lennox-Gastaut-Syndroms haben, einschließlich:

    • Nachweis mindestens einer Art generalisierter Anfälle (siehe unten)
    • Diagnostische Kriterien des Elektroenzephalogramms (EEG) (anormale Hintergrundaktivität, langsame Spike-Wave-Entladungen (< 2,5 Hz) und/oder anfallsweise schnelle Aktivität während des Schlafs) und
    • Abnorme kognitive Entwicklung.

  3. Die Teilnehmer müssen Anfälle haben, die nicht vollständig von ASMs mit den folgenden Kriterien kontrolliert werden:

    • Beginn der Anfälle im Alter von 11 Jahren oder jünger
    • Vorgeschichte mehrerer Anfallsarten, die tonische oder tonisch/atonische Anfälle sowie aktuelle zählbare Anfälle umfassen müssen, die zu einem Sturz/Sturz führen. Zählbare Arten von motorischen Anfällen, die zu einem Abfall führen, die für die Aufnahme in Frage kommen, sind:
    • Fokal mit klaren, beobachtbaren motorischen Zeichen (z. B. Automatismen, dystonische Haltung, fokale tonische Versteifung)
    • Sekundär generalisierter tonisch-klonischer (sich zu einem bilateralen Krampfanfall entwickelnder fokaler Anfall)
    • Generalisierter tonisch-klonischer Krampf
    • Klonisch (beachte bilateral: symmetrisches R und L) und/oder
    • Tonisch/Atonisch.
  4. Alle Medikamente und/oder Interventionen gegen Epilepsie, einschließlich ketogener Diät und Vagusnervstimulation (VNS), müssen vor dem Screening ≥ 30 Tage lang stabil gewesen sein, und der Teilnehmer ist bereit, während der gesamten Studie ein stabiles Regime beizubehalten. Hinweis: Die ketogene Diät und VNS-Behandlungen werden während der gesamten Studie nicht als ASM gezählt.
  5. Der Teilnehmer muss vom PI nach Überprüfung der Krankengeschichte, des Basisplans für Anfälle und der Einschluss-/Ausschlusskriterien zur Teilnahme zugelassen werden. Der unabhängige Gutachter bestätigt die Diagnose des Lennox-Gastaut-Syndroms für jeden an der Studie teilnehmenden Teilnehmer.
  6. Anfallskriterium von ≥ 4 zählbaren Anfällen, die zu einem Sturz/Sturz führen (tonisch-klonisch, tonisch, klonisch, atonisch, fokal mit beobachtbaren motorischen Zeichen) pro 4-wöchiger Baseline-Periode (Beobachtungsphase).
  7. Die Teilnehmer sollten sich ≥ 30 Tage vor Besuch 1 auf einem stabilen ASM-Regime befinden und im Allgemeinen bei guter Gesundheit sein.
  8. Der Teilnehmer, Elternteil oder LAR ist in der Lage und willens, einen genauen und vollständigen täglichen Anfallskalender zu führen.
  9. Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter (WCBP) müssen eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung anwenden und beim Screening-Besuch einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben. Ein WCBP ist definiert als eine Frau, die biologisch in der Lage ist, schwanger zu werden. Eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung umfasst Intrauterinpessaren für mindestens 3 Monate, chirurgische Sterilisation oder angemessene Barrieremethoden (z. B. Diaphragma und Schaum). Die Anwendung oraler Kontrazeptiva in Kombination mit einer anderen Methode (z. B. einer spermiziden Creme) ist akzeptabel. Bei Teilnehmern, die nicht sexuell aktiv sind, ist Abstinenz eine akzeptable Form der Empfängnisverhütung und der Urin wird gemäß Protokoll getestet. Frauen, die kein gebärfähiges Potenzial haben, d. h. nach der Menopause, müssen diesen Zustand in ihrer Krankengeschichte erfassen lassen. Schwangere Frauen sind von dieser Studie ausgeschlossen.
  10. Halten Sie Teilnehmer, Eltern oder LAR bereit und bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, nachdem Sie ordnungsgemäß über die Art und Risiken der Studie informiert wurden und bevor Sie sich an studienbezogenen Verfahren beteiligen.

Ausschlusskriterien:

  1. Bekannte Empfindlichkeit, Allergie oder frühere Exposition gegenüber EPX-100 (Clemizol-HCl).
  2. Exposition gegenüber einem Prüfpräparat oder -gerät ≤ 90 Tage vor dem Screening oder geplante Teilnahme an einer anderen Arzneimittel- oder Gerätestudie zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie.
  3. Krampfanfälle als Folge von illegalem Drogen- oder Alkoholkonsum, Infektionen, Neoplasmen, demyelinisierenden Erkrankungen, degenerativen neurologischen Erkrankungen oder fortschreitenden Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS), Stoffwechselerkrankungen, neueren anoxischen Episoden innerhalb der letzten 6 Monate, die eine Wiederbelebung erfordern, oder fortschreitende degenerative Erkrankungen.
  4. Gleichzeitige Anwendung von Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie mit EPX-100 interferieren, einschließlich mäßiger oder schwerer Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4/5/7. Insbesondere ist die gleichzeitige Anwendung von Carbamazepin, Oxcarbazepin, Phenytoin, Gabapentin, Phenobarbital und/oder Fenfluramin ausgeschlossen. Probanden, die dem Verzicht auf Grapefruits und Grapefruitsaft während des Studienzeitraums nicht zustimmen können. Eine Liste verbotener Medikamente finden Sie in Anhang 1.
  5. Erhalten einer Begleittherapie mit: zentral wirkenden Appetitzüglern; Monoaminoxidase (MAO)-Hemmer; alle zentral wirkenden Arzneimittel mit klinisch nennenswerten Mengen an Serotonin-Agonisten- oder -Antagonisteneigenschaften, einschließlich Serotonin-Wiederaufnahmehemmung (SRIs, SSRIs). Auch systemische Kortikosteroide (inhalative Steroide sind erlaubt) und intravenöses Immunglobulin (IVIG) können die Anfallshäufigkeit verringern und sind daher während der gesamten Studie ausgeschlossen.
  6. Hat einen medizinischen Zustand, der nach Einschätzung des PI als klinisch signifikant angesehen wird und möglicherweise die Sicherheit der Teilnehmer oder das Studienergebnis beeinträchtigen könnte, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: klinisch signifikante Herzerkrankung (einschließlich Angina pectoris, dekompensierte Herzinsuffizienz, unkontrollierter Bluthochdruck, Vorgeschichte von Arrhythmien und/oder klinische Valvulopathie), Nieren-, Lungen-, Magen-Darm-, hämatologische oder Lebererkrankungen; oder ein Zustand, der die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung von Arzneimitteln beeinflusst.
  7. Hat einen aktiven Suizidplan/-absicht oder hatte aktive Suizidgedanken in den letzten 6 Monaten oder einen Suizidversuch in den letzten 3 Jahren.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhalten nach Randomisierung ihre erste Studienmedikamente.
Arzneimittel: Placebo
Placebo wird als mündliche Lösung verabreicht.
Experimental: Doppelblind Clemizol HCl
Die Teilnehmer erhalten nach Randomisierung ihre erste Studienmedikamente.
Arzneimittel: Clemizol HCl
Clemizol HCl wird als orale Lösung verabreicht.
Andere Namen:
  • EPX-100
Experimental: Open-Label Clemizole HCl
Berechtigte Teilnehmer, die die DB -Zeit abschließen, haben die Möglichkeit, in der alten Zeit fortzusetzen, in der sie bis zu 3 Jahre lang Clemizole HCL erhalten.
Arzneimittel: Clemizol HCl
Clemizol HCl wird als orale Lösung verabreicht.
Andere Namen:
  • EPX-100

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der CMMS-28
Zeitfenster: Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Prozentuale Änderung der CMMS-28 gegenüber dem Basiszeitraum bis zum Ende der DB-Periode
Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer mit ≥ 50% Reduktion von CMMS-28
Zeitfenster: Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Anteil der Teilnehmer mit ≥ 50% Reduktion von CMMS-28 gegenüber dem Ausgangszeitraum bis zum Ende der DB-Periode
Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Prozentuale Veränderung der CMMS-28-anfallfreien Tage
Zeitfenster: Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Prozentuale Veränderung der CMMS-28-anfallfreien Tage von der Basiszeit bis zum Ende der DB-Periode
Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Klinischer globaler Eindruck von Veränderung (CGI-C) Score
Zeitfenster: Woche 16
CGI-C-Score am Ende der DB-Periode
Woche 16
CAGI-C-Score für Pflegepersonen globaler Eindruck von Veränderungen (CAGI-C)
Zeitfenster: Woche 16
CAGI-C-Score am Ende der DB-Periode
Woche 16
Pflegekraft Globaler Eindruck von Veränderungen der Anfallsintensität/Dauer (CAGI-CSID) Score
Zeitfenster: Woche 16
CAGI-CSID-Score am Ende der DB-Periode
Woche 16
Änderung der Lebensqualitätsqualität (QI) -Disabilitätsbewertung
Zeitfenster: Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Änderung des Qi-Dishability-Scores von der Basislinie bis zum Ende der DB-Periode
Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Prozentuale Veränderung pro 28 Tage in der Anzahl der beschlagnahmungsfreien Tage
Zeitfenster: Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Prozentuale Veränderung pro 28 Tage in der Anzahl der anfallfreien Tage (basierend auf allen Anfallsarten) von der Basiszeit bis zum Ende der DB-Periode
Aus dem Ausgangszeitraum bis zu 16 Wochen
Prozentuale Veränderung der CMMS-28
Zeitfenster: Ab dem Ausgangszeitraum bis zu 12 Wochen
Prozentuale Änderung der CMMS-28 gegenüber dem Ausgangszeitraum bis zum Ende der DB-Wartungsphase
Ab dem Ausgangszeitraum bis zu 12 Wochen
Anteil der Teilnehmer mit ≥ 50% Reduktion von CMMS-28
Zeitfenster: Ab dem Ausgangszeitraum bis zu 12 Wochen
Anteil der Teilnehmer mit ≥ 50% Reduktion von CMMS-28 von der Basiszeit bis zum Ende der DB-Wartungsphase
Ab dem Ausgangszeitraum bis zu 12 Wochen
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (Tees)
Zeitfenster: Von der ersten Dosisverabreichung von Studienmedikamenten bis zum Ende der Studie, ungefähr bis zu 172 Wochen
Die Inzidenz von Tee wird zwischen den Behandlungsgruppen verglichen
Von der ersten Dosisverabreichung von Studienmedikamenten bis zum Ende der Studie, ungefähr bis zu 172 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Epygenix

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Harmony Biosciences Management, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
9. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. November 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. November 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
23. September 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. Oktober 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
15. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. September 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • EPX-100-003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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