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EPX-100 (clemizolo cloridrato) come terapia aggiuntiva nei bambini con sindrome di Lennox Gastaut (LGS)

11 settembre 2026 aggiornato da: Epygenix

Uno studio multicentrico di 20 settimane, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, proof of concept di EPX-100 (clemizolo cloridrato) come terapia aggiuntiva nei bambini con sindrome di Lennox-Gastaut

EPX-100 (clemizolo cloridrato) come terapia aggiuntiva nei bambini con sindrome di Lennox Gastaut. (LGS)

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Valutare l'efficacia di EPX-100 per via orale in dosi divise come terapia aggiuntiva rispetto al placebo misurata dalla variazione percentuale nella frequenza delle convulsioni che si traducono in cadute nei partecipanti con sindrome di Lennox-Gastaut tra la fase di osservazione di 4 settimane (periodo di riferimento) e l'ultimo periodo di 4 settimane della fase di mantenimento di 12 settimane. Lo studio di 20 settimane deve includere una fase di osservazione di 4 settimane (basale) prima dell'inizio del trattamento in studio, una fase di titolazione di 4 settimane e una fase di mantenimento di 12 settimane. A scelta del partecipante, può continuare la somministrazione orale di EPX-100 in una fase di estensione in aperto (OLE) per altre 52 settimane dopo la fine della fase di mantenimento.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
260

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100045
        • Reclutamento
        • Beijing Children's Hospital, Capital Medical University - PIN
        • Investigatore principale:
          • Hui Xiong
      • Beijing, Cina, 100034
        • Reclutamento
        • Peking University First Hospital - Changqiao Campus
        • Investigatore principale:
          • Yuwu Jiang
      • Beijing, Cina, 100034
        • Reclutamento
        • Peking University First Hospital - Daxing Campus
        • Investigatore principale:
          • Yuwu Jiang
      • Changchun, Cina, 130021
        • Reclutamento
        • The First Hospital of Jilin University
        • Investigatore principale:
          • Jianmin Liang
      • Changsha, Cina, 410007
        • Reclutamento
        • Hunan Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Sai Yang
      • Chengdu, Cina, 610041
        • Reclutamento
        • West China Second University Hospital, Sichuan University - Huaxi Campus
        • Investigatore principale:
          • Rong Luo
      • Chengdu, Cina, 610073
        • Reclutamento
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital
        • Investigatore principale:
          • Li Yan
      • Chongqing, Cina, 400014
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
        • Investigatore principale:
          • Li Jiang
      • Guangzhou, Cina, 510260
        • Reclutamento
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
        • Investigatore principale:
          • Xiaorong Liu
      • Guiyang, Cina, 550004
        • Reclutamento
        • The Affiliated Hospital of Guizhou Medical University
        • Investigatore principale:
          • Rong Ai
      • Jinan, Cina, 250012
        • Reclutamento
        • Qilu Hospital of Shandong University
        • Investigatore principale:
          • Baomin Li
      • Nanchang, Cina, 330006
        • Reclutamento
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Yong Chen
      • Shenzhen, Cina, 518000
        • Reclutamento
        • Shenzhen Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Dezhi Cao
      • Wuhan, Cina, 430015
        • Reclutamento
        • Wuhan Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Dan Sun
      • Xi'an, Cina, 710004
        • Reclutamento
        • The Second Affiliated Hospital of Xi'an Jiaotong University
        • Investigatore principale:
          • Lin Yang
      • Xuzhou, Cina, 221006
        • Reclutamento
        • Xuzhou Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Xiaoming Liu
  • Italia
      • Catanzaro, Italia, 88100
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Renato Dulbecco - AO Mater Domini
        • Investigatore principale:
          • Antonio Gambardella
      • Florence, Italia, 50139
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer
        • Investigatore principale:
          • Renzo Guerrini
      • Milan, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
        • Investigatore principale:
          • Giuseppe Didato
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italia, 16132
        • Reclutamento
        • IRCCS Azienda Ospedaliera Metropolitan
        • Investigatore principale:
          • Flavio Villani
    • Molise
      • Pozzilli, Molise, Italia, 86077
        • Reclutamento
        • IRCCS Istituto Neurologico Mediterraneo Neuromed
        • Investigatore principale:
          • Alfredo D'Aniello
  • Polonia
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia, 30-363
        • Reclutamento
        • Centrum Medyczne Plejady Magdalena Celinska
        • Investigatore principale:
          • Marta Zolnowska, MD
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-829
        • Reclutamento
        • Neurosphera
        • Investigatore principale:
          • Beata Zwolinska
  • Romania
      • Bucharest, Romania, 050098
        • Reclutamento
        • Emergency University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Ioana Raluca Mindruta
      • Bucharest, Romania, 041408
        • Reclutamento
        • Centrul National Clinic De Recuperare Neuropsihomotorie Copii Robanescu-Padure
        • Investigatore principale:
          • Madalina Leanca
      • Iași, Romania, 700309
        • Reclutamento
        • Sf. Maria Children Emergency Clinical Hospital Iasi
        • Investigatore principale:
          • Ioana Grigore
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Reclutamento
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
        • Investigatore principale:
          • Biljana Vucetic Tadic
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Reclutamento
        • Childrens University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Dimitrije Nikolic
      • Niš, Serbia, 18 000
        • Reclutamento
        • University Clinical Center Nis
        • Investigatore principale:
          • Tatjana Tosic
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Reclutamento
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
        • Investigatore principale:
          • Tatjana Redzek Mudrinic
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08025
        • Reclutamento
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
        • Investigatore principale:
          • Alba Sierra-Marcos
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
        • Investigatore principale:
          • Manuel Toledo Argany
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
        • Investigatore principale:
          • Victor Soto Insuga
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Reclutamento
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
        • Investigatore principale:
          • Pedro Serrano
      • Pamplona, Spagna, 31008
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario de Navarra
        • Investigatore principale:
          • Sergio Aguilera Albesa
      • Seville, Spagna, 41013
        • Reclutamento
        • Centro de Neurologia Avanzada
        • Investigatore principale:
          • Juan Jesús Rodríguez Uranga, MD
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Attivo, non reclutante
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Attivo, non reclutante
        • UC Irvine Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Kamil Detyniecki, MD
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32804
        • Reclutamento
        • AdventHealth Innovation Tower
        • Investigatore principale:
          • Holly Skinner, DO
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 34746
        • Sospeso
        • Rare Disease Research
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Attivo, non reclutante
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Re:Cognition Health
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Reclutamento
        • Norton Children's Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Jaime Shoup, MD
        • Contatto:
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Attivo, non reclutante
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Reclutamento
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stephanie Ahrens, MD
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Reclutamento
        • Children's Nebraska
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sookyong Koh
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Stati Uniti, 07746
        • Reclutamento
        • Tekton Research
        • Investigatore principale:
          • Amor Mehta, MD
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Reclutamento
        • Weill Cornell Medicine/New York Presbyterian Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Asim Shahid, MD
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016-4852
        • Reclutamento
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center - BRANY - PPDS
        • Investigatore principale:
          • Dana Price
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28211
        • Reclutamento
        • On-Site Clinical Solution
        • Investigatore principale:
          • Robert Nahouraii
        • Contatto:
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville, North Carolina, Stati Uniti, 27560
        • Reclutamento
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
        • Investigatore principale:
          • Antonio Iglesias, MD
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Investigatore principale:
          • Eric Marsh, MD
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • Children's Health Specialty Center
        • Investigatore principale:
          • Charuta Joshi
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • UTHealth Houston
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mary Koenig, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Reclutamento
        • Clinical Neurosciences Center
        • Investigatore principale:
          • Angela Peters, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti di sesso maschile o femminile di età pari o superiore a 14 anni al momento del consenso.

  2. Il partecipante deve avere una storia documentata della sindrome di Lennox-Gastaut, tra cui:

    • Evidenza di almeno un tipo di crisi generalizzata (vedi sotto)
    • Criteri diagnostici dell'elettroencefalogramma (EEG) (attività di fondo anormale, scariche di onde di punta lente (< 2,5 Hz) e/o attività parossistica rapida durante il sonno) e
    • Sviluppo cognitivo anormale.

  3. I partecipanti devono avere crisi epilettiche non completamente controllate dalle ASM con i seguenti criteri:

    • Insorgenza di convulsioni a 11 anni di età o prima
    • Storia di più tipi di crisi che devono includere crisi toniche o tonico/atoniche così come crisi attuali numerabili che provocano cadute/caduta. I tipi di crisi motoria numerabili che risultano in una caduta che possono essere inclusi sono:
    • Focale con segni motori chiari e osservabili (ad esempio, automatismi, postura distonica, irrigidimento tonico focale)
    • Tonico clonico secondariamente generalizzato (che evolve in crisi convulsiva bilaterale da crisi focale)
    • Convulsioni tonico-cloniche generalizzate
    • Clonico (nota bilaterale: simmetrico R e L), e/o
    • Tonico/Atonico.
  4. Tutti i farmaci e/o gli interventi per l'epilessia, inclusa la dieta chetogenica e la stimolazione del nervo vago (VNS), devono essere stati stabili per ≥ 30 giorni prima dello screening e il partecipante è disposto a mantenere un regime stabile durante lo studio. Nota: la dieta chetogenica e i trattamenti VNS non sono conteggiati come ASM durante lo studio.
  5. Il partecipante deve essere approvato a partecipare dal PI dopo aver esaminato la storia medica, i calendari delle crisi di base e i criteri di inclusione/esclusione. Il revisore indipendente confermerà la diagnosi di sindrome di Lennox-Gastaut per ciascun partecipante arruolato nello studio.
  6. Criteri convulsivi di ≥ 4 convulsioni numerabili che determinano una caduta/caduta (tonico-clonico, tonico, clonico, atonico, focale con segni motori osservabili) per periodo basale di 4 settimane (fase di osservazione).
  7. I partecipanti devono essere in un regime stabile di ASM ≥ 30 giorni prima della Visita 1 e generalmente in buona salute.
  8. Il partecipante, il genitore o il LAR è in grado e disposto a mantenere un calendario giornaliero accurato e completo delle crisi.
  9. Le donne sessualmente attive in età fertile (WCBP) devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico e avere un test di gravidanza sulle urine negativo alla visita di screening. Un WCBP è definito come una donna che è biologicamente in grado di rimanere incinta. Un metodo di controllo delle nascite accettabile dal punto di vista medico include dispositivi intrauterini in atto per almeno 3 mesi, sterilizzazione chirurgica o metodi di barriera adeguati (ad es. Diaframma e schiuma). L'uso di contraccettivi orali in combinazione con un altro metodo (ad esempio, una crema spermicida) è accettabile. Nei partecipanti che non sono sessualmente attivi, l'astinenza è una forma accettabile di controllo delle nascite e l'urina verrà testata secondo il protocollo. Le donne che non sono in età fertile, cioè in post-menopausa, devono avere questa condizione catturata nella loro storia medica. Le donne in gravidanza sono escluse da questo studio.
  10. Avere partecipante, genitore o LAR disponibile e disposto a dare il consenso informato scritto, dopo essere stato adeguatamente informato della natura e dei rischi dello studio e prima di impegnarsi in qualsiasi procedura correlata allo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Sensibilità nota, allergia o precedente esposizione a EPX-100 (clemizolo HCl).
  2. Esposizione a qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale ≤ 90 giorni prima dello screening o prevede di partecipare a un altro studio di farmaco o dispositivo in qualsiasi momento durante lo studio.
  3. Convulsioni secondarie all'uso illecito di droghe o alcol, infezione, neoplasia, malattia demielinizzante, malattia neurologica degenerativa o malattia progressiva del sistema nervoso centrale (SNC), malattia metabolica, recente episodio anossico negli ultimi 6 mesi che richiede rianimazione o malattia degenerativa progressiva.
  4. Uso concomitante di farmaci noti per interferire con EPX-100, inclusi induttori o inibitori moderati o gravi di CYP3A4/5/7. Nello specifico, è escluso l'uso concomitante di carbamazepina, oxcarbazepina, fenitoina, gabapentin, fenobarbital e/o fenfluramina. Soggetti che non sono in grado di accettare di astenersi da pompelmi e succo di pompelmo durante il periodo di studio. Fare riferimento all'Appendice 1 per un elenco di droghe proibite.
  5. Ricevere una terapia concomitante con: agenti anoressizzanti ad azione centrale; inibitori delle monoaminossidasi (MAO); qualsiasi farmaco ad azione centrale con quantità clinicamente apprezzabili di proprietà agoniste o antagoniste della serotonina, inclusa l'inibizione della ricaptazione della serotonina (SRI, SSRI). Inoltre, i corticosteroidi sistemici (sono consentiti gli steroidi per via inalatoria) e le immunoglobuline per via endovenosa (IVIG) possono ridurre la frequenza delle crisi, pertanto sono esclusi durante lo studio.
  6. Ha qualsiasi condizione medica che, a giudizio del PI, è considerata clinicamente significativa e potrebbe potenzialmente influenzare la sicurezza dei partecipanti o l'esito dello studio, inclusi ma non limitati a: malattie cardiache clinicamente significative (tra cui angina, insufficienza cardiaca congestizia, ipertensione incontrollata, anamnesi di aritmie e/o valvulopatia clinica), condizioni renali, polmonari, gastrointestinali, ematologiche o epatiche; o una condizione che influenza l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione dei farmaci.
  7. Ha un piano/intento suicidario attivo o ha avuto pensieri suicidari attivi negli ultimi 6 mesi o un tentativo di suicidio negli ultimi 3 anni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti riceveranno la loro prima dose di farmaco in studio dopo la randomizzazione.
Droga: Placebo
Il placebo verrà somministrato come soluzione orale.
Sperimentale: Clemizole HCl in doppio cieco
I partecipanti riceveranno la loro prima dose di farmaco in studio dopo la randomizzazione.
Droga: Clemizole HCl
Clemizole HCl verrà somministrato come soluzione orale.
Altri nomi:
  • EPX-100
Sperimentale: Clemizole HCl
I partecipanti idonei che completano il periodo DB avranno la possibilità di continuare nel periodo Ole, durante il quale riceveranno Clemizole HCl per un massimo di 3 anni.
Droga: Clemizole HCl
Clemizole HCl verrà somministrato come soluzione orale.
Altri nomi:
  • EPX-100

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale in CMMS-28
Lasso di tempo: Dal periodo di base fino a 16 settimane
Cambia percentuale in CMMS-28 dal periodo di base fino alla fine del periodo DB
Dal periodo di base fino a 16 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione dei partecipanti con riduzione ≥50% in CMMS-28
Lasso di tempo: Dal periodo di base fino a 16 settimane
Proporzione dei partecipanti con riduzione ≥50% in CMMS-28 dal periodo di base fino alla fine del periodo DB
Dal periodo di base fino a 16 settimane
Cambia percentuale nei giorni senza crisi CMMS-28
Lasso di tempo: Dal periodo di base fino a 16 settimane
PARTECIVAZIONE PARTICA IN CMMS-28 giorni senza convulsioni dal periodo di base fino alla fine del periodo DB
Dal periodo di base fino a 16 settimane
Punteggio clinico di impressione globale del cambiamento (CGI-C)
Lasso di tempo: Settimana 16
Punteggio CGI-C alla fine del periodo DB
Settimana 16
Punteggio
Lasso di tempo: Settimana 16
Punteggio CAGI-C alla fine del periodo DB
Settimana 16
Caregiver Global Impressione del cambiamento nel punteggio di intensità/durata (CAGI-CSID)
Lasso di tempo: Settimana 16
Punteggio CAGI-CSID alla fine del periodo DB
Settimana 16
Cambiamento del punteggio dell'inventario della qualità della vita (QI)
Lasso di tempo: Dal periodo di base fino a 16 settimane
Cambiamento del punteggio di distabilità Qi dal basale alla fine del periodo DB
Dal periodo di base fino a 16 settimane
Variazione percentuale per 28 giorni nel numero di giorni senza crisi
Lasso di tempo: Dal periodo di base fino a 16 settimane
Variazione percentuale per 28 giorni nel numero di giorni senza crisi (in base a tutti i tipi di crisi) dal periodo di base fino alla fine del periodo DB
Dal periodo di base fino a 16 settimane
Variazione percentuale in CMMS-28
Lasso di tempo: Dal periodo di base fino a 12 settimane
Variazione percentuale in CMMS-28 dal periodo di base fino alla fine della fase di manutenzione DB
Dal periodo di base fino a 12 settimane
Proporzione dei partecipanti con riduzione ≥50% in CMMS-28
Lasso di tempo: Dal periodo di base fino a 12 settimane
Proporzione dei partecipanti con riduzione ≥50% in CMMS-28 dal periodo di base fino alla fine della fase di mantenimento DB
Dal periodo di base fino a 12 settimane
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (Teaes)
Lasso di tempo: Dalla prima somministrazione di dose di farmaco di studio fino alla fine dello studio, circa fino a 172 settimane
L'incidenza dei Teaes verrà confrontata tra i gruppi di trattamento
Dalla prima somministrazione di dose di farmaco di studio fino alla fine dello studio, circa fino a 172 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Epygenix

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Harmony Biosciences Management, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
9 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 novembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 settembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 settembre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
4 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • EPX-100-003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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