Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som supplerende terapi hos børn med Lennox Gastaut syndrom (LGS)

13. april 2026 opdateret af: Epygenix

Et 20-ugers multicenter, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, bevis på konceptforsøg med EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som supplerende terapi hos børn med Lennox-Gastaut syndrom

EPX-100 (Clemizole Hydrochloride) som supplerende terapi hos børn med Lennox Gastauts syndrom. (LGS)

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

At evaluere effektiviteten af ​​EPX-100 oralt i opdelte doser som supplerende terapi sammenlignet med placebo målt ved procentvis ændring i hyppigheden af ​​anfald, der resulterer i fald hos deltagere med Lennox-Gastaut syndrom mellem den 4-ugers observationsfase (basisperiode) og den sidste 4-ugers periode af den 12-ugers vedligeholdelsesfase. 20-ugers undersøgelsen omfatter en 4-ugers observationsfase (baseline) før påbegyndelse af undersøgelsesbehandlingen, 4-ugers titreringsfase og 12-ugers vedligeholdelsesfase. Efter valg af deltager kan han/hun fortsætte oral administration af EPX-100 i en Open-Label Extension (OLE) fase i yderligere 52 uger efter afslutningen af ​​vedligeholdelsesfasen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

260

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • UC Irvine Medical Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • UCI Center for Innovative Health Therapies
        • Kontakt:
          • David King-Stephens, MD
          • Telefonnummer: 714-456-7720
        • Ledende efterforsker:
          • David King-Stephens
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Nemours Children's Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lily Tran, MD
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Forenede Stater, 34746
        • Suspenderet
        • Rare Disease Research
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami Miller School of Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kamil Detyniecki, MD
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Pediatric Neurology and Epilepsy Specialists
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Re:Cognition Health
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Antonio Iglesias, MD
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Norton Children's Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Henry Ford Hospital
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Forenede Stater, 55102
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Minnesota Epilepsy Group, P.A.
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Children's Nebraska
    • New Jersey
      • Marlboro, New Jersey, Forenede Stater, 07746
        • Rekruttering
        • Neurology Center for Epilepsy and Seizures
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: 732-433-3431
      • Marlboro, New Jersey, Forenede Stater, 07746
        • Rekruttering
        • Tekton Research
        • Ledende efterforsker:
          • Amor Mehta, MD
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Atrium Health STRIVE Research
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28211
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • On-Site Clinical Solution
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Muhammad Zafar, MD
      • Morrisville, North Carolina, Forenede Stater, 27560
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • PPD Virtual-Science 37, Inc.
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • UTHealth Houston

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 14 år og ældre på tidspunktet for samtykke.

  2. Deltageren skal have en dokumenteret historie med Lennox-Gastaut syndrom, herunder:

    • Bevis på mindst én type generaliseret anfald (se nedenfor)
    • Elektroencefalogram (EEG) diagnostiske kriterier (unormal baggrundsaktivitet, langsomme spidsbølgeudladninger (< 2,5 Hz) og/eller paroxysmal hurtig aktivitet under søvn) og
    • Unormal kognitiv udvikling.

  3. Deltagere skal have anfald, der ikke er fuldstændigt kontrolleret af ASM'er med følgende kriterier:

    • Begyndelse af anfald ved 11 års alderen eller yngre
    • Anamnese med flere typer anfald, der skal omfatte toniske eller toniske/atoniske anfald samt aktuelle tællelige anfald, der resulterer i fald/fald. Tællelige motoriske anfaldstyper, der resulterer i et fald, der er berettiget til inklusion er:
    • Fokal med tydelige, observerbare motoriske tegn (dvs. automatisme, dystoniske holdninger, fokal tonisk stivning)
    • Sekundært generaliseret tonisk klonisk (udvikler sig til bilateralt konvulsivt anfald fra fokalt anfald)
    • Generaliseret tonisk klonisk kramper
    • Klonisk (bemærk bilateralt: symmetrisk R og L), og/eller
    • Tonic/Atonic.
  4. Al medicin og/eller indgreb mod epilepsi inklusive ketogen diæt og vagusnervestimulering (VNS) skal have været stabile i ≥ 30 dage før screening, og deltageren er villig til at opretholde et stabilt regime gennem hele undersøgelsen. Bemærk: Den ketogene diæt og VNS-behandlinger tælles ikke som en ASM gennem hele undersøgelsen.
  5. Deltageren skal godkendes til at deltage af PI efter gennemgang af sygehistorien, baseline anfaldskalendere og inklusions-/eksklusionskriterier. Den uafhængige anmelder vil bekræfte Lennox-Gastaut-syndromdiagnosen for hver deltager, der er tilmeldt undersøgelsen.
  6. Anfaldskriterier på ≥ 4 tællelige anfald, der resulterer i et fald/fald (tonisk-klonisk, tonisk, klonisk, atonisk, fokal med observerbare motoriske tegn) pr. 4-ugers baselineperiode (observationsfase).
  7. Deltagerne skal have et stabilt regime med ASM'er ≥ 30 dage før besøg 1 og generelt ved godt helbred.
  8. Deltager, forælder eller LAR er i stand til og villig til at føre en nøjagtig og fuldstændig daglig anfaldskalender.
  9. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder (WCBP) skal bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode og have en negativ uringraviditetstest ved screeningsbesøget. En WCBP er defineret som en kvinde, der er biologisk i stand til at blive gravid. En medicinsk acceptabel præventionsmetode omfatter intrauterine anordninger på plads i mindst 3 måneder, kirurgisk sterilisering eller passende barrieremetoder (f.eks. mellemgulv og skum). Brug af orale præventionsmidler i kombination med en anden metode (f.eks. en sæddræbende creme) er acceptabel. Hos deltagere, der ikke er seksuelt aktive, er abstinens en acceptabel form for prævention, og urin vil blive testet efter protokol. Kvinder, der ikke er i den fødedygtige alder, dvs. post-menopause, skal have denne tilstand indfanget i deres sygehistorie. Gravide kvinder er udelukket fra denne undersøgelse.
  10. Hav deltager, forælder eller LAR til rådighed og villig til at give skriftligt informeret samtykke, efter at være blevet ordentligt informeret om undersøgelsens art og risici og forud for indblanding i undersøgelsesrelaterede procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt følsomhed, allergi eller tidligere eksponering for EPX-100 (clemizol HCl).
  2. Eksponering for ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr ≤ 90 dage før screening eller planlægger at deltage i et andet lægemiddel- eller udstyrsforsøg på et hvilket som helst tidspunkt i undersøgelsen.
  3. Anfald sekundært til ulovligt stof- eller alkoholbrug, infektion, neoplasmer, demyeliniserende sygdom, degenerativ neurologisk sygdom eller progressiv sygdom i centralnervesystemet (CNS), metabolisk sygdom, nylig anoksisk episode inden for de sidste 6 måneder, der kræver genoplivning, eller progressiv degenerativ sygdom.
  4. Samtidig brug af lægemidler, der vides at interferere med EPX-100, herunder moderate eller svære inducere eller hæmmere af CYP3A4/5/7. Specifikt er samtidig brug af carbamazepin, oxcarbazepin, phenytoin, gabapentin, phenobarbital og/eller fenfluramin udelukket. Forsøgspersoner, der ikke er i stand til at acceptere at afholde sig fra grapefrugter og grapefrugtjuice i studieperioden. Se bilag 1 for en liste over forbudte lægemidler.
  5. Modtagelse af samtidig behandling med: centralt virkende anorektiske midler; monoaminoxidase (MAO)-hæmmere; ethvert centralt virkende lægemiddel med klinisk mærkbare mængder af serotoninagonist- eller -antagonistegenskaber, herunder hæmning af serotoningenoptagelse (SRI'er, SSRI'er). Systemiske kortikosteroider (inhalerede steroider er tilladt) og intravenøst ​​immunglobulin (IVIG) kan også reducere anfaldshyppigheden og er derfor udelukket gennem hele undersøgelsen.
  6. Har nogen medicinsk tilstand, der efter PI's vurdering anses for at være klinisk signifikant og potentielt kan påvirke deltagernes sikkerhed eller undersøgelsesresultat, herunder, men ikke begrænset til: klinisk signifikant hjertesygdom (herunder angina, kongestiv hjertesvigt, ukontrolleret hypertension, anamnese med arytmier og/eller klinisk valvulopati), nyre-, pulmonale, gastrointestinale, hæmatologiske eller hepatiske tilstande; eller en tilstand, der påvirker absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler.
  7. Har en aktiv selvmordsplan/hensigt eller har haft aktive selvmordstanker inden for de seneste 6 måneder eller et selvmordsforsøg inden for de seneste 3 år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage deres første dosis af undersøgelsesmedicin efter randomisering.
Medicin: Placebo
Placebo administreres som en mundtlig løsning.
Eksperimentel: Dobbeltblind Clemizole HCL
Deltagerne vil modtage deres første dosis af undersøgelsesmedicin efter randomisering.
Medicin: Clemizole HCL
Clemizole HCL administreres som en oral opløsning.
Andre navne:
  • EPX-100
Eksperimentel: Open-Label Clemizole HCL
Kvalificerede deltagere, der afslutter DB -perioden, har mulighed for at fortsætte i OLE -perioden, hvor de vil modtage Clemizole HCL i op til 3 år.
Medicin: Placebo
Placebo administreres som en mundtlig løsning.
Medicin: Clemizole HCL
Clemizole HCL administreres som en oral opløsning.
Andre navne:
  • EPX-100

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentændring i CMMS-28
Tidsramme: Fra baselineperioden op til 16 uger
Procentændring i CMMS-28 fra baselineperioden gennem slutningen af ​​DB-perioden
Fra baselineperioden op til 16 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere med ≥50% reduktion i CMMS-28
Tidsramme: Fra baselineperioden op til 16 uger
Andel af deltagere med ≥50% reduktion i CMMS-28 fra baselineperioden gennem slutningen af ​​DB-perioden
Fra baselineperioden op til 16 uger
Procentændring i CMMS-28 anfaldsfri dage
Tidsramme: Fra baselineperioden op til 16 uger
Procentændring i CMMS-28 anfaldsfri dage fra basislinjeperioden gennem slutningen af ​​DB-perioden
Fra baselineperioden op til 16 uger
Klinisk globalt indtryk af ændring (CGI-C) score
Tidsramme: Uge 16
CGI-C-score i slutningen af ​​DB-perioden
Uge 16
Omsorgsperson Globalt indtryk af forandring (CAGI-C) score
Tidsramme: Uge 16
Cagi-C-score i slutningen af ​​DB-perioden
Uge 16
Omsorgsperson Globalt indtryk af ændring i anfaldsintensitet/varighed (CAGI-CSID) score
Tidsramme: Uge 16
Cagi-CSID-score i slutningen af ​​DB-perioden
Uge 16
Ændring i livskvalitetsinventar (QI) -disabilitetsscore
Tidsramme: Fra baselineperioden op til 16 uger
Ændring i qi-handicapresultat fra baseline til slutningen af ​​DB-perioden
Fra baselineperioden op til 16 uger
Procentændring pr. 28 dage i antallet af anfaldsfrie dage
Tidsramme: Fra baselineperioden op til 16 uger
Procentændring pr. 28 dage i antallet af anfaldsfrie dage (baseret på alle anfaldstyper) fra basislinjeperioden gennem slutningen af ​​DB-perioden
Fra baselineperioden op til 16 uger
Procentændring i CMMS-28
Tidsramme: Fra baselineperioden op til 12 uger
Procentændring i CMMS-28 fra baselineperioden gennem slutningen af ​​DB-vedligeholdelsesfasen
Fra baselineperioden op til 12 uger
Andel af deltagere med ≥50% reduktion i CMMS-28
Tidsramme: Fra baselineperioden op til 12 uger
Andel af deltagere med ≥50% reduktion i CMMS-28 fra baselineperioden gennem slutningen af ​​DB-vedligeholdelsesfasen
Fra baselineperioden op til 12 uger
Forekomst af behandlingsvækstbemærkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Fra den første dosisadministration af undersøgelsesmedicin op til slutningen af ​​undersøgelsen, ca. op til 172 uger
Forekomst af TEAE'er sammenlignes mellem behandlingsgrupperne
Fra den første dosisadministration af undersøgelsesmedicin op til slutningen af ​​undersøgelsen, ca. op til 172 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Epygenix

Samarbejdspartnere

Harmony Biosciences Management, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Amit Ray, MD, Harmony Biosciences Management, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. september 2021

Først opslået (Faktiske)

4. oktober 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • EPX-100-003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lennox Gastaut syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner