Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidet adgangsprotokol i mellemstørrelse af Elamipretide

12. februar 2025 opdateret af: Stealth BioTherapeutics Inc.

En udvidet adgangsprotokol i mellemstørrelse af Elamipretid til subkutan injektion hos patienter med genetisk bekræftede sjældne sygdomme med kendt mitokondriel dysfunktion

At vælge at deltage i et udvidet adgangsprogram er en vigtig personlig beslutning. Tal med din læge for at lære mere om dette program. Den behandlende læge skal kontakte StealthBiotherapeutics ved hjælp af de medfølgende kontakter til programmet for udvidet adgang. Elamipretide vil kun blive gjort tilgængeligt efter omhyggelig gennemgang af en individuel anmodning indsendt af den behandlende læge. Påbegyndelse og gennemførelse af behandlingen med elamipretid for en individuel patient og overholdelse af denne behandlingsvejledning vil være under den behandlende læges fulde og eneansvar.

Studieoversigt

Status

Ledig

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 80 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. ≥1 år og ≤ 80 år eller ≥12 år for Barths syndrom i SPIES-007

  2. Patienter med genetisk bekræftede sjældne primære mitokondrielle sygdomme, herunder Barths syndrom

    1. observeret kardiomyopati, nedsat nyrefunktion, neuropatisk eller oftalmisk manifestation
    2. hvor en sådan sygdom er alvorlig eller livstruende og ingen sammenlignelige eller tilfredsstillende alternative behandlingsmuligheder er tilgængelige.
  3. Patienter uden genetisk bekræftelse af en sjælden sygdom med kendt mitokondriel dysfunktion, men udviser alvorlige eller livstruende kliniske manifestationer af mitokondriel dysfunktion.
  4. Er selvstændig eller har en omsorgsperson, der er villig og i stand til at administrere SC-injektion.
  5. Vil potentielt have gavn af behandling med elamipretid og kan efter den behandlende læges vurdering ikke behandles tilfredsstillende med noget godkendt lægemiddel.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Kendt overfølsomhed over for elamipretid eller andre hjælpestoffer.
  2. Kvinder, der er gravide, planlægger at blive gravide eller ammer.
  3. Patienter, der får et andet forsøgsmiddel inden for 30 dage efter dosering.
  4. Alle aktive, alvorlige psykiatriske, medicinske eller andre tilstande/situationer, som efter den behandlende læges mening kan kompromittere patientens sikkerhed.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Stealth BioTherapeutics Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. december 2020

Først opslået (Faktiske)

30. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. februar 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPIES-006
  • SPIES-007 (Anden identifikator: StealthBiotherapeutics)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mitokondrielle sygdomme

Kliniske forsøg med elamipretid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner