Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) langsigtet sikkerhed og effekt hos forsøgspersoner uden F508del

3. august 2023 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3 åbent studie, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hos patienter med cystisk fibrose med ikke-F508del CFTR-genotyper

Denne undersøgelse vil evaluere den langsigtede sikkerhed, effektivitet og farmakodynamik af ELX/TEZ/IVA hos deltagere med cystisk fibrose (CF) med mindst 1 ikke-F508del ELX/TEZ/IVA-responsiv CF transmembrane conductance regulator (CFTR) genmutation .

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

297

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Brussels, Belgien
        • Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
      • Edegem, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
      • Gent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgien
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • University of Alberta Hospital, Edmonton Clinic
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canada
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM) Hotel-Dieu
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital
  • Frankrig
      • Bron Cedex, Frankrig
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, Frankrig
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil
      • Lille, Frankrig
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Marseille, Frankrig
        • CHU Marseille - Hopital Nord
      • Montpellier Cedex 5, Frankrig
        • Hôpital Arnaud de Villeneuve
      • Nantes, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
      • Nice, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Cochin
      • Paris Cedex 15, Frankrig
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Pierre-Bénite, Frankrig
        • Centre Hospitalier Lyon Sud
      • Reims, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire De Reims, Hopital Sebastopol
      • Rennes, Frankrig
        • CHU de RENNES - Hôpital Sud
      • Roscoff cedex, Frankrig
        • Centre de Perharidy
      • Toulouse, Frankrig
        • CHU de Toulouse - Hopital Larre
      • Tours, Frankrig
        • Hôpital Bretonneau
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
      • Den Haag, Holland
        • HagaZiekenhuis van Den Haag
      • Nijmegen, Holland
        • UMC St. Radboud
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medical Center
      • Utrecht, Holland
        • UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
      • Firenze, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Pediatrico Meyer
      • Genova, Italien
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milano, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II (Adults)
      • Orbassano, Italien
        • Malattie Apparato Respiratorio 2 - Centro Fibrosi Cistica
      • Potenza, Italien
        • Centro Regionale Fibrosi Cistica, A.O. Ospedale San Carlo
      • Rome, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Polen
      • Gdańsk, Polen
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Łomianki, Polen
        • Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Hospital de Santa Maria
  • Schweiz
      • Zürich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Jerez de la Frontera, Spanien
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Infantil la Paz
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Spanien
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
  • Sverige
      • Göteborg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Praha 5, Tjekkiet
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Tyskland
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Halle, Tyskland
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hannover, Tyskland
        • Hannover Medical School
      • Jena, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Jena, Mukoviszidose-Zentrum
      • Koeln, Tyskland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Mainz, Tyskland
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Munchen, Tyskland
        • Dr. von Haunersches Kinderspital
      • Münster, Tyskland
        • Klinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum Munster
      • Potsdam, Tyskland
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig
        • Medizinische Universität Innsbruck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Fuldførte undersøgelseslægemiddelbehandling i forældreundersøgelsen eller haft undersøgelseslægemiddelafbrydelse(r) i forældreundersøgelsen, men gennemført undersøgelsesbesøg op til det sidste planlagte besøg i behandlingsperioden i forældreundersøgelsen

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Historie om lægemiddelintolerance i moderstudiet

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ELX/TEZ/IVA
Deltagerne vil modtage ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om aftenen.
Medicin: ELX/TEZ/IVA
Tabletter med fast dosiskombination (FDC) til oral administration.
Andre navne:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
Tabletter til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til uge 100
Dag 1 op til uge 100

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Absolut ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne (RD) score
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Absolut ændring i vægt
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Antal pulmonale eksacerbationer (PEx)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2022

Først opslået (Faktiske)

15. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX21-445-125
  • 2021-005914-33 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med ELX/TEZ/IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Slovakia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner