Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at evaluere Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) langsigtet sikkerhed og effekt hos forsøgspersoner uden F508del

26. maj 2026 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3 åbent studie, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hos patienter med cystisk fibrose med ikke-F508del CFTR-genotyper

Denne undersøgelse vil evaluere den langsigtede sikkerhed, effektivitet og farmakodynamik af ELX/TEZ/IVA hos deltagere med cystisk fibrose (CF) med mindst 1 ikke-F508del ELX/TEZ/IVA-responsiv CF transmembrane conductance regulator (CFTR) genmutation .

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

297

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • CUB Hôpital Erasme
      • Brussels, Belgien
        • UZ Brussel - Campus Jette
      • Edegem, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
      • Ghent, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
      • Woluwe-Saint-Lambert, Belgien
        • Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • Montreal, Canada
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Montreal, Canada
        • Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children - Pulmonology
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
      • Vancouver, Canada
        • St. Paul's Hospital - Pulmonology
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig
        • Hopital Femme Mere-Enfant
      • Créteil, Frankrig
        • Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
      • Lille, Frankrig
        • Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
      • Marseille, Frankrig
        • Hopital Nord
      • Montpellier, Frankrig
        • Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
      • Nantes, Frankrig
        • Hopital Nord Laennec
      • Nice, Frankrig
        • CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Cochin - Pulmonology
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Robert Debre - Pulmonology
      • Pierre-Bénite, Frankrig
        • Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
      • Reims, Frankrig
        • Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
      • Rennes, Frankrig
        • Hôpital Sud - Rennes
      • Roscoff, Frankrig
        • Centre de Perharidy, Roscoff
      • Toulouse, Frankrig
        • Hopital Larrey
      • Tours, Frankrig
        • Hopital Bretonneau
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
      • Nijmegen, Holland
        • Radboud University Medical Center - Pulmonology
      • Rotterdam, Holland
        • Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
      • The Hague, Holland
        • Hagaziekenhuis
      • Utrecht, Holland
        • UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
  • Italien
      • Ancona, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria delle Marche
      • Florence, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
      • Genova, Italien
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
      • Messina, Italien
        • Policlinico Universitario G. Martino
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Milan, Italien
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Naples, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
      • Orbassano, Italien
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
      • Potenza, Italien
        • Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
      • Rome, Italien
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
      • Verona, Italien
        • Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
  • Norge
      • Oslo, Norge
        • Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
      • Łomianki, Polen
        • Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal
        • Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
  • Schweiz
      • Zurich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien
        • Hospital de Cruces
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Saint Joan de Deu
      • Jerez de la Frontera, Spanien
        • Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesús
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
      • Madrid, Spanien
        • La Paz Infantil
      • Murcia, Spanien
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
      • Sabadell, Spanien
        • Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
      • Seville, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital - Pulmonology
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
      • Prague, Tjekkiet
        • Motol University Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Paediatric Pulmonology Department
      • Cologne, Tyskland
        • University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik
      • Frankfurt, Tyskland
        • Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
      • Giessen, Tyskland
        • Justus-Liebig-Universität Gießen
      • Halle, Tyskland
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Hanover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
      • Jena, Tyskland
        • Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
      • Mainz, Tyskland
        • Johannes Gutenberg-Universitaet
      • München, Tyskland
        • Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
      • München, Tyskland
        • Lungenheilkunde Munchen - Pasing
      • Münster, Tyskland
        • Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Potsdam, Tyskland
        • Klinikum Westbrandenburg (CF)
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig
        • Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Fuldførte undersøgelseslægemiddelbehandling i forældreundersøgelsen eller haft undersøgelseslægemiddelafbrydelse(r) i forældreundersøgelsen, men gennemført undersøgelsesbesøg op til det sidste planlagte besøg i behandlingsperioden i forældreundersøgelsen

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Historie om lægemiddelintolerance i moderstudiet

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ELX/TEZ/IVA

Del A: Deltagerne vil modtage ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om aftenen i 96 uger.

Del B: Deltagerne vil modtage ELX/TEZ/IVA om morgenen og IVA om aftenen i yderligere 96 uger.
Medicin: ELX/TEZ/IVA
Tabletter med fast dosiskombination (FDC) til oral administration.
Andre navne:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
Tabletter til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A og B: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet efter antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige uønskede hændelser (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 op til uge 196
Dag 1 op til uge 196

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Absolut ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Del A: Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Del A: Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne (RD) score
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Del A: Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Del A: Absolut ændring i vægt
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96
Del A: Antal pulmonale eksacerbationer (PEx)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96
Fra baseline op til uge 96

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

6. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

6. april 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2022

Først opslået (Faktiske)

15. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX21-445-125
  • 2021-005914-33 (EudraCT nummer)
  • 2024-515637-14-00 (Anden identifikator: EU Trial (CTIS) Number)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med ELX/TEZ/IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner