Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​rekombinant humant væksthormon hos børn med akondroplasi

4. august 2026 opdateret af: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

Et multicenter, åbent, enkeltarms fase IV klinisk undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​rekombinant humant væksthormon hos børn med akondroplasi

At evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​rekombinant humant væksthormon hos børn med achondroplasi

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
39

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 2-10 år gammel;
  • I Tanner I scene;
  • ACH, dokumenteret og bekræftet ved genetisk testning;
  • Kort statur;
  • Ambulant og i stand til at stå eller gå uden assistance;
  • Samtykke fra forældre eller værge;
  • Var aldrig blevet behandlet med væksthormon

Eksklusionskriterier:

  • Kort statur anden tilstand end ACH;
  • Bevis for lukning af vækstpladen (proksimal tibia, distal lårben);
  • Havde et brud på de lange knogler inden for 6 måneder før screening;
  • Planlagt eller forventet knoglerelateret operation;
  • Kronisk sygdomstilstand, der påvirker knoglemetabolisme og vægt;
  • Svær intrakraniel hypertension

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Rekombinant humant væksthormon
Rekombinant humant væksthormon injektion (15IU/5mg/3ml/flaske)；0,05 mg/kg/d ved subkutan injektion i 52 uger
Medicin: Rekombinant humant væksthormon
Rekombinant humant væksthormon (15IU/5mg/3ml/flaske)，0,05 mg/kg/d ved subkutan injektion i 52 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Annualized Height Velocity (AHV) i uge 52
Tidsramme: uge 52
Ændringen i AHV efter 52 ugers behandling
uge 52

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i AHV
Tidsramme: uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39
Ændring i AHV i uge, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39
uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39
Ændring fra baseline i højde standardafvigelsesscore (Ht SDS)
Tidsramme: uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
Ændring fra baseline i Ht SDS i uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
Ændring fra baseline i BMI Standard Deviation Score (BMI SDS)
Tidsramme: uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
Ændring fra baseline i BMI SDS i uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
Ændring fra baseline i forholdet siddehøjde/benlængde Standardafvigelsesscore (SH/LL SDS)
Tidsramme: uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
Ændring fra baseline i SH/LL SDS i uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
Ændring fra baseline i IGF-1 standardafvigelsesscore (IGF -1 SDS)
Tidsramme: uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
Ændring fra baseline i IGF-1 SDS i uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
Ændring fra baseline i IGF-1/IGFBP-3-forhold
Tidsramme: uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
Ændring fra baseline i IGF-1/IGFBP-3-forhold i uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
uge 4, uge ​​13, uge ​​26, uge ​​39, uge ​​52
Ændring fra baseline i forholdet mellem knoglealder/kronologisk alder (BA/CA)
Tidsramme: uge 52
Ændring fra baseline i BA/CA i uge 52
uge 52

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i metabolisme-relaterede proteiner
Tidsramme: uge 13, uge ​​26, uge ​​52
Ændring fra baseline i serumproteomik i uge 13, uge ​​26, uge ​​52
uge 13, uge ​​26, uge ​​52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Tongji Hospital
Shengjing Hospital
Shandong Provincial Hospital
Children's Hospital of Fudan University
Shanghai Children's Hospital
Shanghai Children's Medical Center
Chengdu Women's and Children's Central Hospital
West China Second University Hospital
Jiangxi Province Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Xiaoping Luo, Tongji Hospital
  • Ledende efterforsker: Feihong Luo, Children's Hospital of Fudan University
  • Ledende efterforsker: Wei Gu, Children's Hospital of Nanjing Medical University
  • Ledende efterforsker: Yu Yang, Jiangxi Province Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Xinran Cheng, Chengdu Women's and Children's Central Hospital
  • Ledende efterforsker: Guimei Li, Shandong Provincial Hospital
  • Ledende efterforsker: Ying Xin, Shengjing Hospital of China Medical Hospital
  • Ledende efterforsker: Pin Li, Shanghai Children's Hospital
  • Ledende efterforsker: Xiaobo Chen, Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
  • Ledende efterforsker: Jin Wu, West China Second University Hospital
  • Ledende efterforsker: Xiumin Wang, Shanghai Children's Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. august 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. august 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. april 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GenSci001-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Lægemidler tilhører sponsoren, før de sættes i kliniske forsøg, og stedet er kun en kontraktforskningsorganisation; Det er en industripraksis, at intellektuelle ejendomsrettigheder tilhører sponsoren.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger