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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'ormone della crescita umano ricombinante nei bambini con acondroplasia

4 agosto 2026 aggiornato da: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

Uno studio clinico di fase IV multicentrico, in aperto, a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'ormone della crescita umano ricombinante nei bambini con acondroplasia

Per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'ormone della crescita umano ricombinante nei bambini con acondroplasia

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
39

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 10 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 2-10 anni;
  • In Tanner metto in scena;
  • ACH, documentata e confermata da test genetici;
  • Bassa statura;
  • Deambulante e in grado di stare in piedi o camminare senza assistenza;
  • Consenso del/i genitore/i o tutore/i;
  • Non era mai stato trattato con l'ormone della crescita

Criteri di esclusione:

  • Condizione di bassa statura diversa da ACH;
  • Evidenza della chiusura del piatto di crescita (tibia prossimale, femore distale);
  • Aveva una frattura delle ossa lunghe entro 6 mesi prima dello screening;
  • Chirurgia ossea pianificata o prevista;
  • Condizione di malattie croniche che influenzano il metabolismo osseo e il peso;
  • Grave ipertensione endocranica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Ormone della crescita umano ricombinante
Iniezione di ormone della crescita umano ricombinante (15 UI/5 mg/3 ml/flacone)；0,05 mg/kg/die per iniezione sottocutanea per 52 settimane
Droga: Ormone della crescita umano ricombinante
Ormone della crescita umano ricombinante (15 UI/5 mg/3 ml/flacone), 0,05 mg/kg/giorno mediante iniezione sottocutanea per 52 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della velocità di altezza annualizzata (AHV) alla settimana 52
Lasso di tempo: settimana 52
La variazione di AHV dopo 52 settimane di trattamento
settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale in AHV
Lasso di tempo: settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39
Variazione dell'AVS alla settimana, 13a settimana, 26a settimana, 39a settimana
settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39
Variazione rispetto al basale del punteggio di deviazione standard in altezza (Ht SDS)
Lasso di tempo: settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
Variazione rispetto al basale in Ht SDS alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
Variazione rispetto al basale del punteggio di deviazione standard dell'IMC (BMI SDS)
Lasso di tempo: settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
Variazione rispetto al basale in BMI SDS alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
Variazione rispetto al basale del rapporto altezza seduta/lunghezza delle gambe Punteggio di deviazione standard (SH/LL SDS)
Lasso di tempo: settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
Variazione rispetto al basale in SH/LL SDS alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
Variazione rispetto al basale nel punteggio di deviazione standard IGF-1 (IGF -1 SDS)
Lasso di tempo: settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
Variazione rispetto al basale in IGF-1 SDS alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
Variazione rispetto al basale nel rapporto IGF-1/IGFBP-3
Lasso di tempo: settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
Variazione rispetto al basale nel rapporto IGF-1/IGFBP-3 alla settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
settimana 4, settimana 13, settimana 26, settimana 39, settimana 52
Variazione rispetto al basale del rapporto età ossea/età cronologica (BA/CA)
Lasso di tempo: settimana 52
Variazione rispetto al basale in BA/CA alla settimana 52
settimana 52

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento rispetto al basale nelle proteine ​​​​correlate al metabolismo
Lasso di tempo: settimana 13, settimana 26, settimana 52
Variazione rispetto al basale della proteomica sierica alla settimana 13, settimana 26, settimana 52
settimana 13, settimana 26, settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Tongji Hospital
Shengjing Hospital
Shandong Provincial Hospital
Children's Hospital of Fudan University
Shanghai Children's Hospital
Shanghai Children's Medical Center
Chengdu Women's and Children's Central Hospital
West China Second University Hospital
Jiangxi Province Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Xiaoping Luo, Tongji Hospital
  • Investigatore principale: Feihong Luo, Children's Hospital of Fudan University
  • Investigatore principale: Wei Gu, Children's Hospital of Nanjing Medical University
  • Investigatore principale: Yu Yang, Jiangxi Province Children's Hospital
  • Investigatore principale: Xinran Cheng, Chengdu Women's and Children's Central Hospital
  • Investigatore principale: Guimei Li, Shandong Provincial Hospital
  • Investigatore principale: Ying Xin, Shengjing Hospital of China Medical Hospital
  • Investigatore principale: Pin Li, Shanghai Children's Hospital
  • Investigatore principale: Xiaobo Chen, Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
  • Investigatore principale: Jin Wu, West China Second University Hospital
  • Investigatore principale: Xiumin Wang, Shanghai Children's Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 agosto 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
25 agosto 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 aprile 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GenSci001-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I farmaci appartengono allo sponsor prima di essere messi in sperimentazione clinica e il sito è solo un'organizzazione di ricerca a contratto; È prassi del settore che i diritti di proprietà intellettuale appartengano allo sponsor.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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