En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af rekombinant humant væksthormon hos børn med akondroplasi
26. februar 2023 opdateret af: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
Et multicenter, åbent, enkeltarms fase IV klinisk undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af rekombinant humant væksthormon hos børn med akondroplasi
At evaluere effektiviteten og sikkerheden af rekombinant humant væksthormon hos børn med achondroplasi
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Forventet)
38
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Kina, 201102
- Rekruttering
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
2 år til 10 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 2-10 år gammel;
- I Tanner I scene;
- ACH, dokumenteret og bekræftet ved genetisk testning;
- Kort statur;
- Ambulant og i stand til at stå eller gå uden assistance;
- Samtykke fra forældre eller værge;
- Var aldrig blevet behandlet med væksthormon
Eksklusionskriterier:
- Kort statur anden tilstand end ACH;
- Bevis for lukning af vækstpladen (proksimal tibia, distal lårben);
- Havde et brud på de lange knogler inden for 6 måneder før screening;
- Planlagt eller forventet knoglerelateret operation;
- Kronisk sygdomstilstand, der påvirker knoglemetabolisme og vægt;
- Svær intrakraniel hypertension
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Rekombinant humant væksthormon
Rekombinant humant væksthormon injektion (15IU/5mg/3ml/flaske)；0,05 mg/kg/d ved subkutan injektion i 52 uger
|
Rekombinant humant væksthormon (15IU/5mg/3ml/flaske)，0,05 mg/kg/d ved subkutan injektion i 52 uger
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i Annualized Height Velocity (AHV) i uge 52
Tidsramme: uge 52
|
Ændringen i AHV efter 52 ugers behandling
|
uge 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Skift fra baseline i AHV
Tidsramme: uge 4, uge 13, uge 26, uge 39
|
Ændring i AHV i uge, uge 13, uge 26, uge 39
|
uge 4, uge 13, uge 26, uge 39
|
|
Ændring fra baseline i højde standardafvigelsesscore (Ht SDS)
Tidsramme: uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
Ændring fra baseline i Ht SDS i uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
|
Ændring fra baseline i BMI Standard Deviation Score (BMI SDS)
Tidsramme: uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
Ændring fra baseline i BMI SDS i uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
|
Ændring fra baseline i forholdet siddehøjde/benlængde Standardafvigelsesscore (SH/LL SDS)
Tidsramme: uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
Ændring fra baseline i SH/LL SDS i uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
|
Ændring fra baseline i IGF-1 standardafvigelsesscore (IGF -1 SDS)
Tidsramme: uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
Ændring fra baseline i IGF-1 SDS i uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
|
Ændring fra baseline i IGF-1/IGFBP-3-forhold
Tidsramme: uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
Ændring fra baseline i IGF-1/IGFBP-3-forhold i uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
uge 4, uge 13, uge 26, uge 39, uge 52
|
|
Ændring fra baseline i forholdet mellem knoglealder/kronologisk alder (BA/CA)
Tidsramme: uge 52
|
Ændring fra baseline i BA/CA i uge 52
|
uge 52
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i metabolisme-relaterede proteiner
Tidsramme: uge 13, uge 26, uge 52
|
Ændring fra baseline i serumproteomik i uge 13, uge 26, uge 52
|
uge 13, uge 26, uge 52
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jin Wu, West China Second University Hospital, Sichuan University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
23. september 2022
Primær færdiggørelse (Forventet)
1. februar 2025
Studieafslutning (Forventet)
1. februar 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
25. april 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. april 2022
Først opslået (Faktiske)
29. april 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
28. februar 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. februar 2023
Sidst verificeret
1. februar 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- GenSci001-01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Lægemidler tilhører sponsoren, før de sættes i kliniske forsøg, og stedet er kun en kontraktforskningsorganisation; Det er en industripraksis, at intellektuelle ejendomsrettigheder tilhører sponsoren.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Rekombinant humant væksthormon
-
GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.Peking University First Hospital; Shengjing Hospital; The First Affiliated... og andre samarbejdspartnereUkendt
-
Teva Pharmaceutical Industries, Ltd.AfsluttetVæksthormon-mangelHviderusland, Bulgarien, Georgien, Grækenland, Ungarn, Israel, Polen, Rumænien, Den Russiske Føderation, Serbien, Spanien, Kalkun, Ukraine
-
MallinckrodtAfsluttet
-
Roswell Park Cancer InstituteRekrutteringLungebetændelse | Kronisk obstruktiv lungesygdom | Ikke-småcellet lungekarcinom | Stadie II lungekræft AJCC v8 | Stadie IIA lungekræft AJCC v8 | Stadie IIB lungekræft AJCC v8 | Stadie IIIA Lungekræft AJCC v8 | Stadie IB lungekræft AJCC v8Forenede Stater
-
Sun Pharmaceutical Industries LimitedAfsluttet
-
EMD SeronoAfsluttetInfertilitet | Ovariestimulation
-
Dr. Bradley WellingUnited States Department of DefenseAfsluttetTympanisk membranperforeringForenede Stater
-
Roswell Park Cancer InstituteRekrutteringMetastatisk lunge ikke-småcellet karcinom | Stadie IVA lungekræft AJCC v8 | Stadie IVB lungekræft AJCC v8 | Ikke-småcellet lungekarcinom | Stadie III lungekræft AJCC v8 | Stadie IV lungekræft AJCC v8 | Stadie IIIA Lungekræft AJCC v8 | Stadie IIIB Lungekræft AJCC v8 | Tilbagevendende hoved- og halspladecellekræft og andre forholdForenede Stater
-
Benha UniversityAfsluttetNedre Ureteriske Sten | Ureteroskopisk litotripsi | DJ StentingEgypten
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAfsluttetMelanom | Karcinom, nyrecelleForenede Stater