Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu u dzieci z achondroplazją

4 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie kliniczne fazy IV oceniające skuteczność i bezpieczeństwo rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu u dzieci z achondroplazją

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu u dzieci z achondroplazją

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
39

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 10 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 2-10 lat;
  • W etapie Tannera I;
  • ACH, udokumentowane i potwierdzone badaniami genetycznymi;
  • Niski wzrost;
  • Ambulatoryjny i zdolny do stania lub chodzenia bez pomocy;
  • Zgoda rodziców lub opiekunów;
  • Nigdy nie był leczony hormonem wzrostu

Kryteria wyłączenia:

  • Stan niskiego wzrostu inny niż ACH;
  • Dowód zamknięcia płytki wzrostowej (bliższa część kości piszczelowej, dalsza kość udowa);
  • Miałeś złamanie kości długich w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym;
  • Planowana lub spodziewana operacja związana z kośćmi;
  • Przewlekłe stany chorobowe, które wpływają na metabolizm kości i wagę;
  • Ciężkie nadciśnienie wewnątrzczaszkowe

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Rekombinowany ludzki hormon wzrostu
Wstrzyknięcie rekombinowanego ludzkiego hormonu wzrostu (15 IU/5 mg/3 ml/butelkę); 0,05 mg/kg/d we wstrzyknięciu podskórnym przez 52 tygodnie
Lek: Rekombinowany ludzki hormon wzrostu
Rekombinowany ludzki hormon wzrostu (15 IU/5 mg/3 ml/butelkę), 0,05 mg/kg/d we wstrzyknięciu podskórnym przez 52 tygodnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana względem wartości początkowej rocznej prędkości wzrastania (AHV) w 52. tygodniu
Ramy czasowe: tydzień 52
Zmiana AHV po 52 tygodniach leczenia
tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii podstawowej w AHV
Ramy czasowe: tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 39
Zmiana AHV w tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39
tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 39
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w wyniku odchylenia standardowego wzrostu (Ht SDS)
Ramy czasowe: tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 39, tydzień 52
Zmiana od wartości początkowej w Ht SDS w tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52
tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 39, tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku odchylenia standardowego BMI (BMI SDS)
Ramy czasowe: tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 39, tydzień 52
Zmiana od wartości początkowej w BMI SDS w tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52
tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 39, tydzień 52
Zmiana stosunku wzrostu do długości nóg w stosunku do linii podstawowej Wynik odchylenia standardowego (SH/LL SDS)
Ramy czasowe: tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 39, tydzień 52
Zmiana od punktu początkowego w SH/LL SDS w tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52
tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 39, tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku odchylenia standardowego IGF-1 (IGF -1 SDS)
Ramy czasowe: tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 39, tydzień 52
Zmiana od punktu początkowego w IGF-1 SDS w tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52
tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 39, tydzień 52
Zmiana od wartości początkowej stosunku IGF-1/IGFBP-3
Ramy czasowe: tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 39, tydzień 52
Zmiana stosunku IGF-1/IGFBP-3 w stosunku do wartości początkowej w tygodniu 4, tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 39, tygodniu 52
tydzień 4, tydzień 13, tydzień 26, tydzień 39, tydzień 52
Zmiana stosunku wieku kostnego do wieku chronologicznego w stosunku do wartości początkowej (BA/CA)
Ramy czasowe: tydzień 52
Zmiana od punktu początkowego w BA/CA w 52. tygodniu
tydzień 52

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w białkach związanych z metabolizmem
Ramy czasowe: tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52
Zmiana od linii podstawowej w proteomice surowicy w tygodniu 13, tygodniu 26, tygodniu 52
tydzień 13, tydzień 26, tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Tongji Hospital
Shengjing Hospital
Shandong Provincial Hospital
Children's Hospital of Fudan University
Shanghai Children's Hospital
Shanghai Children's Medical Center
Chengdu Women's and Children's Central Hospital
West China Second University Hospital
Jiangxi Province Children's Hospital
Children's Hospital of Nanjing Medical University
Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Xiaoping Luo, Tongji Hospital
  • Główny śledczy: Feihong Luo, Children's Hospital of Fudan University
  • Główny śledczy: Wei Gu, Children's Hospital of Nanjing Medical University
  • Główny śledczy: Yu Yang, Jiangxi Province Children's Hospital
  • Główny śledczy: Xinran Cheng, Chengdu Women's and Children's Central Hospital
  • Główny śledczy: Guimei Li, Shandong Provincial Hospital
  • Główny śledczy: Ying Xin, Shengjing Hospital of China Medical Hospital
  • Główny śledczy: Pin Li, Shanghai Children's Hospital
  • Główny śledczy: Xiaobo Chen, Children's Hospital of The Capital Institute of Pediatrics
  • Główny śledczy: Jin Wu, West China Second University Hospital
  • Główny śledczy: Xiumin Wang, Shanghai Children's Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 sierpnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
25 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
12 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
6 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • GenSci001-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Leki należą do sponsora, zanim zostaną poddane próbom klinicznym, a ośrodek jest tylko organizacją badawczą na zlecenie; Zgodnie z praktyką branżową prawa własności intelektualnej należą do sponsora.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami