Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af Phe-udsving i PKU Pt'er behandlet med PKU GOLIKE versus standard aminosyreproteinerstatning.

11. februar 2026 opdateret af: APR Applied Pharma Research s.a.

Randomiseret undersøgelse for at evaluere Phe-udsving i PKU-patienter behandlet med PKU GOLIKE versus standard aminosyreproteinerstatning.

Dette er en 2-arms, randomiseret, kontrolleret, cross-over undersøgelse med 16 børn med PKU. Forsøgspersoner, der i øjeblikket tager en Phe-fri/lav Phe-proteinerstatning, vil blive rekrutteret til en 31-dages prøveperiode.

Patienter vil blive randomiseret til at modtage:

  1. Undersøgelsesproduktet i 7 dage som deres sidste dosis proteinerstatning for dagen (mindst én pose med 15 g PE) i en mængde svarende til deres sædvanlige proteinerstatning PE; eller
  2. En aminosyreproteinerstatning for alle daglige doser i 7 dage; efterfulgt af en 2-ugers udvaskningsperiode på deres sædvanlige proteinerstatning,

og derefter 7 dage af den anden studiearm.

I løbet af denne tid vil patienter/plejere blive bedt om at:

  • Saml 3 fingerprikkeblodpletter på dag -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 og 28.
  • Saml urinprøve, dagens anden tomgang på dag 0, 7, 21 og 28.
  • Udfyld et spørgeskema om søvnkvalitet på dag 0, 7, 21 og 28.
  • Udfyld en 24 timers maddagbog på dag -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 og 28.

APR leverer studieproduktet til deltagerne gratis.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

16 børn med PKU, der i øjeblikket tager en Phe-fri/lav Phe proteinerstatning (3 eller 4 doser/dag), vil blive rekrutteret. Forsøgspersonerne erstatter den sidste daglige dosis af deres sædvanlige proteinerstatning med undersøgelsesproduktet i 7 dage af det 28 dage lange forsøg (enten dag 1-7 eller dag 22-28 baseret på tilfældig tildeling). På de resterende undersøgelsesdage vil forsøgspersonerne tage en aminosyrebaseret proteinerstatning for alle daglige doser. Der vil være en 2 ugers udvaskningsperiode mellem undersøgelsesarme, hvor forsøgspersonerne vil tage deres sædvanlige proteinerstatning. Mængden af ​​ordineret undersøgelsesprodukt vil blive beregnet til at give den samme mængde protein som deres sædvanlige proteinerstatning. Dagens sidste proteinerstatningsdosis (PS) (aminosyrer eller undersøgelsesprodukt) skal tages mellem kl. 19-21 for at tillade en 8-10 timers fasteperiode natten over. Tre fingerprikkeblodpletter vil blive opsamlet og analyseret for phenylalanin, tyrosin og BCAA kl. 05.00, 6.00 og 7.00 på dag -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 og 28. For alle forsøgspersoner vil der blive indsamlet en anden ugyldig urinprøve på dag 0, 7, 21 og 28 til analyse af urinstof og kreatinin. Et kvalitets-søvn-spørgeskema vil blive udfyldt af forsøgspersoner eller deres plejere på dag 0, 7, 21 og 28 og en 24 timers maddagbog på dag -1, 0, 6, 7, 20, 21, 27 og 28. Fagbesøg vil være på dag -2 (tilmelding), 0, 7, 21 og 28, hvor forskningsdiætisten vil indsamle urinprøver, blodpletter, spørgeskemaer og dagbøger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital Steelhouse Lane

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige PKU-patienter ≥5 år og ≤16 år.
  2. Patienter diagnosticeret med PKU via nyfødtscreening.
  3. Tager en Phe fri/lav Phe proteinerstatning
  4. På en diæt med lavt phenylalanin.
  5. Fravær af neurologiske mangler.
  6. Overholdelse med diætstyring og proteinerstatning.
  7. I stand til at forstå og overholde kravene til undersøgelsen og underskrive formularen til informeret samtykke/samtykkeformularen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Alder <5 år og >16 år.
  2. Patienter med mild PKU eller HPA.
  3. På sapropterinbehandling.
  4. Patienter med sen diagnose af PKU og neurologiske problemer.
  5. Anamnese med overfølsomhed over for eventuelle hjælpestoffer/komponenter i forsøgsproduktet.
  6. Graviditet eller amning under undersøgelsen.
  7. Enhver moderat til svær akut sygdom, som efter efterforskerens mening ville forstyrre undersøgelsesprocedurerne eller undersøgelsesresultatet.
  8. Historie med dårligt samarbejde, manglende overholdelse af diætstyring eller dårlig overholdelse af undersøgelsesprocedurer.
  9. Deltagelse i andre undersøgelser, der involverer forsøgs- eller markedsførte produkter samtidig eller inden for to uger før indtræden i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: 1. PKU GOLIKE 2. AA proteinerstatning
7 dage med sædvanlig proteinerstatning og PKU GOLIKE som deres sidste dosis proteinerstatning for dagen (mindst én pose med 15 g PE) i en mængde svarende til deres sædvanlige proteinerstatning PE efterfulgt af en 2-ugers udvaskningsperiode på deres sædvanlige proteinerstatning , og derefter 7 dage med AA-proteinerstatning for alle daglige doser.
Kosttilskud: PKU GOLIKE
AA protein Erstatning for diætstyring af PKU, PKU GOLIKE er en fødevare til særlige medicinske formål (FSMP) til diætstyring af PKU.
Andre navne:
  • PKU GOLIKE er en fødevare til særlige medicinske formål (FSMP) til diætstyring af PKU.
Andet: 1. AA proteinerstatning 2. PKU GOLIKE
7 dage med AA-proteinerstatning for alle daglige doser efterfulgt af en 2-ugers udvaskningsperiode på deres sædvanlige proteinerstatning og derefter 7 dage med sædvanlig proteinerstatning og PKU GOLIKE som deres sidste dosis proteinerstatning for dagen (mindst én pose med 15 g PE) i en mængde svarende til deres sædvanlige proteinerstatning PE
Kosttilskud: PKU GOLIKE
AA protein Erstatning for diætstyring af PKU, PKU GOLIKE er en fødevare til særlige medicinske formål (FSMP) til diætstyring af PKU.
Andre navne:
  • PKU GOLIKE er en fødevare til særlige medicinske formål (FSMP) til diætstyring af PKU.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blod Phe efter 7 dage efter hver behandling
Tidsramme: Middelværdien af ​​blodprøve efter 7 behandlingsdage (dage 7 og 28 sammen afhængigt af perioden)
Måling af blodphenylalanin (PHE) niveauer
Middelværdien af ​​blodprøve efter 7 behandlingsdage (dage 7 og 28 sammen afhængigt af perioden)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dosering af Tyr i blod (Umol/L) med tørrede blodpletter før morgenmaden
Tidsramme: Middelværdien af ​​blodprøve efter 7 behandlingsdage (dage 7 og 28 sammen afhængigt af perioden)
Måling af blodtyrosin (Tyr) niveauer
Middelværdien af ​​blodprøve efter 7 behandlingsdage (dage 7 og 28 sammen afhængigt af perioden)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

APR Applied Pharma Research s.a.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Anita MacDonald, Pr., Birmingham Children's Hospital, Steelhouse Lane, Birmingham B4 6NH

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. juni 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. maj 2024

Studieafslutning (Faktiske)

26. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juni 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. august 2022

Først opslået (Faktiske)

4. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. februar 2026

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GLK-UK-2021

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med PKU GOLIKE

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Kingdom

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner