Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til vurdering af SLN124 hos patienter med polycytæmi Vera (SLN)

17. december 2025 opdateret af: Silence Therapeutics plc

Fase 1/2-studie med en åben dosiseskaleringsfase efterfulgt af en randomiseret, dobbeltblind fase af SLN124 hos patienter med polycytæmi Vera

Dette er et fase 1/2, multicenterstudie med en åben dosiseskalering efterfulgt af en randomiseret placebokontrolleret og dobbeltblind fase af SLN124 hos voksne patienter med Polycythemia Vera (PV) for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet, effekt, farmakokinetisk ( PK) og farmakodynamisk (PD) respons af SLN124.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
69

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
      • Benowa, Australien
        • Research Site
      • Hobart, Australien
        • Research Site
      • Kurralta Park, Australien
        • Research Site
      • Melbourne, Australien
        • Research Site
      • Melbourne, Australien
        • Research Site 2
      • Nedlands, Australien
        • Linear Clinical Research
      • Richmond, Australien
        • Research Site
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Research Site
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Research Site 2
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Louisiana
      • Hammond, Louisiana, Forenede Stater, 70403
        • Research Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Research Site
    • Texas
      • Huntsville, Texas, Forenede Stater, 77340
        • Research Site
  • Italien
      • Alessandria, Italien
        • Research Site
      • Meldola, Italien
        • Research Site
  • Malaysia
      • Johor Bahru, Malaysia
        • Research Site
      • Kuala Terengganu, Malaysia
        • Research Site
      • Kuantan, Malaysia
        • Research Site
      • Kuching, Malaysia
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Research Site
      • Katowice, Polen
        • Research Site
      • Lublin, Polen
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Research Site
      • Madrid, Spanien
        • Research Site
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland
        • Research Site
      • Hanover, Tyskland
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter i alderen 18 år eller ældre.
  • En bekræftet diagnose af PV i henhold til de reviderede 2016 Verdenssundhedsorganisationens kriterier:
  • Passende phlebotomi historie
  • Skal acceptere at overholde passende præventionskrav
  • Patienter, der ikke får cytoreduktiv behandling, skal have været seponeret fra enhver tidligere cytoreduktiv behandling i mindst 24 uger før dosering og være kommet sig over eventuelle bivirkninger på grund af cytoreduktiv behandling.
  • Patienter, der får cytoreduktiv behandling med hydroxyurinstof, interferon, busulfan eller ruxolitinib, skal have modtaget en stabil dosis af cytoreduktiv behandling i mindst 12 uger før dosering og uden planlagt dosisændring.
  • Patienterne skal have foretaget en dermatologisk undersøgelse inden for 6 måneder før screening.
  • Skal have en Eastern Cooperative Oncology Group-score på 0, 1 eller 2.

Ekskluderingskriterier:

  • Lægemiddelintolerance:

    1. Anamnese med intolerance over for oligonukleotider eller GalNAc eller enhver komponent af SLN124.
    2. Historie om intolerance over for s.c. injektioner.
  • Klinisk signifikant trombose (f.eks. dyb venetrombose eller miltvenetrombose) inden for 12 uger efter screening.
  • Anamnese med større blødningshændelser og/eller behov for blodtransfusionsbehandling på grund af blødning inden for de sidste 6 måneder før screening.
  • Opfylder kriterierne for post-PV myelofibrose som defineret af International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment
  • Ethvert forsøgslægemiddel mindre end 6 uger før den første dosis af forsøgslægemidlet eller ikke genvundet fra virkningerne af tidligere administration af et forsøgsmiddel.
  • Ethvert forsøgs- eller markedsført produkt, der anvender GalNAc-målretning mindre end 48 uger før administration af et forsøgsmiddel.
  • Klinisk signifikante komorbiditeter

  • Biokemiske og hæmatologiske parametre:

    1. Biokemiske beviser for signifikant leversygdom under screening
    2. Hæmatologiske parametre ved screening som følger: blodplader 1.000.000/µL; eller antal hvide blodlegemer (WBC) > 25.000/µL; eller perifere sprængninger < 1 %.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Fase 1 open-label SLN124
SLN124 til subkutan (s.c.) injektion
Medicin: SLN124
SLN124 er en dobbeltstrenget lille interfererende ribonukleinsyre (siRNA) rettet mod transmembran protease, serin 6 (TMPRSS6) messenger ribonukleinsyre (mRNA).
Eksperimentel: Fase 2 afblændet SLN124
SLN124 til subkutan (s.c.) injektion
Medicin: SLN124
SLN124 er en dobbeltstrenget lille interfererende ribonukleinsyre (siRNA) rettet mod transmembran protease, serin 6 (TMPRSS6) messenger ribonukleinsyre (mRNA).
Placebo komparator: Fase 2 blindet placebo
Natriumchlorid til s.c. indsprøjtning
Medicin: Placebo
natriumchlorid, opløsning til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Dag 239
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive rapporteret separat efter den åbne dosisstigeringsfase og den dobbeltblindede fase
Dag 239
Fase 1: Vurdering af antallet af åreladninger med mellemrum
Tidsramme: 6 måneder før dosering til dag 239
6 måneder før dosering til dag 239
Fase 2: Andel af patienter, der opnår respons mellem uge 18 og uge 36 (placebokontrolleret dobbeltblind fase)
Tidsramme: 18 til 36 uger
18 til 36 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: Farmakokinetisk: areal under plasmakoncentrationen (AUC)
Tidsramme: Dag 127
Dag 127
Fase 1: Farmakokinetisk: maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 127
Dag 127
Fase 1: Farmakodynamisk: ændring i hematokrit
Tidsramme: Dag 1 til Dag 239
Dag 1 til Dag 239
Fase 1: Farmakodynamisk: Ændring i transferrinmætning (TSAT)
Tidsramme: Dag 1 til Dag 239
Dag 1 til Dag 239
Fase 1: Farmakodynamisk: Ændring i hepcidin
Tidsramme: Dag 1 til Dag 239
Dag 1 til Dag 239
Fase 2: Sammenligning af effekten af SLN124 vs. placebo
Tidsramme: I løbet af 36 uger
Antal venepunkturer
I løbet af 36 uger
Fase 2: Sammenligning af effekten af SLN124 vs placebo
Tidsramme: Over 36 uger
Andelen af patienter, der opnår respons
Over 36 uger
Fase 2: Sammenligning af virkningen af SLN124 versus placebo
Tidsramme: Over 36 uger
Sikkerhed og tolerabilitet
Over 36 uger
Fase 2: Sammenligning af effekten af SLN124 versus placebo
Tidsramme: Over 36 uger
Hæmatologiske parametre og biomarkører for jernstofskifte
Over 36 uger
Fase 2: I den dobbeltblinde forlængelsesperiode og i OLE-perioden:
Tidsramme: Uge 37 til uge 181
Vurdér langtidssikkerhed og tolerabilitet af SLN124
Uge 37 til uge 181
Fase 2: I den dobbeltblindede forlængelsesperiode og i OLE-perioden:
Tidsramme: Uge 37 til uge 181
Vurder langtidseffekterne af SLN124 på livskvalitetsvurderinger
Uge 37 til uge 181
Fase 2: Vurdering af SLN124 Cmax på dag 1 og dag 169 i forsøget.
Tidsramme: Dag 1 og Dag 169
Dag 1 og Dag 169
Fase 2: Vurdering af SLN124 PD
Tidsramme: Ændringer fra uge 1 til uge 181
Hepcidin
Ændringer fra uge 1 til uge 181
Fase 2: Vurdering af livskvalitet
Tidsramme: Ændringer fra uge 1 til uge 181
MPN-SAF-TSS
Ændringer fra uge 1 til uge 181
Fase 2: Vurdering af livskvalitet
Tidsramme: Ændringer fra uge 1 til uge 181
PGI-C
Ændringer fra uge 1 til uge 181
Fase 2: Farmakodynamisk: Ændring i hæmatokrit
Tidsramme: Ændringer fra uge 1 til uge 181
Ændringer fra uge 1 til uge 181
Fase 2: Farmakodynamisk: Ændring i Hepcidin
Tidsramme: Ændringer fra uge 1 til uge 181
Ændringer fra uge 1 til uge 181

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Silence Therapeutics plc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. januar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. august 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SLN124-004
  • SANRECO (Anden identifikator: Silence Therapeutics)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger