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Studie zur Bewertung von SLN124 bei Patienten mit Polycythaemia Vera (SLN)

17. Dezember 2025 aktualisiert von: Silence Therapeutics plc

Phase-1/2-Studie mit einer offenen Dosiseskalationsphase, gefolgt von einer randomisierten, doppelblinden Phase von SLN124 bei Patienten mit Polycythaemia Vera

Dies ist eine multizentrische Phase-1/2-Studie mit einer offenen Dosiseskalation, gefolgt von einer randomisierten, placebokontrollierten und doppelblinden Phase von SLN124 bei erwachsenen Patienten mit Polycythaemia Vera (PV), um die Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik zu bewerten ( PK) und pharmakodynamische (PD) Antwort von SLN124.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
69

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • Australien
      • Benowa, Australien
        • Research Site
      • Hobart, Australien
        • Research Site
      • Kurralta Park, Australien
        • Research Site
      • Melbourne, Australien
        • Research Site
      • Melbourne, Australien
        • Research Site 2
      • Nedlands, Australien
        • Linear Clinical Research
      • Richmond, Australien
        • Research Site
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Research Site
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Research Site 2
  • Deutschland
      • Freiburg im Breisgau, Deutschland
        • Research Site
      • Hanover, Deutschland
        • Research Site
  • Italien
      • Alessandria, Italien
        • Research Site
      • Meldola, Italien
        • Research Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Research Site
  • Malaysia
      • Johor Bahru, Malaysia
        • Research Site
      • Kuala Terengganu, Malaysia
        • Research Site
      • Kuantan, Malaysia
        • Research Site
      • Kuching, Malaysia
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Research Site
      • Katowice, Polen
        • Research Site
      • Lublin, Polen
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Research Site
      • Madrid, Spanien
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Louisiana
      • Hammond, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70403
        • Research Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Research Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Research Site
    • Texas
      • Huntsville, Texas, Vereinigte Staaten, 77340
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Patienten ab 18 Jahren.
  • Eine bestätigte PV-Diagnose gemäß den überarbeiteten Kriterien der Weltgesundheitsorganisation von 2016:
  • Angemessene Phlebotomie-Anamnese
  • Muss zustimmen, sich an angemessene Verhütungsvorschriften zu halten
  • Patienten, die keine zytoreduktive Therapie erhalten, müssen mindestens 24 Wochen vor der Verabreichung von einer vorherigen zytoreduktiven Therapie abgesetzt worden sein und sich von allen Nebenwirkungen aufgrund der zytoreduktiven Therapie erholt haben.
  • Patienten, die eine zytoreduktive Therapie mit Hydroxyharnstoff, Interferon, Busulfan oder Ruxolitinib erhalten, müssen mindestens 12 Wochen vor der Anwendung eine stabile Dosis der zytoreduktiven Therapie ohne geplante Dosisänderung erhalten haben.
  • Die Patienten müssen innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening einer dermatologischen Untersuchung unterzogen worden sein.
  • Muss eine Punktzahl der Eastern Cooperative Oncology Group von 0, 1 oder 2 haben.

Ausschlusskriterien:

  • Medikamentenunverträglichkeit:

    1. Geschichte der Intoleranz gegenüber Oligonukleotiden oder GalNAc oder einer Komponente von SLN124.
    2. Geschichte der Intoleranz gegenüber s.c. Injektionen.
  • Klinisch signifikante Thrombose (z. B. tiefe Venenthrombose oder Milzvenenthrombose) innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening.
  • Vorgeschichte schwerer Blutungsereignisse und/oder Notwendigkeit einer Bluttransfusionstherapie aufgrund von Blutungen in den letzten 6 Monaten vor dem Screening.
  • Erfüllt die von der International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment definierten Kriterien für Post-PV-Myelofibrose
  • Jedes Prüfpräparat, das weniger als 6 Wochen vor der ersten Dosis des Prüfpräparats verabreicht wurde oder sich nicht von den Wirkungen einer vorherigen Verabreichung eines Prüfpräparats erholt hat.
  • Jedes Prüfpräparat oder vermarktete Produkt, das weniger als 48 Wochen vor der Verabreichung eines Prüfpräparats auf GalNAc abzielt.
  • Klinisch signifikante Komorbiditäten

  • Biochemische und hämatologische Parameter:

    1. Biochemischer Nachweis einer signifikanten Lebererkrankung während des Screenings
    2. Hämatologische Parameter beim Screening wie folgt: Blutplättchen 1.000.000/µL; oder Anzahl der weißen Blutkörperchen (WBC) > 25.000/µl; oder periphere Blasten < 1 %.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Phase 1 Open-Label-SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Arzneimittel: SLN124
SLN124 ist eine doppelsträngige kleine interferierende Ribonukleinsäure (siRNA), die auf die Transmembranprotease Serin 6 (TMPRSS6) Boten-Ribonukleinsäure (mRNA) abzielt.
Experimental: Phase 2 Verblindeter SLN124
SLN124 zur subkutanen (s.c.) Injektion
Arzneimittel: SLN124
SLN124 ist eine doppelsträngige kleine interferierende Ribonukleinsäure (siRNA), die auf die Transmembranprotease Serin 6 (TMPRSS6) Boten-Ribonukleinsäure (mRNA) abzielt.
Placebo-Komparator: Phase 2 verblindetes Placebo
Natriumchlorid für s.c. Injektion
Arzneimittel: Placebo
Natriumchlorid, Injektionslösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 1: Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: Tag 239
Die Sicherheit und Verträglichkeit werden separat nach der offenen Dosis-Eskalationsphase und der doppelblinden Phase berichtet.
Tag 239
Phase 1: Bewertung der Anzahl der Phlebotomien in Intervallen
Zeitfenster: 6 Monate vor der Verabreichung bis Tag 239
6 Monate vor der Verabreichung bis Tag 239
Phase 2: Anteil der Patienten, die zwischen Woche 18 und Woche 36 ein Ansprechen erreichen (placebokontrollierte Doppelblindphase)
Zeitfenster: 18 bis 36 Wochen
18 bis 36 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 1: Pharmakokinetik: Fläche unter der Plasmakonzentrationskurve (AUC)
Zeitfenster: Tag 127
Tag 127
Phase 1: Pharmakokinetik: maximale Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Tag 127
Tag 127
Phase 1: Pharmakodynamik: Veränderung des Hämatokrits
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 239
Tag 1 bis Tag 239
Phase 1: Pharmakodynamik: Veränderung der Transferrinsättigung (TSAT)
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 239
Tag 1 bis Tag 239
Phase 1: Pharmakodynamik: Veränderung von Hepcidin
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 239
Tag 1 bis Tag 239
Phase 2: Vergleich der Wirkung von SLN124 gegenüber Placebo
Zeitfenster: Über 36 Wochen
Anzahl der Phlebotomien
Über 36 Wochen
Phase 2: Vergleich der Wirkung von SLN124 gegenüber Placebo
Zeitfenster: Über 36 Wochen
Anteil der Patienten, die ein Ansprechen erreichen
Über 36 Wochen
Phase 2: Vergleich der Wirkung von SLN124 vs. Placebo
Zeitfenster: Über 36 Wochen
Sicherheit und Verträglichkeit
Über 36 Wochen
Phase 2: Vergleich der Wirkung von SLN124 gegenüber Placebo
Zeitfenster: Über 36 Wochen
Hämatologische Parameter und Biomarker des Eisenstoffwechsels
Über 36 Wochen
Phase 2: In der doppelblinden Verlängerungsphase und in der OLE-Phase:
Zeitfenster: Woche 37 bis Woche 181
Langzeitverträglichkeit und Sicherheit von SLN124 bewerten
Woche 37 bis Woche 181
Phase 2: In der doppelblinden Verlängerungsphase und in der OLE-Phase:
Zeitfenster: Woche 37 bis Woche 181
Langzeiteffekte von SLN124 auf QoL-Bewertungen beurteilen
Woche 37 bis Woche 181
Phase 2: Bewertung der SLN124-Cmax am Tag 1 und Tag 169 der Studie.
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 169
Tag 1 und Tag 169
Phase 2: Bewertung von SLN124 PD
Zeitfenster: Änderungen von Woche 1 bis Woche 181
Hepcidin
Änderungen von Woche 1 bis Woche 181
Phase 2: Bewertung der Lebensqualität
Zeitfenster: Veränderungen von Woche 1 bis Woche 181
MPN-SAF-TSS
Veränderungen von Woche 1 bis Woche 181
Phase 2: Bewertung der Lebensqualität
Zeitfenster: Änderungen von Woche 1 bis Woche 181
PGI-C
Änderungen von Woche 1 bis Woche 181
Phase 2: Pharmakodynamik: Veränderung des Hämatokrits
Zeitfenster: Änderungen von Woche 1 bis Woche 181
Änderungen von Woche 1 bis Woche 181
Phase 2: Pharmakodynamik: Veränderung von Hepcidin
Zeitfenster: Änderungen von Woche 1 bis Woche 181
Änderungen von Woche 1 bis Woche 181

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Silence Therapeutics plc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
26. Januar 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. August 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. August 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
19. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
17. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SLN124-004
  • SANRECO (Andere Kennung: Silence Therapeutics)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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