Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til vurdering af SLN124 hos patienter med polycytæmi Vera (SLN)

17. december 2025 opdateret af: Silence Therapeutics plc

Fase 1/2-studie med en åben dosiseskaleringsfase efterfulgt af en randomiseret, dobbeltblind fase af SLN124 hos patienter med polycytæmi Vera

Dette er et fase 1/2, multicenterstudie med en åben dosiseskalering efterfulgt af en randomiseret placebokontrolleret og dobbeltblind fase af SLN124 hos voksne patienter med Polycythemia Vera (PV) for at vurdere sikkerhed, tolerabilitet, effekt, farmakokinetisk ( PK) og farmakodynamisk (PD) respons af SLN124.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

69

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Benowa, Australien
        • Research Site
      • Hobart, Australien
        • Research Site
      • Kurralta Park, Australien
        • Research Site
      • Melbourne, Australien
        • Research Site
      • Melbourne, Australien
        • Research Site 2
      • Nedlands, Australien
        • Linear Clinical Research
      • Richmond, Australien
        • Research Site
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Research Site
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Research Site 2
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Louisiana
      • Hammond, Louisiana, Forenede Stater, 70403
        • Research Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Research Site
    • Texas
      • Huntsville, Texas, Forenede Stater, 77340
        • Research Site
  • Italien
      • Alessandria, Italien
        • Research Site
      • Meldola, Italien
        • Research Site
  • Malaysia
      • Johor Bahru, Malaysia
        • Research Site
      • Kuala Terengganu, Malaysia
        • Research Site
      • Kuantan, Malaysia
        • Research Site
      • Kuching, Malaysia
        • Research Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Research Site
      • Katowice, Polen
        • Research Site
      • Lublin, Polen
        • Research Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Research Site
      • Madrid, Spanien
        • Research Site
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland
        • Research Site
      • Hanover, Tyskland
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter i alderen 18 år eller ældre.
  • En bekræftet diagnose af PV i henhold til de reviderede 2016 Verdenssundhedsorganisationens kriterier:
  • Passende phlebotomi historie
  • Skal acceptere at overholde passende præventionskrav
  • Patienter, der ikke får cytoreduktiv behandling, skal have været seponeret fra enhver tidligere cytoreduktiv behandling i mindst 24 uger før dosering og være kommet sig over eventuelle bivirkninger på grund af cytoreduktiv behandling.
  • Patienter, der får cytoreduktiv behandling med hydroxyurinstof, interferon, busulfan eller ruxolitinib, skal have modtaget en stabil dosis af cytoreduktiv behandling i mindst 12 uger før dosering og uden planlagt dosisændring.
  • Patienterne skal have foretaget en dermatologisk undersøgelse inden for 6 måneder før screening.
  • Skal have en Eastern Cooperative Oncology Group-score på 0, 1 eller 2.

Ekskluderingskriterier:

  • Lægemiddelintolerance:

    1. Anamnese med intolerance over for oligonukleotider eller GalNAc eller enhver komponent af SLN124.
    2. Historie om intolerance over for s.c. injektioner.
  • Klinisk signifikant trombose (f.eks. dyb venetrombose eller miltvenetrombose) inden for 12 uger efter screening.
  • Anamnese med større blødningshændelser og/eller behov for blodtransfusionsbehandling på grund af blødning inden for de sidste 6 måneder før screening.
  • Opfylder kriterierne for post-PV myelofibrose som defineret af International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment
  • Ethvert forsøgslægemiddel mindre end 6 uger før den første dosis af forsøgslægemidlet eller ikke genvundet fra virkningerne af tidligere administration af et forsøgsmiddel.
  • Ethvert forsøgs- eller markedsført produkt, der anvender GalNAc-målretning mindre end 48 uger før administration af et forsøgsmiddel.
  • Klinisk signifikante komorbiditeter

  • Biokemiske og hæmatologiske parametre:

    1. Biokemiske beviser for signifikant leversygdom under screening
    2. Hæmatologiske parametre ved screening som følger: blodplader 1.000.000/µL; eller antal hvide blodlegemer (WBC) > 25.000/µL; eller perifere sprængninger < 1 %.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 1 open-label SLN124
SLN124 til subkutan (s.c.) injektion
Medicin: SLN124
SLN124 er en dobbeltstrenget lille interfererende ribonukleinsyre (siRNA) rettet mod transmembran protease, serin 6 (TMPRSS6) messenger ribonukleinsyre (mRNA).
Eksperimentel: Fase 2 afblændet SLN124
SLN124 til subkutan (s.c.) injektion
Medicin: SLN124
SLN124 er en dobbeltstrenget lille interfererende ribonukleinsyre (siRNA) rettet mod transmembran protease, serin 6 (TMPRSS6) messenger ribonukleinsyre (mRNA).
Placebo komparator: Fase 2 blindet placebo
Natriumchlorid til s.c. indsprøjtning
Medicin: Placebo
natriumchlorid, opløsning til injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (AEs)
Tidsramme: Dag 239
Sikkerhed og tolerabilitet vil blive rapporteret separat efter den åbne dosisstigeringsfase og den dobbeltblindede fase
Dag 239
Fase 1: Vurdering af antallet af åreladninger med mellemrum
Tidsramme: 6 måneder før dosering til dag 239
6 måneder før dosering til dag 239
Fase 2: Andel af patienter, der opnår respons mellem uge 18 og uge 36 (placebokontrolleret dobbeltblind fase)
Tidsramme: 18 til 36 uger
18 til 36 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1: Farmakokinetisk: areal under plasmakoncentrationen (AUC)
Tidsramme: Dag 127
Dag 127
Fase 1: Farmakokinetisk: maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Dag 127
Dag 127
Fase 1: Farmakodynamisk: ændring i hematokrit
Tidsramme: Dag 1 til Dag 239
Dag 1 til Dag 239
Fase 1: Farmakodynamisk: Ændring i transferrinmætning (TSAT)
Tidsramme: Dag 1 til Dag 239
Dag 1 til Dag 239
Fase 1: Farmakodynamisk: Ændring i hepcidin
Tidsramme: Dag 1 til Dag 239
Dag 1 til Dag 239
Fase 2: Sammenligning af effekten af SLN124 vs. placebo
Tidsramme: I løbet af 36 uger
Antal venepunkturer
I løbet af 36 uger
Fase 2: Sammenligning af effekten af SLN124 vs placebo
Tidsramme: Over 36 uger
Andelen af patienter, der opnår respons
Over 36 uger
Fase 2: Sammenligning af virkningen af SLN124 versus placebo
Tidsramme: Over 36 uger
Sikkerhed og tolerabilitet
Over 36 uger
Fase 2: Sammenligning af effekten af SLN124 versus placebo
Tidsramme: Over 36 uger
Hæmatologiske parametre og biomarkører for jernstofskifte
Over 36 uger
Fase 2: I den dobbeltblinde forlængelsesperiode og i OLE-perioden:
Tidsramme: Uge 37 til uge 181
Vurdér langtidssikkerhed og tolerabilitet af SLN124
Uge 37 til uge 181
Fase 2: I den dobbeltblindede forlængelsesperiode og i OLE-perioden:
Tidsramme: Uge 37 til uge 181
Vurder langtidseffekterne af SLN124 på livskvalitetsvurderinger
Uge 37 til uge 181
Fase 2: Vurdering af SLN124 Cmax på dag 1 og dag 169 i forsøget.
Tidsramme: Dag 1 og Dag 169
Dag 1 og Dag 169
Fase 2: Vurdering af SLN124 PD
Tidsramme: Ændringer fra uge 1 til uge 181
Hepcidin
Ændringer fra uge 1 til uge 181
Fase 2: Vurdering af livskvalitet
Tidsramme: Ændringer fra uge 1 til uge 181
MPN-SAF-TSS
Ændringer fra uge 1 til uge 181
Fase 2: Vurdering af livskvalitet
Tidsramme: Ændringer fra uge 1 til uge 181
PGI-C
Ændringer fra uge 1 til uge 181
Fase 2: Farmakodynamisk: Ændring i hæmatokrit
Tidsramme: Ændringer fra uge 1 til uge 181
Ændringer fra uge 1 til uge 181
Fase 2: Farmakodynamisk: Ændring i Hepcidin
Tidsramme: Ændringer fra uge 1 til uge 181
Ændringer fra uge 1 til uge 181

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Silence Therapeutics plc

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. januar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. august 2022

Først opslået (Faktiske)

12. august 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

19. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SLN124-004
  • SANRECO (Anden identifikator: Silence Therapeutics)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Polycytæmi Vera

Kliniske forsøg med SLN124

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mauritania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner