Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające SLN124 u pacjentów z czerwienicą prawdziwą (SLN)

17 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Silence Therapeutics plc

Badanie fazy 1/2 z otwartą fazą zwiększania dawki, po której następuje randomizowana faza podwójnie ślepej próby SLN124 u pacjentów z czerwienicą prawdziwą

Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 z otwartą próbą zwiększania dawki, po której następuje randomizowana, kontrolowana placebo i podwójnie ślepa faza SLN124 u dorosłych pacjentów z czerwienicą prawdziwą (PV) w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki ( PK) i odpowiedź farmakodynamiczna (PD) SLN124.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
69

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Benowa, Australia
        • Research Site
      • Hobart, Australia
        • Research Site
      • Kurralta Park, Australia
        • Research Site
      • Melbourne, Australia
        • Research Site
      • Melbourne, Australia
        • Research Site 2
      • Nedlands, Australia
        • Linear Clinical Research
      • Richmond, Australia
        • Research Site
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria
        • Research Site
      • Plovdiv, Bułgaria
        • Research Site 2
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Research Site
      • Madrid, Hiszpania
        • Research Site
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Research Site
  • Malezja
      • Johor Bahru, Malezja
        • Research Site
      • Kuala Terengganu, Malezja
        • Research Site
      • Kuantan, Malezja
        • Research Site
      • Kuching, Malezja
        • Research Site
  • Niemcy
      • Freiburg im Breisgau, Niemcy
        • Research Site
      • Hanover, Niemcy
        • Research Site
  • Polska
      • Gdansk, Polska
        • Research Site
      • Katowice, Polska
        • Research Site
      • Lublin, Polska
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • Louisiana
      • Hammond, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70403
        • Research Site
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • Research Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Research Site
    • Texas
      • Huntsville, Texas, Stany Zjednoczone, 77340
        • Research Site
  • Włochy
      • Alessandria, Włochy
        • Research Site
      • Meldola, Włochy
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku 18 lat lub starsi.
  • Potwierdzone rozpoznanie PV zgodnie ze zrewidowanymi kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia z 2016 r.:
  • Odpowiednia historia upuszczania krwi
  • Musi wyrazić zgodę na przestrzeganie odpowiednich wymagań dotyczących antykoncepcji
  • Pacjenci, którzy nie otrzymują leczenia cytoredukcyjnego, muszą mieć przerwaną wcześniejszą terapię cytoredukcyjną na co najmniej 24 tygodnie przed podaniem dawki i ustąpić po wszelkich działaniach niepożądanych związanych z terapią cytoredukcyjną.
  • Pacjenci otrzymujący leczenie cytoredukcyjne hydroksymocznikiem, interferonem, busulfanem lub ruksolitynibem musieli otrzymywać stabilną dawkę cytoredukcyjną przez co najmniej 12 tygodni przed podaniem dawki i bez planowanej zmiany dawki.
  • Pacjenci muszą przejść badanie dermatologiczne w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Musi mieć wynik Eastern Cooperative Oncology Group 0, 1 lub 2.

Kryteria wyłączenia:

  • Nietolerancja leków:

    1. Historia nietolerancji na oligonukleotydy lub GalNAc lub jakikolwiek składnik SLN124.
    2. Historia nietolerancji s.c. zastrzyki.
  • Klinicznie istotna zakrzepica (np. zakrzepica żył głębokich lub śledziony) w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego.
  • Historia poważnych krwawień i / lub konieczność transfuzji krwi z powodu krwawienia w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Spełnia kryteria zwłóknienia szpiku po PV określone przez Międzynarodową Grupę Roboczą ds. Badań i Leczenia Nowotworów Mieloproliferacyjnych
  • Każdy badany lek w okresie krótszym niż 6 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub nieustąpienie skutków wcześniejszego podania jakiegokolwiek badanego leku.
  • Każdy badany lub wprowadzony na rynek produkt wykorzystujący GalNAc ukierunkowany na mniej niż 48 tygodni przed podaniem jakiegokolwiek badanego środka.
  • Klinicznie istotne choroby współistniejące

  • Parametry biochemiczne i hematologiczne:

    1. Biochemiczne dowody istotnej choroby wątroby podczas badań przesiewowych
    2. Parametry hematologiczne podczas skriningu: płytki krwi 1 000 000/µL; lub liczba białych krwinek (WBC) > 25 000/µL; lub wybuchy obwodowe < 1%.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: SLN124 otwartej fazy 1
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Lek: SLN124
SLN124 to dwuniciowy mały interferujący kwas rybonukleinowy (siRNA) ukierunkowany na proteazę transbłonową, przekaźnikowy kwas rybonukleinowy (mRNA) seryny 6 (TMPRSS6).
Eksperymentalny: Faza 2 Zaślepiony SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
Lek: SLN124
SLN124 to dwuniciowy mały interferujący kwas rybonukleinowy (siRNA) ukierunkowany na proteazę transbłonową, przekaźnikowy kwas rybonukleinowy (mRNA) seryny 6 (TMPRSS6).
Komparator placebo: Faza 2 zaślepione placebo
Chlorek sodu do s.c. zastrzyk
Lek: Placebo
chlorek sodu, roztwór do wstrzykiwań

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 1: Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień 239
Bezpieczeństwo i tolerancja będą raportowane oddzielnie po otwartej fazie zwiększania dawki i podwójnie ślepej próbie
Dzień 239
Faza 1: Ocena liczby flebotomii w odstępach czasu
Ramy czasowe: 6 miesięcy przed podaniem do dnia 239
6 miesięcy przed podaniem do dnia 239
Faza 2: Odsetek pacjentów, którzy osiągną odpowiedź między 18. a 36. tygodniem (faza podwójnie ślepa z kontrolą placebo)
Ramy czasowe: 18 do 36 tygodni
18 do 36 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 1: Farmakokinetyka: pole pod krzywą stężenia w osoczu (AUC)
Ramy czasowe: Dzień 127
Dzień 127
Faza 1: Farmakokinetyka: maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Dzień 127
Dzień 127
Faza 1: Farmakodynamiczna: zmiana hematokrytu
Ramy czasowe: Dzień 1 do Dnia 239
Dzień 1 do Dnia 239
Faza 1: Farmakodynamiczna: Zmiana w wysyceniu transferyny (TSAT)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 239
Dzień 1 do dnia 239
Faza 1: Farmakodynamiczna: Zmiana poziomu hepcydyny
Ramy czasowe: Dzień 1 do Dnia 239
Dzień 1 do Dnia 239
Faza 2: Porównanie efektu działania SLN124 vs placebo
Ramy czasowe: Ponad 36 tygodni
Liczba flebotomii
Ponad 36 tygodni
Faza 2: Porównanie wpływu SLN124 vs placebo
Ramy czasowe: Ponad 36 tygodni
Odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź
Ponad 36 tygodni
Faza 2: Porównanie wpływu SLN124 z placebo
Ramy czasowe: Ponad 36 tygodni
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ponad 36 tygodni
Faza 2: Porównanie działania SLN124 z placebo
Ramy czasowe: Ponad 36 tygodni
Parametry hematologiczne i biomarkery metabolizmu żelaza
Ponad 36 tygodni
Faza 2: W okresie rozszerzenia podwójnie ślepej próby oraz w okresie OLE:
Ramy czasowe: Tydzień 37 do Tygodnia 181
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji preparatu SLN124
Tydzień 37 do Tygodnia 181
Faza 2: W okresie przedłużenia podwójnie ślepej próby oraz w okresie OLE:
Ramy czasowe: Tydzień 37 do Tygodnia 181
Ocena długoterminowych skutków działania SLN124 na oceny jakości życia
Tydzień 37 do Tygodnia 181
Faza 2: Ocena stężenia maksymalnego (Cmax) SLN124 w dniu 1 i dniu 169 badania.
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 169
Dzień 1 i Dzień 169
Faza 2: Ocena PD SLN124
Ramy czasowe: Zmiany od tygodnia 1 do tygodnia 181
Hepcydyna
Zmiany od tygodnia 1 do tygodnia 181
Faza 2: Ocena jakości życia
Ramy czasowe: Zmiany od Tygodnia 1 do Tygodnia 181
MPN-SAF-TSS
Zmiany od Tygodnia 1 do Tygodnia 181
Faza 2: Ocena jakości życia
Ramy czasowe: Zmiany od tygodnia 1 do tygodnia 181
PGI-C
Zmiany od tygodnia 1 do tygodnia 181
Faza 2: Farmakodynamiczna: Zmiana hematokrytu
Ramy czasowe: Zmiany od Tygodnia 1 do Tygodnia 181
Zmiany od Tygodnia 1 do Tygodnia 181
Faza 2: Farmakodynamiczna: Zmiana poziomu hepcydyny
Ramy czasowe: Zmiany od Tygodnia 1 do Tygodnia 181
Zmiany od Tygodnia 1 do Tygodnia 181

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Silence Therapeutics plc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
26 stycznia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
29 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 sierpnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 sierpnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • SLN124-004
  • SANRECO (Inny identyfikator: Silence Therapeutics)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami