Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for unge og voksne deltagere med ornithin-transcarbamylase-mangel for at evaluere sikkerhed og tolerabilitet af ARCT-810

22. september 2025 opdateret af: Arcturus Therapeutics, Inc.

Fase 2, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, indlejret enkelt- og multiple stigende dosisundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​ARCT-810 hos unge og voksne deltagere med ornithin-transcarbamylase-mangel

Det primære formål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​gentagne doser af intravenøst ​​administreret ARCT-810.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en fase 2, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse af ARCT-810 i mennesker, der lever med OTC-mangel på 12 år og ældre. Efter en 4-6 ugers screening og diætstabiliseringsperiode vil deltagerne blive randomiseret 3:1 til at modtage ARCT-810 eller placebo. Efter den første dosis og sikkerhedsevaluering vil deltagerne modtage op til yderligere 5 doser ARCT-810 eller placebo, hver adskilt med 14 dage. Behandlingsperioden efterfølges af en 12 ugers observationsperiode.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien, 1200
        • Cliniques Universitaires Saint Luc
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
    • UK
      • Birmingham, UK, Det Forenede Kongerige, B15 2PR
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
      • London, UK, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • Hôpitaux Universitaires de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrig
        • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Italien
      • Padua, Italien, 35128
        • Azienda Ospedaliera di Padova
      • Rome, Italien, 00165
        • Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Santiago de Compostela, Spanien, 15706
        • Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige, SE- 171 64
        • Karolinska Universitetssjukhuset - Astrid Lindgrens Barnsjukhus

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Tilstrækkelig kognitiv evne til at forstå studiekrav og give informeret samtykke
  2. Mænd og kvinder i alderen 12 til 65 år inklusive, ved screening
  3. Dokumenteret diagnose af OTC-mangel bekræftet med genetisk testning
  4. Klinisk stabilitet (ingen kliniske symptomer på hyperammonæmi inden for 1 måned, ingen indlæggelser for metabolisk dekompensation inden for 3 måneder, ≤ 2 indlæggelser inden for 1 år)
  5. Stabil proteinbegrænset diæt, kosttilskud og ammoniakrenser (hvis relevant) i mindst 28 dage.
  6. BMI = 18,0 - 32,0 kg/m2, inklusive for voksne, og >5. percentil for unge ≥12 til 17 år
  7. Skal være villig til at overholde præventionsvejledningen

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med OTC-genterapi, hepatocyt- eller stamcelletransplantation
  2. Anamnese med andre medicinske tilstande, der kan gøre deltageren uegnet til inklusion eller kunne forstyrre studiedeltagelsen (f.eks. ukontrolleret hypertension eller diabetes, malignitet, HIV, hepatitis B eller C)
  3. Anamnese med alvorlig allergisk reaktion på liposomale eller PEG-holdige produkter
  4. Misbrug af ulovlige stoffer, medicin eller alkohol
  5. Klinisk signifikante laboratorieabnormiteter på screeningslaboratorier

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ARCT-810
Deltagerne modtager en indledende intravenøs (IV) infusion ARCT-810. Hvis det anses for sikkert og veltolereret, vil deltagerne modtage op til 5 yderligere IV-infusioner af ARCT-810 administreret med 14-dages intervaller.
Biologisk: ARCT-810
ARCT-810 er messenger RNA (mRNA), der koder for Ornithine Transcarbamylase (OTC) formuleret i en lipid nanopartikel (LNP).
Placebo komparator: Placebo, normal saltvand
Deltagerne får en indledende IV-infusion af placebo. Hvis deltagerne anses for sikre og veltolererede, modtager de op til 5 yderligere IV-infusioner af placebo administreret med 14-dages intervaller.
Andet: Placebo
Normal saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst, sværhedsgrad og dosisforhold af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Uge 23
Sikkerhed og tolerabilitet af ARCT-810 vurderet ved at bestemme antallet og sværhedsgraden af ​​AE'er efter dosisniveau
Uge 23

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakoncentrationsområde under kurven efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC) fra tidspunkt nul til det sidste kvantificerbare tidspunkt
Op til 17 uger
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Den maksimale observerede plasmakoncentration (Cmax)
Op til 17 uger
Tidspunkt, hvor Cmax forekom efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Det tidspunkt, hvor Cmax indtraf (Tmax)
Op til 17 uger
AUC0-inf efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Plasma AUC fra tidspunkt nul ekstrapoleret til uendeligt
Op til 17 uger
AUCExtrap efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Den relative del af AUC0-inf ekstrapoleret ud over AUC0-t
Op til 17 uger
T1/2 efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Terminal halveringstid
Op til 17 uger
MRT0-inf efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Den gennemsnitlige opholdstid ekstrapoleret til uendelig
Op til 17 uger
CL efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Total kropsclearance, beregnet som dosis divideret med AUC0-inf
Op til 17 uger
Vss efter første og sidste dosis af ARCT-810
Tidsramme: Op til 17 uger
Distributionsvolumen
Op til 17 uger
Urea cyklus funktion
Tidsramme: Uge 12
Ændring fra baseline i urinstofcyklusfunktion som målt ved 13C-urinstofanalyse
Uge 12
Plasma ammoniak
Tidsramme: Uge 11
Ændring fra baseline i urinstofcyklusfunktion målt ved 24-timers plasmaammoniakprofil
Uge 11

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arcturus Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. oktober 2024

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. august 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. august 2022

Først opslået (Faktiske)

2. september 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

26. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARCT-810-03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner