Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg, der evaluerer sygdomskarakteristika i hæmofili B Voksne mandlige deltagere, der modtager profylakse med Standard of Care Faktor IX Protein (FIX) erstatningsterapi (Honey-B)

5. august 2026 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En prospektiv undersøgelse til evaluering af sygdomskarakteristika i hæmofili B-deltagere, der modtager profylakse med standardbehandling FIX-erstatningsterapi

Det primære formål med undersøgelsen af ​​hæmofili B-patienter, der modtager profylakse med nuværende FIX-erstatningsterapi, er at estimere de årlige blødningshændelser, der kræver on-demand-behandling med FIX-erstatningsterapi for hver hæmofili B-deltager.

Undersøgelsens sekundære mål er at:

  • Estimer den årlige udnyttelse (IE/kg) af FIX-erstatningsterapi inklusive profylakse og efter behov
  • Beskriv FIX:C hos deltagere i profylakse FIX-substitutionsterapi
  • Evaluer overensstemmelsen af ​​FIX:C målt ved et-trins-assay vs. kromogent substrat-assay hos deltagere på profylakse FIX-erstatningsterapi
  • Vurder FIX-erstatningsterapi associerede kliniske hændelser og morbiditet hos hæmofili B-deltagere, herunder trombo-emboliske hændelser, FIX-overfølsomhedsreaktioner og kliniske beviser for immunogenicitet over for FIX-erstatningsterapi
  • Evaluer deltagerrapporterede resultater (PRO'er), herunder livskvalitet ved hjælp af Haemophilia Quality of Life-spørgeskemaet (Haemo-Qol-A), Hemophilia Activity List (HAL) og EuroQol 5 Dimension 3 Level (EQ-5D-3L)
  • Evaluer ledsundheden ved hjælp af Hæmophilia Joint Health Score (HJHS)
  • Evaluer lægebesøg (MAV'er) på grund af blødningshændelser relateret til hæmofili B

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
11

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center (MUHC)
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale HTC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20057
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Hospital Hamburg Eppendorf
    • Bavaria
      • Regensburg, Bavaria, Tyskland, 93053
        • University Hospital of Regensburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Mandlige patienter med hæmofili B med en historie med FIX:C ≤2 % på nuværende FIX-erstatningsterapiprofylakse.

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Tidligere erfaring med FIX-behandling (≥50 dokumenterede eksponeringsdage for et FIX-proteinprodukt såsom rekombinant, plasma-afledt eller FIX-produkt med forlænget halveringstid) med et aktuelt stabilt profylakseregime i >2 måneder før indskrivning og intention om at bruge FIX-erstatning terapi i hele studiets varighed
  2. Ingen kendt overfølsomhed over for FIX-erstatningsprodukt.
  3. Villige til at blive kontaktet om et potentielt fremtidigt clustered regular interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-baseret Factor 9 (F9) genindsættelses klinisk forsøg, hvor de kan have mulighed for at screene for tilmelding.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Kræver antikoagulerende behandling.
  2. Manglende overholdelse med dokumentation for blødninger og/eller profylakse substitutionsbehandling efter investigators opfattelse.
  3. Anamnese med FIX-hæmmer (klinisk eller laboratoriebaseret vurdering) ved 2 eller flere lejligheder, som defineret i protokollen.
  4. Et positivt resultat under screening af FIX-hæmmer.
  5. Præ-eksisterende antistoffer mod det Adeno-associerede virus serotype 8 (AAV8) capsid.
  6. Aktiv hepatitis B eller C ved screening, som defineret i protokol.

  7. Hvis en af ​​følgende allerede eksisterende diagnoser er dokumenteret:

    • Kolestatisk leversygdom
    • Levercirrhose
    • Portal hypertension; eller
    • splenomegali; eller
    • Hepatisk encefalopati
  8. Anamnese med arterielle eller venøse trombo-emboliske hændelser, som defineret i protokollen.
  9. Enhver samtidig klinisk signifikant alvorlig sygdom eller tilstand, som investigator anser for uegnet til deltagelse eller anden akut eller kronisk medicinsk eller psykiatrisk tilstand, herunder nylig (inden for det seneste år) eller aktive selvmordstanker eller -adfærd eller laboratorieabnormitet, der kan øge risikoen forbundet med undersøgelsesdeltagelse eller kan forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater og, efter investigators vurdering, ville gøre deltageren uegnet til at deltage i denne undersøgelse.

BEMÆRK: Andre inkluderings-/eksklusionsprotokoldefinerede kriterier gælder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Kohorte 1
Mandlige deltagere med hæmofili B på nuværende FIX-erstatningsterapiprofylakse eller en dokumenteret genotype kendt for at producere svær hæmofili B
Andet: Ikke-interventionel
Ingen undersøgelsesbehandling vil blive givet i denne undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: Mindst 26 uger Op til 96 uger
Mindst 26 uger Op til 96 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FIX funktionel (koagulerende) aktivitet (FIX:C) hos deltagere i profylakse FIX-substitutionsterapi
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
FIX:C inkluderer præ-dosis og gennemsnitlig aktivitet
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Forskel på FIX:C hos deltagere på profylakse FIX-erstatningsterapi ved et-trins- og kromogene assays
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Forskellen på FIX:C mellem et-trins-assay og kromogent substrat-assay af laboratoriet hos deltagere på profylakse FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Forskel på FIX:C mellem laboratorier efter assay (et-trins assay og kromogent substrat assay) hos deltagere på profylakse FIX substitutionsterapi
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
European Quality of Life 5 Dimensions 3-niveaus (EQ-5D-3L) score
Tidsramme: Op til 96 uger
EQ-5D-3L sundhedsspørgeskema er et deltager/pårørende besvaret spørgeskema, der scorer 5 dimensioner - mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag og angst/depression. status for hver dimension havde 3 mulige svar (1 =intet problem, 2 noget problem 3 =alvorlige problemer) i den relevante sundhedsdimension. Højere score indikerede en forværret helbredstilstand.
Op til 96 uger
Hæmophilia Joint Health Score (HJHS) total og individuelle score pr. led
Tidsramme: Op til 96 uger
Undersøgelsen involverer en fysisk vurdering af albue-, knæ- og ankelled. Individuelle led bedømmes baseret på varighed og tilstedeværelse af hævelse, ledsmerter, fleksibilitet, muskelatrofi, styrke og overordnet gang. HJHS er et valideret 11-elements scoringsværktøj baseret på radiologisk og klinisk evaluering, følsomt for at opdage tidlige tegn og mindre ændringer. HJHS spænder fra 0 til 124. Højere værdier i HJHS repræsenterer en værre situation for deltageren.
Op til 96 uger
Hæmofili livskvalitet (Haemo-Qol-A) samlede og individuelle domænescores
Tidsramme: Op til 96 uger
Haemo-QoL-A er et selvrapporteret hæmofili-specifikt sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema, som består af 41 spørgsmål, der dækker 6 domæner (fysisk funktion, rollefunktion, bekymring, konsekvenser af blødning, følelsesmæssig påvirkning og behandlingsproblemer). Punkter besvares på en 6-punkts Likert-skala, der spænder fra 0 (ingen af ​​tiden) til 5 (hele tiden). Højere score betyder bedre sundhedsrelateret livskvalitet eller mindre svækkelse.
Op til 96 uger
Hæmofili Activities List (HAL) samlede og individuelle score
Tidsramme: Op til 96 uger
HAL måler virkningen af ​​hæmofili på funktionelle evner hos voksne. Spørgeskemaet består af 42 emner fordelt på 7 domæner. Hvert emne er vurderet på en skala fra 1 (umuligt) til 6 (aldrig). Højere score repræsenterer lavere niveauer af aktivitetsbegrænsninger.
Op til 96 uger
Annualiseret udnyttelse (IE/kg) af FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Op til 96 uger
Op til 96 uger
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Alvorligheden af ​​AE'er
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Annualized Medical Attended Visit (MAV) rate uanset årsag
Tidsramme: Op til 96 uger
Den årlige sats for MAV'er inklusive skadestuebesøg (ER), akutte besøg på plejecentre, lægebesøg, telemedicinske besøg eller hospitalsindlæggelser relateret til blødninger behandlet efter behov med FIX-erstatningsterapi
Op til 96 uger
Påvisning af antistoffer mod adeno-associeret virus (AAV) capsidproteiner
Tidsramme: Op til 96 uger
Op til 96 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. august 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. september 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • R0000-HEMB-2187

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling

IPD-delingstidsramme

Når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikationen, har undersøgelsesresultaterne gjort offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg), har lovhjemmel til at dele dataene og har sikret muligheden for at beskytte deltagernes privatliv.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan indsende et forslag om adgang til individuelle patient- eller aggregerede data fra et Regeneron-sponsoreret klinisk forsøg gennem Vivli. Regenerons uafhængige forskningsanmodningsevalueringskriterier kan findes på: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger