Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg, der evaluerer sygdomskarakteristika i hæmofili B Voksne mandlige deltagere, der modtager profylakse med Standard of Care Faktor IX Protein (FIX) erstatningsterapi (Honey-B)

5. november 2026 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En prospektiv undersøgelse til evaluering af sygdomskarakteristika i hæmofili B-deltagere, der modtager profylakse med standardbehandling FIX-erstatningsterapi

This study is focused on males who have Hemophilia B and who need regular preventive treatment with factor IX protein (FIX) replacement therapy to prevent and also to control their bleeding events. The aim of the study is to gather at least 6 months of information on bleeding events for each individual participant while they continue to use their usual FIX replacement therapy. There is no experimental treatment being tested in this study. The study is informational, and part of a larger program to understand and treat Hemophilia B with a potential experimental new therapy in the future. There is no obligation to agree to taking part in this future study.

The study is looking to answer several other research questions to help understand each participant's individual disease characteristics, including:

  • How often to use FIX replacement therapy, both on a regular basis (prophylaxis) and as needed to treat bleeding events
  • Measurement of FIX activity (factor IX is a clotting factor) by different laboratories using different types of tests in Hemophilia B participants
  • Possible complications from the FIX replacement therapy the patient receives (usual standard of care will continue to be used)
  • How quality of life is affected by Hemophilia B
  • How joint health is affected by Hemophilia B
  • How often the participant visits the emergency room, urgent care center, physician's office, hospital, or has a telemedicine visit as a result of bleeding events
  • Whether the body makes antibodies (a protein produced by the body's immune system) against the FIX replacement therapy you receive, which could make the drug less effective or could lead to side effects

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
11

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Mcgill University Health Center (MUHC)
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
        • Yale HTC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20057
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Hospital Hamburg Eppendorf
    • Bavaria
      • Regensburg, Bavaria, Tyskland, 93053
        • University Hospital of Regensburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Male patients with Hemophilia B with a history of FIX:C ≤2% or a documented genotype known to produce severe hemophilia B on current FIX Replacement Therapy prophylaxis

Beskrivelse

Key Inclusion Criteria:

  1. Previous experience with FIX therapy (≥50 documented exposure days to a FIX protein product such as recombinant, plasma-derived or extended half-life FIX product) with a current stable prophylaxis regimen for >2 months prior to enrollment and intention to use FIX replacement therapy for the duration of the study
  2. No known hypersensitivity to FIX replacement product
  3. Willing to be contacted about a potential future clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-based Factor 9 (F9) gene insertion clinical trial in which they may have the opportunity to screen for enrollment

Key Exclusion Criteria:

  1. History of any coagulation disorder; requires anticoagulant therapy

  2. Lack of adherence with documentation of bleeds and/or prophylaxis replacement therapy administration in the opinion of the investigator, based on medical history

  3. History of FIX inhibitor (clinical or laboratory-based assessment) on 2 or more occasions, as defined in the protocol

  4. Bethesda inhibitor titer greater than the upper limit of normal (ULN) at screening

  5. Any detectable pre-existing antibodies to the Adeno-associated virus serotype 8 (AAV8) capsid; as measured by an assay at prescreening, as defined in the protocol

  6. Is positive for hepatitis B or C at screening, as defined in protocol

  7. If any of the following pre-existing diagnoses are documented:

    • Cholestatic liver disease
    • Liver cirrhosis
    • Portal hypertension; or
    • Splenomegaly; or
    • Hepatic encephalopathy

  8. History of arterial or venous thrombo-embolic events, as defined in the protocol

  9. History of clinically significant cardiovascular, respiratory, hepatic, renal (including nephrotic syndrome), gastrointestinal (including protein-losing enteropathy), endocrine, hematological (including thrombophilia), psychiatric, or neurological disease, as assessed by the investigator that may confound the results of the study or poses an additional risk to the participant by study participation

  10. Previously received of any AAV-gene based therapy with a marketed gene therapy or in a clinical trial or intent to receive approved or investigational AAV-gene based therapy during the study period

NOTE: Other Inclusion/Exclusion Protocol Defined Criteria Apply

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: COHORT
  • Tidsperspektiver: PROSPECTIVE

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Cohort 1

Male participants with hemophilia B on current FIX Replacement Therapy prophylaxis or a documented genotype known to produce severe hemophilia B
Andet: Non-Interventional

No study treatment will be administered in this study.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Årlig blødningshastighed (ABR)
Tidsramme: Mindst 26 uger Op til 96 uger
Mindst 26 uger Op til 96 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskel på FIX:C hos deltagere på profylakse FIX-erstatningsterapi ved et-trins- og kromogene assays
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Forskellen på FIX:C mellem et-trins-assay og kromogent substrat-assay af laboratoriet hos deltagere på profylakse FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Forskel på FIX:C mellem laboratorier efter assay (et-trins assay og kromogent substrat assay) hos deltagere på profylakse FIX substitutionsterapi
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Annualiseret udnyttelse (IE/kg) af FIX-erstatningsterapi
Tidsramme: Op til 96 uger
Op til 96 uger
Forekomst af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Alvorligheden af ​​AE'er
Tidsramme: Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Til slutningen af ​​undersøgelsen, cirka 96 uger
Påvisning af antistoffer mod adeno-associeret virus (AAV) capsidproteiner
Tidsramme: Op til 96 uger
Op til 96 uger
FIX functional (coagulant) activity (FIX:C) in participants on prophylaxis FIX replacement therapy
Tidsramme: Through the end of the study, approximately 96 Weeks

FIX:C includes pre-dose and average activity
Through the end of the study, approximately 96 Weeks
Hemophilia Quality of Life (Haemo-Qol-A) total and individual domain scores
Tidsramme: Up to 96 Weeks

The Haemo-QoL-A is a self-reported Hemophilia-specific health-related quality of life questionnaire which consists of 41 questions covering 6 domains (Physical Functioning, Role Functioning, Worry, Consequences of Bleeding, Emotional Impact, and Treatment Concerns). Items are answered on a 6-point Likert-type scale, ranging from 0 (None of the time) to 5 (All of the time). Higher scores mean better health-related quality of life or less impairment.
Up to 96 Weeks
Hemophilia Activities List (HAL) total and individual scores
Tidsramme: Up to 96 Weeks

HAL measures of the impact of Hemophilia on functional abilities in adults. The questionnaire consists of 42 items across 7 domains. Each item is rated on a scale of 1 (Impossible) to 6 (Never). Higher scores represent lower levels of activity limitations.
Up to 96 Weeks
European Quality of Life 5 Dimensions 3-levels (EQ-5D-3L) score
Tidsramme: Up to 96 Weeks

EQ-5D-3L health questionnaire is a participant/relative answered questionnaire scoring 5 dimensions - mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort and anxiety/depression. the status of each dimension had 3 possible responses (1 =no problem, 2 some problem 3 =severe problems) in the relevant health dimension. Higher score indicated a worsening health condition.
Up to 96 Weeks
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) total and individual scores per joint
Tidsramme: Up to 96 Weeks

The examination involves a physical assessment of elbow, knee, and ankle joints. Individual joints are scored based on duration and presence of swelling, joint pain, flexibility, muscle atrophy, strength, and overall gait. The HJHS is a validated 11-item scoring tool based on radiologic and clinical evaluation, sensitive to detect early signs and minor changes. HJHS ranges from 0 to 124. Higher values in the HJHS represent worse situation for the participant.
Up to 96 Weeks
Annualized medically attended visit (MAV) rate for any reason
Tidsramme: Up to 96 Weeks

The annual rate of MAVs including emergency room (ER) visits, urgent care center visits, physician's office visits, telemedicine visits, or hospitalizations related to bleeds treated on-demand with FIX replacement therapy
Up to 96 Weeks

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. november 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. november 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. september 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. november 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. november 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • R0000-HEMB-2187

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing

IPD-delingstidsramme

When Regeneron has

  • received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
  • made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
  • the legal authority to share the data, and
  • ensured the ability to protect participant privacy

IPD-delingsadgangskriterier

Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger