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Uno studio che valuta le caratteristiche della malattia nell'emofilia B Partecipanti maschi adulti che ricevono la profilassi con terapia sostitutiva standard di proteine ​​​​fattore IX di cura (FIX) (Honey-B)

5 novembre 2026 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio prospettico per valutare le caratteristiche della malattia nei partecipanti all'emofilia B che ricevono la profilassi con la terapia sostitutiva standard FIX

This study is focused on males who have Hemophilia B and who need regular preventive treatment with factor IX protein (FIX) replacement therapy to prevent and also to control their bleeding events. The aim of the study is to gather at least 6 months of information on bleeding events for each individual participant while they continue to use their usual FIX replacement therapy. There is no experimental treatment being tested in this study. The study is informational, and part of a larger program to understand and treat Hemophilia B with a potential experimental new therapy in the future. There is no obligation to agree to taking part in this future study.

The study is looking to answer several other research questions to help understand each participant's individual disease characteristics, including:

  • How often to use FIX replacement therapy, both on a regular basis (prophylaxis) and as needed to treat bleeding events
  • Measurement of FIX activity (factor IX is a clotting factor) by different laboratories using different types of tests in Hemophilia B participants
  • Possible complications from the FIX replacement therapy the patient receives (usual standard of care will continue to be used)
  • How quality of life is affected by Hemophilia B
  • How joint health is affected by Hemophilia B
  • How often the participant visits the emergency room, urgent care center, physician's office, hospital, or has a telemedicine visit as a result of bleeding events
  • Whether the body makes antibodies (a protein produced by the body's immune system) against the FIX replacement therapy you receive, which could make the drug less effective or could lead to side effects

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
11

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre - Hamilton Health Sciences
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Mcgill University Health Center (MUHC)
  • Germania
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet Frankfurt
      • Hamburg, Germania, 20246
        • University Hospital Hamburg Eppendorf
    • Bavaria
      • Regensburg, Bavaria, Germania, 93053
        • University Hospital of Regensburg
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital
      • London, Regno Unito, E1 1FR
        • Barts Health NHS Trust, Royal London Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Regno Unito, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
        • Yale HTC
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20057
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Male patients with Hemophilia B with a history of FIX:C ≤2% or a documented genotype known to produce severe hemophilia B on current FIX Replacement Therapy prophylaxis

Descrizione

Key Inclusion Criteria:

  1. Previous experience with FIX therapy (≥50 documented exposure days to a FIX protein product such as recombinant, plasma-derived or extended half-life FIX product) with a current stable prophylaxis regimen for >2 months prior to enrollment and intention to use FIX replacement therapy for the duration of the study
  2. No known hypersensitivity to FIX replacement product
  3. Willing to be contacted about a potential future clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)-based Factor 9 (F9) gene insertion clinical trial in which they may have the opportunity to screen for enrollment

Key Exclusion Criteria:

  1. History of any coagulation disorder; requires anticoagulant therapy

  2. Lack of adherence with documentation of bleeds and/or prophylaxis replacement therapy administration in the opinion of the investigator, based on medical history

  3. History of FIX inhibitor (clinical or laboratory-based assessment) on 2 or more occasions, as defined in the protocol

  4. Bethesda inhibitor titer greater than the upper limit of normal (ULN) at screening

  5. Any detectable pre-existing antibodies to the Adeno-associated virus serotype 8 (AAV8) capsid; as measured by an assay at prescreening, as defined in the protocol

  6. Is positive for hepatitis B or C at screening, as defined in protocol

  7. If any of the following pre-existing diagnoses are documented:

    • Cholestatic liver disease
    • Liver cirrhosis
    • Portal hypertension; or
    • Splenomegaly; or
    • Hepatic encephalopathy

  8. History of arterial or venous thrombo-embolic events, as defined in the protocol

  9. History of clinically significant cardiovascular, respiratory, hepatic, renal (including nephrotic syndrome), gastrointestinal (including protein-losing enteropathy), endocrine, hematological (including thrombophilia), psychiatric, or neurological disease, as assessed by the investigator that may confound the results of the study or poses an additional risk to the participant by study participation

  10. Previously received of any AAV-gene based therapy with a marketed gene therapy or in a clinical trial or intent to receive approved or investigational AAV-gene based therapy during the study period

NOTE: Other Inclusion/Exclusion Protocol Defined Criteria Apply

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: COHORT
  • Prospettive temporali: PROSPECTIVE

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Cohort 1

Male participants with hemophilia B on current FIX Replacement Therapy prophylaxis or a documented genotype known to produce severe hemophilia B
Altro: Non-Interventional

No study treatment will be administered in this study.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: Almeno 26 settimane Fino a 96 settimane
Almeno 26 settimane Fino a 96 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Differenza di FIX:C nei partecipanti alla profilassi Terapia sostitutiva FIX mediante analisi a una fase e cromogeniche
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Differenza di FIX:C tra il test one-stage e il test del substrato cromogenico da parte del laboratorio nei partecipanti alla profilassi con terapia sostitutiva FIX
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Differenza di FIX:C tra laboratori per analisi (analisi in una fase e analisi del substrato cromogenico) nei partecipanti alla profilassi con terapia sostitutiva FIX
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Utilizzo annualizzato (UI/kg) della terapia sostitutiva con FIX
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Fino a 96 settimane
Incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Fino alla fine dello studio, circa 96 settimane
Rilevazione di anticorpi contro le proteine ​​del capside del virus adeno-associato (AAV).
Lasso di tempo: Fino a 96 settimane
Fino a 96 settimane
FIX functional (coagulant) activity (FIX:C) in participants on prophylaxis FIX replacement therapy
Lasso di tempo: Through the end of the study, approximately 96 Weeks

FIX:C includes pre-dose and average activity
Through the end of the study, approximately 96 Weeks
Hemophilia Quality of Life (Haemo-Qol-A) total and individual domain scores
Lasso di tempo: Up to 96 Weeks

The Haemo-QoL-A is a self-reported Hemophilia-specific health-related quality of life questionnaire which consists of 41 questions covering 6 domains (Physical Functioning, Role Functioning, Worry, Consequences of Bleeding, Emotional Impact, and Treatment Concerns). Items are answered on a 6-point Likert-type scale, ranging from 0 (None of the time) to 5 (All of the time). Higher scores mean better health-related quality of life or less impairment.
Up to 96 Weeks
Hemophilia Activities List (HAL) total and individual scores
Lasso di tempo: Up to 96 Weeks

HAL measures of the impact of Hemophilia on functional abilities in adults. The questionnaire consists of 42 items across 7 domains. Each item is rated on a scale of 1 (Impossible) to 6 (Never). Higher scores represent lower levels of activity limitations.
Up to 96 Weeks
European Quality of Life 5 Dimensions 3-levels (EQ-5D-3L) score
Lasso di tempo: Up to 96 Weeks

EQ-5D-3L health questionnaire is a participant/relative answered questionnaire scoring 5 dimensions - mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort and anxiety/depression. the status of each dimension had 3 possible responses (1 =no problem, 2 some problem 3 =severe problems) in the relevant health dimension. Higher score indicated a worsening health condition.
Up to 96 Weeks
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) total and individual scores per joint
Lasso di tempo: Up to 96 Weeks

The examination involves a physical assessment of elbow, knee, and ankle joints. Individual joints are scored based on duration and presence of swelling, joint pain, flexibility, muscle atrophy, strength, and overall gait. The HJHS is a validated 11-item scoring tool based on radiologic and clinical evaluation, sensitive to detect early signs and minor changes. HJHS ranges from 0 to 124. Higher values in the HJHS represent worse situation for the participant.
Up to 96 Weeks
Annualized medically attended visit (MAV) rate for any reason
Lasso di tempo: Up to 96 Weeks

The annual rate of MAVs including emergency room (ER) visits, urgent care center visits, physician's office visits, telemedicine visits, or hospitalizations related to bleeds treated on-demand with FIX replacement therapy
Up to 96 Weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Regeneron Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
20 novembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
20 novembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 settembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
5 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 novembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 novembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • R0000-HEMB-2187

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing

Periodo di condivisione IPD

When Regeneron has

  • received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development
  • made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry)
  • the legal authority to share the data, and
  • ensured the ability to protect participant privacy

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Qualified researchers can submit a proposal for access to individual patient or aggregate level data from a Regeneron-sponsored clinical trial through Vivli. Regeneron's Independent Research Request Evaluation Criteria can be found at: https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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