Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Macitentan hos børn under 2 år

28. marts 2025 opdateret af: Actelion

Et multicenter, åbent, enkeltarmsstudie for at vurdere farmakokinetikken og sikkerheden af ​​Macitentan hos børn i alderen 1 måned til

Formålet med denne undersøgelse er at lære, hvad der sker med macitentan og dets aktive metabolit (aprocitentan) i kroppen hos børn i alderen mellem 1 måned og 2 år.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04 730
        • Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
      • Wroclaw, Polen, 51 124
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny We Wroclawiu
  • Tyskland
      • Freiburg im Breisgau, Tyskland, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg
      • Goettingen, Tyskland, 37075
        • Universitätsmedizin Göttingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Pulmonal arteriel hypertension (PAH): 1) inklusive deltagere med Downs syndrom. Diagnosen skal være bekræftet af (historisk, når som helst før screening) kateterisering af højre hjerte-gennemsnitligt pulmonalt arterielt tryk (mPAP) større end eller lig med (>=) 25 millimeter kviksølv (mmHg), pulmonalt arterielt kiletryk (PAWP) mindre end eller lig med (=<)15 mmHg, pulmonal vaskulær modstandsindeks større end (>) 3 træenheder * kvadratmeter (m^2), hvor PAWP i fravær af lungeveneobstruktion og/eller signifikant lungesygdom kan erstattes venstre atrium tryk eller venstre ventrikel-endediastolisk tryk (i fravær af mitralstenose) vurderet ved hjertekateterisering. a) Idiopatisk PAH, eller b) arvelig PAH, eller c) PAH forbundet med medfødt hjertesygdom: i) Eisenmengers syndrom (Qp/Qs mindre end (<) 1,5 og mætning af perifer ilt ≤ 90 procent (%) målt ved pulsoximetri ved rumluft), eller ii) ubrugelige åbne venstre-til-højre shunts (med en pulmonal vaskulær modstand [PVR] > 8 WU og Qp/Qs <2), eller iii) Tilfældig shunt (dvs. ikke forklarende hæmodynamisk tilstedeværelsen af ​​PAH), eller iv) Postoperativ PAH (vedvarende/tilbagevendende/udviklende ≥ 6 måneder efter reparation af shunt), eller d) Lægemiddel- eller toksininduceret PAH, eller e) PAH forbundet med humane immundefektvira (HIV)
  • Verdenssundhedsorganisationens funktionsklasse (WHO FC) I, II eller III
  • PAH-specifikke behandlingsnaive deltagere eller deltagere i PAH-specifik monoterapi eller kombination af 2 behandlinger. Brug af macitentan før eller under screening er tilladt
  • Kropsvægt større end eller lig med (>=) 3,5 kg (kg)
  • Forældre(r) (helst både hvis de er tilgængelige eller i henhold til lokale krav) eller deltagerens lovligt udpegede repræsentant skal underskrive en informeret samtykkeformular (ICF), der angiver, at de forstår formålet med og procedurerne påkrævet for undersøgelsen og er villige til at give barnet mulighed for at deltage i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • PAH på grund af portal hypertension, schistosomiasis, pulmonal veno-okklusiv sygdom og/eller pulmonær kapillær hæmangiomatose
  • Vedvarende pulmonal hypertension hos den nyfødte
  • Følgende medfødte hjerteabnormaliteter: a) Cyanotiske medfødte hjertelæsioner såsom transposition af de store arterier, truncus arteriosus, pulmonal atresi med ventrikulær septumdefekt, medmindre de er operativt repareret og uden resterende shunt. b) Univentrikulært hjerte og/eller deltagere med Fontan-palliation
  • Pulmonal hypertension på grund af lungesygdom
  • Kendt diagnose af bronkopulmonal dysplasi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Grundvidenskab
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åbent kernebehandlingsperiode: Macitentan
Deltagerne vil modtage macitentan som monoterapi eller som supplement til en eksisterende behandling dagligt i 24 uger i kernebehandlingsperioden. Valgfri behandlingsforlængelse på op til 1 år for de deltagere, der har gennemført kernebehandlingsperioden.
Medicin: Macitentan
Macitentan vil blive indgivet oralt.
Andre navne:
  • JNJ-67896062
  • ACT-064922

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lavkoncentration af Macitentan og dets aktive metabolit Aprocitentan i uge 4 i Steady-State
Tidsramme: Foruddosis (i uge 4)
Lavkoncentration af macitentan og dets aktive metabolit aprocitentan i uge 4 i steady-state vil blive rapporteret.
Foruddosis (i uge 4)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Op til 1,5 år
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse i en klinisk undersøgelsesdeltager, der har administreret et farmaceutisk (undersøgelsesmæssigt eller ikke-undersøgelsesmæssigt) produkt. En AE har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med interventionen. En AE kan derfor være et hvilket som helst ugunstigt og utilsigtet tegn (inklusive et unormalt fund), symptom eller sygdom, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et lægemiddel (undersøgelsesmæssigt eller ikke-undersøgelsesmæssigt) produkt, uanset om det er relateret til det pågældende lægemiddel (undersøgelsesmæssigt eller ikke-undersøgelsesmæssigt). undersøgelsesprodukt).
Op til 1,5 år
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Op til 1,5 år
En SAE er enhver AE, der resulterer i døden, er livstruende, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, er en medfødt anomali/fødselsdefekt og er en mistanke om overførsel af ethvert smitsomt agens via et lægemiddel, er medicinsk vigtigt.
Op til 1,5 år
Antal deltagere med AE'er, der fører til for tidlig seponering af Macitentan
Tidsramme: Op til 1,5 år
Antal deltagere med AE'er, der fører til for tidlig seponering af macitentan, vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Antal deltagere med uønskede hændelser af særlige interesser (AESI'er)
Tidsramme: Op til 1,5 år
Antal deltagere med AESI vil blive rapporteret. Bivirkninger, der anses for at være af særlig interesse, er hypotension, ødem/væskeretention, hæmoglobinfald/anæmi, leverhændelser.
Op til 1,5 år
Antal deltagere med kliniske laboratorieabnormiteter
Tidsramme: Op til 1,5 år
Antal deltagere med kliniske laboratorieabnormiteter (serum, kemi og hæmatologi) vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Antal deltagere med ændring fra baseline i kliniske laboratorieværdier.
Tidsramme: Op til 1,5 år
Antallet af deltagere med ændring fra baseline i kliniske laboratorieværdier vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i blodtryk
Tidsramme: Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i blodtryk vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i hjertefrekvens
Tidsramme: Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i hjertefrekvens vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i kropsvægt
Tidsramme: Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i kropsvægt vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Skift fra baseline i længden
Tidsramme: Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i længde vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Skift fra baseline i højden
Tidsramme: Op til 1,5 år
Ændring fra baseline i højden vil blive rapporteret.
Op til 1,5 år
Plasmakoncentration af Macitentan og dets aktive metabolit (Aprocitentan) for Macitentan-naive deltagere
Tidsramme: 2, 5 og 24 timer efter den første dosis macitentan på dag 1
Plasmakoncentrationer af macitentan og dets aktive metabolit (aprocitentan) efter den første dosis macitentan til macitentan-naive deltagere vil blive rapporteret.
2, 5 og 24 timer efter den første dosis macitentan på dag 1
Lavkoncentrationer af Macitentan og dets aktive metabolit Aprocitentan i uge 8 i stabile tilstande
Tidsramme: Foruddosis (i uge 8)
Lavkoncentrationer af macitentan og dets aktive metabolit aprocitentan i uge 8 under steady-state tilstande vil blive rapporteret.
Foruddosis (i uge 8)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Actelion

Efterforskere

  • Studieleder: Actelion Pharmaceuticals Ltd Clinical Trial, Actelion

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

14. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. april 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

16. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CR109286
  • 2022-002754-74 (EudraCT nummer)
  • 67896062PAH1013 (Anden identifikator: Actelion Pharmaceuticals Ltd)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Datadelingspolitikken for Janssen Pharmaceutical Companies of Johnson & Johnson er tilgængelig på www.janssen.com/clinical-trials/transparency. Som nævnt på dette websted kan anmodninger om adgang til undersøgelsesdataene indsendes gennem Yale Open Data Access (YODA) projektwebsted på yoda.yale.edu

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arteriel hypertension, pulmonal

Kliniske forsøg med Macitentan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner