Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Adgangsprogram efter undersøgelse af Idursulfase-IT sammen med Elaprase hos børn med Hunters syndrom

6. april 2026 opdateret af: Takeda

Adgangsprogram efter forsøg: Idursulfase-IT (HGT-2310) i forbindelse med intravenøs Elaprase hos pædiatriske patienter med Hunters syndrom og kognitiv svækkelse

Det udvidede adgangsprogram giver folk mulighed for at få adgang til ulicenseret behandling på et medfølende grundlag. Idursulfase-IT også kendt som TAK-609, er et lægemiddel, der hjælper med at behandle Hunters syndrom og kognitiv svækkelse. Dette udvidede adgangsprogram giver fortsat adgang til de deltagere, som ifølge deres læger anses for at have gavn af behandling på HGT-HIT-046 (NCT01506141) eller SHP609-302 (NCT02412787) undersøgelserne.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ledig

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Udvidet adgang

Udvidet adgangstype

Udvidet adgangstype

Beskriver kategorien af ​​udvidet adgang under U.S. Food and Drug Administration (FDA) regler. Der er tre typer udvidet adgang:
  • Individual patienter: Giver en enkelt patient med en alvorlig sygdom eller tilstand, som ikke kan deltage i et klinisk forsøg, adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt som ikke er godkendt af FDA. Denne kategori omfatter også adgang i en nødsituation.
  • Befolkning af mellemstørrelse: Giver mere end én patient (men generelt færre patienter end gennem en behandlings-IND/-protokol) adgang til en lægemiddel eller biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne type udvidet adgang bruges, når flere patienter med samme sygdom eller tilstand søger adgang til et specifikt lægemiddel eller biologisk produkt, som ikke er godkendt af FDA.
  • Behandling IND/protokol
    • strong>: Giver en stor, udbredt befolkning adgang til et lægemiddel eller et biologisk produkt, der ikke er godkendt af FDA. Denne form for udvidet adgang kan kun gives, hvis produktet allerede er under udvikling til markedsføring til samme brug som den udvidede adgang.
  • Befolkning af middelstørrelse

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, QLD 4101
        • Ledig
        • Queensland Childrens Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Ledig
        • Royal Manchester Children's Hospital - PPDS
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85015
        • Ledig
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Ledig
        • The Regents of the University of California
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater, 19803
        • Ledig
        • The Nemours Foundation
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33101
        • Ledig
        • Jackson Memorial Hospital University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ledig
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Washington, Missouri, Forenede Stater, 63130
        • Ledig
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-5450
        • Ledig
        • Board of Regents of the University of Nebraska
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Ledig
        • Joseph M. Sanzari Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10017
        • Ledig
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Ledig
        • The University of North Carolina
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Ledig
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97227
        • Ledig
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ledig
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Ledig
        • UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-7610
        • Ledig
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Ledig
        • Division of Medical Genetics, University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Ledig
        • Seattle Children's Hospital - PIN
  • Mexico
      • Valladolid, Mexico, 47003
        • Ledig
        • H.C.U. de Valladolid
    • Mexico City
      • Coyoacán, Mexico City, Mexico, 4530
        • Ledig
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Ledig
        • Hospital Universitario Reina Sofia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 18 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerne vil have gennemført behandlingsperioden for HGT-HIT-046 (NCT01506141) eller SHP609-302 (NCT02412787) undersøgelsen før den første dosis på dette program.
  2. Deltageren og/eller en forælder/værge er informeret om arten af ​​dette medfølende adgangsprogram efter retssagen og kan give skriftligt informeret samtykke til sig selv eller barnet til at deltage (med samtykke fra barnet, når det er relevant før behandling) .

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren har en tilstand, der efter den behandlende læges mening kan kompromittere deres sikkerhed.
  2. Deltageren har en kendt overfølsomhed over for idursulfase-IT eller dets komponenter.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Takeda

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TAK-609-5005

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger