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Programma di accesso post-trial di Idursulfase-IT insieme a Elaprase nei bambini con sindrome di Hunter

6 aprile 2026 aggiornato da: Takeda

Programma di accesso post-trial: Idursulfase-IT (HGT-2310) in combinazione con Elaprase per via endovenosa in pazienti pediatrici con sindrome di Hunter e compromissione cognitiva

Il programma di accesso ampliato consente alle persone di ottenere l'accesso a trattamenti senza licenza per motivi compassionevoli. Idursulfase-IT noto anche come TAK-609, è un medicinale per aiutare a trattare la sindrome di Hunter e il deterioramento cognitivo. Questo programma di accesso ampliato consente l'accesso continuo a quei partecipanti che, secondo i loro medici, sono considerati beneficiari del trattamento negli studi HGT-HIT-046 (NCT01506141) o SHP609-302 (NCT02412787).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
A disposizione

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Accesso esteso

Tipo di accesso espanso

Tipo di accesso espanso

Descrive la categoria di accesso esteso ai sensi delle normative della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Esistono tre tipi di accesso esteso:
  • Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
  • Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
  • IND/Protocollo di trattamento
  • : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
  • Popolazione di dimensioni intermedie

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, QLD 4101
        • A disposizione
        • Queensland Childrens Hospital
  • Messico
      • Valladolid, Messico, 47003
        • A disposizione
        • H.C.U. de Valladolid
    • Mexico City
      • Coyoacán, Mexico City, Messico, 4530
        • A disposizione
        • Instituto Nacional de Pediatría
  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • A disposizione
        • Royal Manchester Children's Hospital - PPDS
  • Spagna
      • Córdoba, Spagna, 14004
        • A disposizione
        • Hospital Universitario Reina Sofia
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85015
        • A disposizione
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • A disposizione
        • The Regents of the University of California
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • A disposizione
        • The Nemours Foundation
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33101
        • A disposizione
        • Jackson Memorial Hospital University of Miami
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • A disposizione
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Missouri
      • Washington, Missouri, Stati Uniti, 63130
        • A disposizione
        • Washington University
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5450
        • A disposizione
        • Board of Regents of the University of Nebraska
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • A disposizione
        • Joseph M. Sanzari Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10017
        • A disposizione
        • NYU Langone Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • A disposizione
        • The University of North Carolina
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • A disposizione
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97227
        • A disposizione
        • Randall Children's Hospital at Legacy Emanuel
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • A disposizione
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • A disposizione
        • UPMC Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-7610
        • A disposizione
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • A disposizione
        • Division of Medical Genetics, University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • A disposizione
        • Seattle Children's Hospital - PIN

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 18 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. I partecipanti avranno completato il periodo di trattamento dello studio HGT-HIT-046 (NCT01506141) o SHP609-302 (NCT02412787) prima della prima dose di questo programma.
  2. Il partecipante e/o un genitore/i/tutore legale è informato della natura di questo programma compassionevole di accesso post-processo e può fornire un consenso informato scritto per se stesso o per il minore alla partecipazione (con il consenso del minore se appropriato prima del trattamento) .

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante ha una condizione che, secondo il medico curante, può compromettere la sua sicurezza.
  2. Il partecipante ha una nota ipersensibilità all'idursulfasi-IT o ai suoi componenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Takeda

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TAK-609-5005

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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