Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fimepinostat, kombinations HDAC og Pi3-kinasehæmmer-tumor-styret terapi for Cushing-sygdom

15. juli 2026 opdateret af: Anthony P. Heaney, University of California, Los Angeles
Understøttet af de prækliniske data (opsummeret i Research Strategy) foreslår efterforskerne, at Fimepinostat er et ideelt lægemiddelkandidat til behandling og intervention af patienter med Cushings sygdom. Efterforskerne foreslår en pilot, kortvarig (4 uger) fase II enkeltcenterundersøgelse for at demonstrere sikkerheden og effektiviteten af ​​Fimepinostat i behandlingen af ​​patienter med de novo, vedvarende og/eller tilbagevendende CD rekrutteret ved University of California, Los Angeles. Forsøget vil have et 2-armsdesign og vil samtidig undersøge to forskellige doser af Fimepinostat. Undersøgelsen vil give efterforskerne mulighed for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​disse doser i behandlingen af ​​CD og vejlede dosisvalg for efterfølgende, større undersøgelser.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
20

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • Ronald Reagan Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige patienter på mindst 18 år

  • Patienter med bekræftet hypofyse-oprindelse Cushings syndrom defineret som 1, 2 & 3 eller 4 & 5 nedenfor:

    1. Vedvarende hyperkortisolisme defineret som et gennemsnit af 3 på hinanden følgende 24 timers UFC ved baseline vurdering ≥ 1,3x ULN
    2. Normale eller forhøjede ACTH-niveauer i plasma
    3. Hypofyseadenom > 4 mm synligt på MRI eller inferior petrosal sinus sampling (IPSS) central til perifer ACTH-gradient >2 ved baseline og/eller >2 efter DDAVP-stimulering.
    4. Tilbagevendende eller vedvarende CD defineret som patologisk bekræftet tidligere resekeret hypofyse ACTH-udskillende tumor og 24 timers UFC >ULN mindst 4 uger efter hypofysekirurgi.

    5. Patienter i medicinsk behandling for CD. Udvaskningsperioder vil blive afsluttet som nedenfor før screening: Inhibitorer af steroidogenese (metyrapon, ketoconazol, osilodristat,

      • Levo-ketoconazol): 2 uger
      • SRL'er (pasireotid): 2 uger
      • Progesteronreceptorantagonist (mifepriston): 2 uger
      • Dopaminagonister (cabergolin): 4 uger
      • CYP3A4 stærke inducere eller hæmmere: varierer mellem lægemidler; minimum 5-6 gange halveringstiden af ​​lægemidlet

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med kompromitterede synsfelter eller tegn på synsforandringer inden for de seneste 6 måneder
  • Patienter med sellar tumor, der støder op til eller komprimerer den optiske chiasme på MR og normale synsfelter
  • Patienter med Cushings syndrom, der ikke skyldes en ACTH-udskillende hypofysetumor
  • Patienter, der har gennemgået større operationer, herunder hypofysekirurgi inden for 1 måned efter screening, eller som har planlagt større kirurgiske indgreb i hele undersøgelsesperioden
  • Patienter med serumkalium < 3,5 mEq/L, medmindre de er stabilt kontrolleret på kaliumtilskud
  • Patienter med dårligt kontrolleret diabetes mellitus påvist ved HbA1c-niveauer >8
  • Patienter med dårligt kontrolleret hypertension (dvs. blodtryk ≥ 160/100 mm Hg)
  • Patienter, som har klinisk signifikant kardiovaskulær svækkelse, som påvist ved tilstedeværelsen af ​​bradykardi, ventrikulær takykardi, myokardieinfarkt i anamnesen inden for det seneste år eller enhver anden kardiovaskulær svækkelse, der kan udgøre en betydelig sundhedsrisiko i lyset af investigator.
  • Patienter med leversygdom eller historie med leversygdom såsom skrumpelever, kronisk aktiv hepatitis B og C eller kronisk vedvarende hepatitis, eller patienter med ALT eller AST >1,5 x ULN, serum total bilirubin >ULN, serumalbumin <0,67 x LLN ved screening
  • Patienter med nyresygdom eller anamnese med nyresygdom med kreatininclearance på 30 cm3/min eller mindre og/eller kreatinin > 1,5 mg/dl ved screening
  • Patienter ikke biokemisk euthyroid. Patienter, der får thyreoidea-substitutionsbehandling, skal have en stabil dosis i mindst 3 måneder.
  • Patienter, der er kendt for at være positive for HIV eller enhver anden tilstand, der væsentligt kompromitterer individets immunsystem.
  • Historie om alkoholmisbrug eller ulovligt stofbrug inden for det seneste år.
  • Kvindelige patienter, der er gravide eller ammende eller er i den fødedygtige alder, medmindre de er villige til at praktisere en acceptabel præventionsmetode. Kvinder, der deltager i forsøget, skal anvende dobbelt barrieremetode gennem oral prævention eller diafragma med partner, der bruger kondom. Afholdenhed er en acceptabel form for prævention, hvis den praktiseres rutinemæssigt. Mandlige deltagere skal bruge et kondom med sæddræbende hætte/gelé og acceptere ikke at donere sæd i op til 3 måneder efter hovedundersøgelsesperioden.
  • Patienter, der har deltaget i en hvilken som helst klinisk undersøgelse med et forsøgslægemiddel inden for 1 måned før screening eller inden for 5 halveringstider af undersøgelsesbehandlingen, alt efter hvad der er længst.
  • Patienter med samtidig behandling af stærke CYP3A4-inducere eller -hæmmere.
  • Patienter, der har modtaget hypofysebestråling inden for de sidste 5 år forud for baseline-besøget
  • Patienter med kendt hepatitis B overfladeantigen (HbsAg) positivitet
  • Patienter med kendt hepatitis C-antistof (anti-HCV) positivitet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: Fimepinostat 60mg
to 30 mg kapsler én gang dagligt, 10 forsøgspersoner
Medicin: Fimepinostat
Undersøgelsen vil give os mulighed for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​disse doser i behandlingen af ​​Cushing Disease (CD) og vejlede dosisvalg for efterfølgende, større undersøgelser.
Aktiv komparator: Fimepinostat 30mg
enkelt 30 mg kapsel dagligt hos 10 forsøgspersoner
Medicin: Fimepinostat
Undersøgelsen vil give os mulighed for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af ​​disse doser i behandlingen af ​​Cushing Disease (CD) og vejlede dosisvalg for efterfølgende, større undersøgelser.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med mUFC ≤ 1,0xULN
Tidsramme: Baseline, 4 uger
4 ugers UFC beregnet som gennemsnittet af tre 24-timers UFC-prøver indsamlet på på hinanden følgende dage mellem dag 24-28
Baseline, 4 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med normalisering (værdier inden for normale grænser) eller >50 % forbedring fra baseline i 24 timers UFC, plasma ACTH, serum og spyt cortisol niveauer
Tidsramme: Baseline, 4 uger
4 ugers UFC beregnet som gennemsnittet af tre 24-timers UFC-prøver indsamlet på på hinanden følgende dage mellem dag 24-28
Baseline, 4 uger
kropsvægtændring fra baseline
Tidsramme: Baseline, dag 28
Baseline, dag 28
ændring i kropsmasseindeks fra baseline
Tidsramme: Baseline, dag 28
Baseline, dag 28
Systolisk og diastolisk blodtryksændring fra baseline
Tidsramme: Baseline, dag 28
Baseline, dag 28
Cushing Disease sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema (CushingQoL) ændring fra baseline
Tidsramme: Baseline, dag 28
CushingQoL scores ved hjælp af en samlet score fra 0 til 100 med lavere score, der indikerer en større indvirkning på QoL
Baseline, dag 28
Beck Depression inventory anden udgave (BDIII) ændring fra baseline
Tidsramme: Baseline, dag 28
Beck Depression skalaen scores som følger 1-10 Disse op- og nedture anses for at være normale. 11-16 Milde humørforstyrrelser. 17-20 grænseoverskridende klinisk depression. 21-30 Moderat depression. 31-40 Svær depression
Baseline, dag 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of California, Los Angeles

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
16. januar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2029

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. juli 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • FD-07548-01-A1
  • R01FD007548-01A1 (U.S. FDA-tilskud/-kontrakt)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger