Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PROFIL-undersøgelse for at undersøge effekten af ​​GPB på NfL-niveauer hos patienter med kortikobasalt syndrom (CBS) (PROFIL)

8. september 2026 opdateret af: Technical University of Munich

Dobbeltblind, randomiseret, prospektiv, placebokontrolleret parallel gruppe fase II undersøgelse til undersøgelse af virkningen af ​​glycerolphenylbutyrat (GPB) på neurofilament let kæde (NfL) niveauer hos patienter med kortikobasalt syndrom (CBS)

Corticobasal syndrom (CBS) er en hurtigt fremadskridende neurodegenerativ lidelse med en gennemsnitlig overlevelsestid på omkring 6-8 år efter den første kliniske manifestation. Ingen potent symptomatisk behandling er i øjeblikket tilgængelig. En sygdomsmodificerende terapi findes heller ikke. Neuroinflammation er nøglen til patogenesen i neurodegenerative sygdomme med Tau- og/eller AD-patologi. Der er stærke beviser for, at phenylbutyrat kan modulere mikroglial funktion ved at øge deres fagocytiske aktivitet, højst sandsynligt ved epigenetiske mekanismer. Så hovedmålet med dette kliniske forsøg er at studere en potentiel sygdomsmodificerende effekt af behandling med glycerolphenylbutyrat (GPB), som er et prodrug af phenylsmørsyre, i 26 uger vurderet ud fra niveauerne af biomarkørens neurofilament let kæde (NfL) indikerer sygdomsprogression i CBS. I betragtning af CBS' aggressive natur er det muligt at studere virkningerne af GPB på plasma NfL-niveauer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
32

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Tyskland
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 81377
        • Klinikum der Universität München (KUM), Campus Großhadern, Klinik und Poliklinik für Neurologie & German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE), Department of Neurology
      • Munich, Bavaria, Tyskland, 81377
        • Klinikum rechts der Isar Technische Universität München Klinik und Poliklinik für Neurologie & German Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE), Department of Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder: ≥ 18 år
  2. "klinisk mulig" eller "klinisk sandsynlig" CBS (Armstrong et al., Neurol-ogy, 2013 80;496-503) og patienter med Progressive Supranuclear Palsy-CBS ifølge Höglinger et al. (Mov Disord. Jun 2017;32(6):853-864)
  3. Intet regelmæssigt forbrug af glycerolphenylbutyrat inden for de sidste 6 måneder forud for V1
  4. I stand til grundigt at forstå alle givet oplysninger og give fuldt informeret samtykke i henhold til GCP
  5. Evne og vilje til at overholde procedurerne i det kliniske forsøg
  6. Kvinder i den fødedygtige alder skal være ikke-ammende og kirurgisk sterile eller bruge en yderst effektiv præventionsmetode og have en negativ graviditetstest. Ved brug af hormonprævention skal metoden suppleres med en barrieremetode (gerne kondom til mænd). Acceptable præventionsmetoder med en lav fejlrate, dvs. mindre end 1 % om året, når de anvendes konsekvent og korrekt, er såsom implantater, injicerbare præventionsmidler, kombinerede orale præventionsmidler, hormonelle intrauterine anordninger (IUD'er), seksuel afholdenhed (defineret som at afstå fra heteroseksuelt samleje under det kliniske forsøg) eller en vasektomiseret partner. Uacceptable præventionsmetoder er: periodisk abstinens (kalender, symptotermisk, post-ovulation metoder), abstinenser (coitus interruptus), kun sæddræbende midler og amenorré metode (LAM). Kvindekondom og mandligt kondom bør ikke bruges sammen.

  7. Et stabilt regime i mindst 1 måned før V1 og intet forudsigeligt behov for at ændre regimet i hele den 26 ugers behandlingsperiode for

    1. lægemidler, der virker mod Parkinsonisme (f. Levodopa, dopamin-agonister, amantadin og MAO-B-hæmmere)
    2. andre CNS-aktive stoffer herunder f.eks. antidepressiva og antidemensmedicin

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre neurodegenerative sygdomme end CBS
  2. Underliggende Alzheimers patologi som defineret ved positiv β-amyloid-PET eller reduceret Aβ 1-42 i CSF
  3. Deltagelse i et andet klinisk forsøg, der involverer administration af et forsøgslægemiddel inden for 1 måned eller 5 halveringstider af forsøgslægemidlet, alt efter hvad der er længst, før V1
  4. Kendt overfølsomhed over for glycerolphenylbutyrat eller dets yderligere komponenter eller over for lægemidler med en lignende kemisk struktur eller over for nogen af ​​komponenterne i placeboen
  5. Behandling med valproinsyre, haloperidol eller probenecid
  6. En fysisk eller psykiatrisk tilstand (f. frontallappens syndrom, psykotisk lidelse eller svær depression), som efter efterforskerens skøn kan bringe forsøgspersonen i fare, kan forvirre forsøgsresultaterne eller kan forstyrre forsøgspersonens deltagelse i dette kliniske forsøg
  7. Vedvarende misbrug af medicin, stoffer eller alkohol
  8. Aktuel eller planlagt graviditet eller amning hos kvinder
  9. Andre alvorlige medicinske tilstande efter efterforskerens skøn

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Verum
RAVICTI 1,1 g/ml oral væske (glycerolphenylbutyrat (GPB)) Behandlingsvarighed: 26 uger, to gange dagligt
Medicin: RAVICTI 1,1 g/ml

Behandlingsvarighed: 26 uger, to gange dagligt

Dosering:

  • uge 0 - 3: 3 ml/dag (1,5 ml - 0 - 1,5 ml) (≙ 3,3 g glycerolphenylbutyrat/placebo)
  • uge 4 - 26: 6 ml/dag (3 ml - 0 - 3 ml) (≙ 6,6 g glycerolphenylbutyrat/placebo)
Andre navne:
  • Glycerol phenylbutyrat
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo, oral væske Behandlingsvarighed: 26 uger, to gange dagligt
Medicin: Placebo

Behandlingsvarighed: 26 uger, to gange dagligt

Dosering:

  • uge 0 - 3: 3 ml/dag (1,5 ml - 0 - 1,5 ml) (≙ 3,3 g glycerolphenylbutyrat/placebo)
  • uge 4 - 26: 6 ml/dag (3 ml - 0 - 3 ml) (≙ 6,6 g glycerolphenylbutyrat/placebo)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere effektiviteten af ​​glycerolphenylbutyrat vs. placebo til at reducere niveauerne af neurofilament let kæde (NfL) under 26 ugers eksponering for glycerolphenylbutyrat samt sikkerhed og tolerabilitet af glycerolphenylbutyrat hos patienter med
Tidsramme: 26 uger (mellem V1 og V3)
At vurdere effektiviteten af ​​glycerolphenylbutyrat vs. placebo til at reducere niveauerne af neurofilament let kæde (NfL) under 26 ugers eksponering for glycerolphenylbutyrat samt sikkerhed og tolerabilitet af glycerolphenylbutyrat hos patienter med CBS.
26 uger (mellem V1 og V3)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere longitudinelle ændringer i kliniske skalaer
Tidsramme: 26 uger (mellem V1 og V3)
For at vurdere longitudinelle ændringer i klinisk skala: Movement Disorder Society Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS Part III), min værdi 0- max værdi 132 (værre resultat)
26 uger (mellem V1 og V3)
At vurdere longitudinelle ændringer i kliniske skalaer
Tidsramme: 26 uger (mellem V1 og V3)
For at vurdere longitudinelle ændringer i klinisk skala: Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSP-RS), min værdi 0- max værdi 100 (værre resultat)
26 uger (mellem V1 og V3)
At vurdere longitudinelle ændringer i kliniske skalaer
Tidsramme: 26 uger (mellem V1 og V3)
For at vurdere longitudinelle ændringer i klinisk skala: Progressive Supranuclear Palsy Clinical Deficits Scale (PSP-CDS), min værdi 0- max værdi 21 (værre udfald)
26 uger (mellem V1 og V3)
At vurdere longitudinelle ændringer i kliniske skalaer
Tidsramme: 26 uger (mellem V1 og V3)
For at vurdere longitudinelle ændringer i klinisk skala: Cortical Basal ganglia Functional Scale (CBFS), min værdi 0- max værdi 124 (værre resultat)
26 uger (mellem V1 og V3)
At vurdere longitudinelle ændringer i kliniske skalaer
Tidsramme: 26 uger (mellem V1 og V3)
For at vurdere longitudinelle ændringer i klinisk skala: Demens Apraxi Test (DATO), min værdi 0 (værre udfald) - max værdi 60
26 uger (mellem V1 og V3)
At vurdere longitudinelle ændringer i kliniske skalaer
Tidsramme: 26 uger (mellem V1 og V3)
For at vurdere longitudinelle ændringer i klinisk skala: MONTREAL COGNITIVE ASSESSMENT (MoCA), min værdi 0 (værre resultat) - max værdi 30
26 uger (mellem V1 og V3)
At vurdere longitudinelle ændringer i kliniske skalaer
Tidsramme: 26 uger (mellem V1 og V3)
For at vurdere longitudinelle ændringer i klinisk skala: SCHWAB AND ENGLAND ACTIVITIES OF DAILY LIVING SCALE (SEADL), min værdi 0 (værre udfald) - max værdi 100%
26 uger (mellem V1 og V3)
At vurdere longitudinelle ændringer i kliniske skalaer
Tidsramme: 26 uger (mellem V1 og V3)
For at vurdere longitudinelle ændringer i klinisk skala: Clinical Global Impression (CGI-s), min værdi 1- max værdi 7 (værre resultat)
26 uger (mellem V1 og V3)
At vurdere longitudinelle ændringer i kliniske skalaer
Tidsramme: 26 uger (mellem V1 og V3)
For at vurdere longitudinelle ændringer i klinisk skala: PSP RATING SCALE (PSP-QoL), min værdi 0- max værdi 180 (værre resultat)
26 uger (mellem V1 og V3)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Technical University of Munich

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
12. december 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
13. august 2026

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
13. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. august 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
11. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PROFIL-2088-SIM-0032-I

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger