Studio PROFIL per studiare l'effetto del GPB sui livelli di NfL nei pazienti con sindrome corticobasale (CBS) (PROFIL)

Criterio di inclusione:

1. Età: ≥ 18 anni
2. CBS "clinicamente possibile" o "clinicamente probabile" (Armstrong et al., Neurol-ogy, 2013 80;496-503) e pazienti con paralisi sopranucleare progressiva-CBS secondo Höglinger et al. (Mov Disordine. 2017 giu;32(6):853-864)
3. Nessun consumo regolare di glicerolo fenilbutirrato negli ultimi 6 mesi prima della V1
4. In grado di comprendere a fondo tutte le informazioni fornite e di fornire il pieno consenso informato secondo GCP
5. Capacità e disponibilità a rispettare le procedure della sperimentazione clinica
6. Le donne in età fertile devono essere non in allattamento e chirurgicamente sterili o utilizzare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace e avere un test di gravidanza negativo. In caso di utilizzo di un contraccettivo ormonale, il metodo deve essere integrato con un metodo di barriera (preferibilmente preservativo maschile). Metodi accettabili di controllo delle nascite con un basso tasso di fallimento, cioè meno dell'1% all'anno, se usati in modo coerente e corretto sono come impianti, iniettabili, contraccettivi orali combinati, dispositivi intrauterini ormonali (IUD), astinenza sessuale (definita come astensione da rapporti eterosessuali durante la sperimentazione clinica) o il partner vasectomizzato. I metodi di controllo delle nascite inaccettabili sono: astinenza periodica (calendario, sintotermico, post-ovulazione), astinenza (coitus interruptus), solo spermicidi e metodo dell'amenorrea lattazionale (LAM). Preservativo femminile e preservativo maschile non devono essere usati insieme.

7. Un regime stabile per almeno 1 mese prima di V1 e nessuna necessità prevedibile di modificare il regime durante il periodo di trattamento di 26 settimane per

   1. farmaci che agiscono contro il parkinsonismo (ad es. levodopa, agonisti della dopamina, amantadina e inibitori MAO-B)
   2. altre sostanze attive sul SNC, tra cui ad es. antidepressivi e farmaci antidemenza

Criteri di esclusione:

1. Malattie neurodegenerative diverse dalla CBS
2. Patologia alla base dell'Alzheimer come definita da β-amiloide-PET positiva o ridotta Aβ 1-42 nel liquido cerebrospinale
3. Partecipazione a un'altra sperimentazione clinica che prevede la somministrazione di un medicinale sperimentale entro 1 mese o 5 emivite del medicinale sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima di V1
4. Ipersensibilità nota al glicerolo fenilbutirrato o ai suoi ulteriori componenti, o a farmaci con struttura chimica simile o a uno qualsiasi dei componenti del placebo
5. Trattamento con acido valproico, aloperidolo o probenecid
6. Una condizione fisica o psichiatrica (ad es. sindrome del lobo frontale, disturbo psicotico o depressione maggiore), che a discrezione dello sperimentatore può mettere a rischio il soggetto, può confondere i risultati della sperimentazione o può interferire con la partecipazione del soggetto a questa sperimentazione clinica
7. Abuso persistente di farmaci, droghe o alcool
8. Gravidanza o allattamento in atto o programmato nelle femmine
9. Altre gravi condizioni mediche a discrezione dell'investigatore