Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vækst- og udviklingsrelaterede resultater hos børn med transfusionsafhængig beta-thalassæmi efter genterapi

6. august 2023 opdateret af: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Vækst og udvikling, sundhedsrelateret livskvalitet for børn med transfusionsafhængig beta-thalassæmi efter genterapi

Undersøgelsen vil gennemføre et kohortestudie for at sammenligne vækst og udvikling, stofskifte, livsstilsadfærd og sundhedsrelateret livskvalitet blandt tre grupper: børn med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som har modtaget genterapi, TDT børn med livslang støttende terapi og raske børn.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Kina
        • Rekruttering
        • Regenerative Medicine Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagerne er opdelt i tre grupper: TDT-børn, der har modtaget genterapi, TDT-børn, der har modtaget livslang understøttende terapi, og raske børn.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Genterapi gruppe-inkludering

  • Mand eller kvinde i alderen 3-14 år
  • TDT Børn, der har modtaget genterapi.
  • Forsøgspersoner, der er villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Understøttende terapi gruppe-inkludering

  • Køn samme som den matchede sag
  • Alder svarende til den matchede sag
  • Børn med β-TDT
  • Ingen historie med genterapi eller allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
  • Forsøgspersoner, der er villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Sunde børn gruppe-inkludering

  • Køn samme som den matchede sag
  • Alder svarende til den matchede sag
  • Forsøgspersoner, der er villige og i stand til at give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af sammensat α-thalassæmi
  • Ukontrolleret systemisk svampe-, bakterie- eller virusinfektion
  • Anamnese med maligne solide tumorer, myeloproliferative eller immundefektsygdomme
  • Diagnosticeret med psykisk sygdom
  • Patienter, der af investigator anses for ikke at være kvalificerede til undersøgelsen af ​​andre årsager end ovenstående

Afbrydelse af studiet:

  • Forsøgspersoner, der er uvillige eller ude af stand til at fortsætte med at deltage i undersøgelsen (tilbagetrækning af informeret samtykke), kan trække sig fra undersøgelsen
  • Forsøgspersoner, der modtog genterapi eller allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation under undersøgelsen
  • Faget er alvorligt ikke-compliant med studiekravene, såsom manglende 2 på hinanden følgende besøg
  • Emne mistet til opfølgning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Genterapi gruppe
TDT Børn, der har modtaget genterapi mellem 3-14 år.
Genetisk: Genterapi
Autolog redigeret hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Støttende terapigruppe
TDT Børn, der fik livslang behandling med blodtransfusioner og jernkelering. De blev udvalgt baseret på alder og køn af genterapigruppen.
Sund børnegruppe
Raske børn blev udvalgt baseret på alder og køn af genterapigruppen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vækst hos pædiatriske forsøgspersoner vil blive vurderet efter højde.
Tidsramme: Op til 5 år.
Højde i meter.
Op til 5 år.
Vækst i pædiatriske forsøgspersoner vil blive vurderet efter vægt.
Tidsramme: Op til 5 år.
Vægt i kilogram.
Op til 5 år.
Vækst hos pædiatriske forsøgspersoner vil blive vurderet ud fra hoved- og brystomkredsen.
Tidsramme: Op til 5 år.
Hoved- og brystomkreds i centimeter.
Op til 5 år.
Vækst hos pædiatriske forsøgspersoner vil blive vurderet ved interokulær afstand.
Tidsramme: Op til 5 år.
Interokulær afstand i centimeter.
Op til 5 år.
Vækst hos pædiatriske forsøgspersoner vil blive vurderet ved knogletæthed.
Tidsramme: Op til 5 år.
Knogletæthedsmåling måles ved en procedure kaldet densitometri, der udføres i de radiologimedicinske afdelinger på hospitaler eller klinikker. Resultatet er knoglemineraltætheden i gram pr. arealenhed (g/cm2).
Op til 5 år.
Pubertalstatus vil blive målt ved hjælp af Tanner-skalaen.
Tidsramme: Op til 5 år.
Tanner-skalaen, en velkendt teknik, der bruges til at definere pubertetsstadiet, er baseret på fysiske målinger af udvikling baseret på eksterne primære og sekundære kønskarakteristika (fra Tanner 1: præ-pubertal til Tanner 5: moden teenager). Den blev udviklet af Marshall og Tanner, mens de udførte en longitudinel undersøgelse i 1940'erne til 1960'erne i England. Baseret på observationsdata udviklede de separate skalaer til udvikling af ydre kønsorganer: fallus, pung og testikler volumen hos mænd; bryster hos kvinder; og kønsbehåring hos både mænd og kvinder.
Op til 5 år.
Hormonelle niveauer vil blive målt ved klinisk undersøgelse.
Tidsramme: Op til 5 år.
Hormonelle niveauer omfattede skjoldbruskkirtelstimulerende hormon (TSH), serumtriiodothyronin (T3), serumfrit triiodothyronin (T4), væksthormon (GH, inklusive IGF-1 og IGF-2) og kønshormonundersøgelse. Kønshormonundersøgelse er kun for følgende emner: østradiol, FSH og LH for piger i alderen 9-18 år; testosteron, FSH og LH til drenge i alderen 12-18 år.
Op til 5 år.
Livskvalitet vil blive målt ved hjælp af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) ved baseline og slutningen af ​​undersøgelsen.
Tidsramme: Op til 5 år.
Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) er et gyldigt, standardiseret, generisk og selvrapporterende vurderingsværktøj til at måle sundhedsrelateret livskvalitet HRQOL for pædiatri og unge. PedsQL indeholder 23-elementer og består af følgende: fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion. Hvert element scores på en 5-trins skala, scores omdannes lineært til en 0-100 skala, hvor høj score betyder bedre kondition.
Op til 5 år.
Livsstilsadfærd vil blive vurderet ved generel afhøring.
Tidsramme: Op til 5 år.
Op til 5 år.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. august 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. august 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • GDH-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger