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Wachstums- und entwicklungsbezogene Ergebnisse bei Kindern mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie nach Gentherapie

6. August 2023 aktualisiert von: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Wachstum und Entwicklung, gesundheitsbezogene Lebensqualität von Kindern mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie nach Gentherapie

Die Untersuchung wird eine Kohortenstudie durchführen, um Wachstum und Entwicklung, Stoffwechsel, Lebensstilverhalten und gesundheitsbezogene Lebensqualität in drei Gruppen zu vergleichen: Kinder mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die eine Gentherapie erhalten haben, TDT-Kinder mit lebenslange unterstützende Therapie und gesunde Kinder.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, China
        • Rekrutierung
        • Regenerative Medicine Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Teilnehmer werden in drei Gruppen eingeteilt: TDT-Kinder, die eine Gentherapie erhalten haben, TDT-Kinder, die eine lebenslange unterstützende Therapie erhalten haben, und gesunde Kinder.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Einbeziehung der Gentherapie-Gruppe

  • Männlich oder weiblich im Alter von 3–14 Jahren
  • TDT Kinder, die eine Gentherapie erhalten haben.
  • Probanden, die bereit und in der Lage sind, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Unterstützende Therapiegruppeneinbindung

  • Gleiches Geschlecht wie der übereinstimmende Fall
  • Alter ähnlich dem passenden Fall
  • Kinder mit β-TDT
  • Keine Gentherapie oder allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation in der Vorgeschichte
  • Probanden, die bereit und in der Lage sind, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Einbeziehung gesunder Kinder in die Gruppe

  • Gleiches Geschlecht wie der übereinstimmende Fall
  • Alter ähnlich dem passenden Fall
  • Probanden, die bereit und in der Lage sind, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose einer zusammengesetzten α-Thalassämie
  • Unkontrollierte systemische Pilz-, Bakterien- oder Virusinfektion
  • Vorgeschichte bösartiger solider Tumoren, myeloproliferativer oder Immundefizienzerkrankungen
  • Bei ihm wurde eine psychische Erkrankung diagnostiziert
  • Patienten, die vom Prüfer aus anderen als den oben genannten Gründen als nicht für die Studie geeignet erachtet werden

Abbruch des Studiums:

  • Probanden, die nicht weiter an der Studie teilnehmen wollen oder können (Widerruf der Einwilligung nach Aufklärung), können von der Studie zurücktreten
  • Probanden, die während der Studie eine Gentherapie oder eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation erhielten
  • Der Proband entspricht in erheblichem Maße den Studienanforderungen, z. B. weil er zwei aufeinanderfolgende Besuche verpasst hat
  • Betreff konnte nicht weiterverfolgt werden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Gentherapie-Gruppe
TDT Kinder im Alter zwischen 3 und 14 Jahren, die eine Gentherapie erhalten haben.
Genetisch: Gentherapie
Autolog bearbeitete hämatopoetische Stammzelltransplantation
Unterstützende Therapiegruppe
TDT Kinder, die lebenslang mit Bluttransfusionen und Eisenchelat behandelt wurden. Sie wurden basierend auf Alter und Geschlecht der Gentherapiegruppe ausgewählt.
Gesunde Kindergruppe
Gesunde Kinder wurden basierend auf Alter und Geschlecht der Gentherapiegruppe ausgewählt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Das Wachstum bei pädiatrischen Probanden wird anhand der Körpergröße beurteilt.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Höhe in Metern.
Bis zu 5 Jahre.
Das Wachstum bei pädiatrischen Probanden wird anhand des Gewichts beurteilt.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Gewicht in Kilogramm.
Bis zu 5 Jahre.
Das Wachstum bei pädiatrischen Probanden wird anhand des Kopf- und Brustumfangs beurteilt.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Kopf- und Brustumfang in Zentimetern.
Bis zu 5 Jahre.
Das Wachstum bei pädiatrischen Probanden wird anhand des Augenabstands beurteilt.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Augenabstand in Zentimetern.
Bis zu 5 Jahre.
Das Wachstum bei pädiatrischen Probanden wird anhand der Knochendichte beurteilt.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Die Messung der Knochendichte erfolgt mit einem Verfahren namens Densitometrie, das in den radiologisch-medizinischen Abteilungen von Krankenhäusern oder Kliniken durchgeführt wird. Das Ergebnis ist die Knochenmineraldichte in Gramm pro Flächeneinheit (g/cm2).
Bis zu 5 Jahre.
Der Pubertätsstatus wird anhand der Tanner-Skala gemessen.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Die Tanner-Skala, eine bekannte Technik zur Definition des Pubertätsstadiums, basiert auf physischen Entwicklungsmessungen auf der Grundlage äußerer primärer und sekundärer Geschlechtsmerkmale (von Tanner 1: vorpubertär bis Tanner 5: reifer Heranwachsender). Sie wurde von entwickelt Marshall und Tanner während der Durchführung einer Längsschnittstudie in den 1940er bis 1960er Jahren in England. Basierend auf Beobachtungsdaten entwickelten sie separate Skalen für die Entwicklung der äußeren Genitalien: Phallus-, Hodensack- und Hodenvolumen bei Männern; Brüste bei Frauen; und Schamhaare sowohl bei Männern als auch bei Frauen.
Bis zu 5 Jahre.
Der Hormonspiegel wird durch klinische Untersuchung gemessen.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Zu den Hormonspiegeln gehörten Schilddrüsen-stimulierendes Hormon (TSH), Serum-Triiodthyronin (T3), serumfreies Triiodthyronin (T4), Wachstumshormon (GH, einschließlich IGF-1 und IGF-2) und eine Sexualhormonuntersuchung. Die Sexualhormonuntersuchung ist nur für die folgenden Probanden möglich: Östradiol, FSH und LH für Mädchen im Alter von 9 bis 18 Jahren; Testosteron, FSH und LH für Jungen im Alter von 12 bis 18 Jahren.
Bis zu 5 Jahre.
Die Lebensqualität wird anhand des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) zu Studienbeginn und am Ende der Studie gemessen.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Das Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) ist ein valides, standardisiertes, generisches und selbstberichtendes Bewertungsinstrument zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL) für Pädiatrie und Jugendliche. PedsQL enthält 23 Items und besteht aus den folgenden: körperliche Funktion, emotionale Funktion, soziale Funktion und schulische Funktion. Jedes Item wird auf einer 5-Punkte-Skala bewertet, die Bewertungen werden linear in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt, wobei eine hohe Punktzahl eine bessere Kondition bedeutet.
Bis zu 5 Jahre.
Das Lebensstilverhalten wird durch allgemeine Fragen beurteilt.
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre.
Bis zu 5 Jahre.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
5. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Juli 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
6. August 2023

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • GDH-001

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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