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Esiti correlati alla crescita e allo sviluppo nei bambini con beta-talassemia trasfusione-dipendente dopo terapia genica

6 agosto 2023 aggiornato da: Jun Shi, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Crescita e sviluppo, qualità della vita correlata alla salute dei bambini con beta-talassemia trasfusione-dipendente dopo terapia genica

L'indagine condurrà uno studio di coorte per confrontare la crescita e lo sviluppo, il metabolismo, il comportamento dello stile di vita e la qualità della vita correlata alla salute tra tre gruppi: bambini con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) che hanno ricevuto terapia genica, bambini TDT con terapia di supporto permanente e bambini sani.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Cina
        • Reclutamento
        • Regenerative Medicine Center
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

Sì

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti sono divisi in tre gruppi: bambini TDT che hanno ricevuto la terapia genica, bambini TDT che hanno ricevuto una terapia di supporto per tutta la vita e bambini sani.

Descrizione

Criterio di inclusione:

Inclusione del gruppo di terapia genica

  • Età maschio o femmina di 3-14 anni
  • TDT Bambini che hanno ricevuto la terapia genica.
  • Soggetti che sono disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto.

Inclusione di gruppo di terapia di supporto

  • Sesso uguale al caso abbinato
  • Età simile al caso abbinato
  • Bambini con β-TDT
  • Nessuna storia di terapia genica o trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche
  • Soggetti che sono disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto.

Inclusione di gruppo di bambini sani

  • Sesso uguale al caso abbinato
  • Età simile al caso abbinato
  • Soggetti che sono disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di α-talassemia composta
  • Infezione fungina, batterica o virale sistemica incontrollata
  • Storia di tumori solidi maligni, malattie mieloproliferative o immunodeficienza
  • Diagnosi di malattia mentale
  • Pazienti considerati non ammissibili allo studio dallo sperimentatore per motivi diversi da quanto sopra

Interruzione dello studio:

  • I soggetti che non vogliono o non possono continuare a partecipare allo studio (ritiro del consenso informato) possono ritirarsi dallo studio
  • Soggetti che hanno ricevuto terapia genica o trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche durante lo studio
  • Il soggetto è gravemente non conforme ai requisiti dello studio, come la mancanza di 2 visite consecutive
  • Soggetto perso al follow-up

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Gruppo di terapia genica
TDT Bambini che hanno ricevuto la terapia genica tra i 3 e i 14 anni.
Genetico: Terapia genetica
Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche modificate
Gruppo di terapia di supporto
TDT Bambini che hanno ricevuto cure per tutta la vita con trasfusioni di sangue e chelazione del ferro. Sono stati selezionati in base all'età e al sesso del gruppo di terapia genica.
Gruppo di bambini sani
I bambini sani sono stati selezionati in base all'età e al sesso del gruppo di terapia genica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La crescita nei soggetti pediatrici sarà valutata in base all'altezza.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni.
Altezza in metri.
Fino a 5 anni.
La crescita nei soggetti pediatrici sarà valutata in base al peso.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni.
Peso in chilogrammi.
Fino a 5 anni.
La crescita nei soggetti pediatrici sarà valutata dalla circonferenza della testa e del torace.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni.
Circonferenza testa e torace in centimetri.
Fino a 5 anni.
La crescita nei soggetti pediatrici sarà valutata dalla distanza interoculare.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni.
Distanza interoculare in centimetri.
Fino a 5 anni.
La crescita nei soggetti pediatrici sarà valutata dalla densità ossea.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni.
La misurazione della densità ossea viene misurata mediante una procedura chiamata densitometria, eseguita nei reparti di medicina radiologica di ospedali o cliniche. Il risultato è la densità minerale ossea in grammi per unità di superficie (g/cm2).
Fino a 5 anni.
Lo stato puberale sarà misurato utilizzando la scala di Tanner.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni.
La scala di Tanner, una tecnica ben nota utilizzata per definire lo stadio puberale, si basa su misurazioni fisiche dello sviluppo basate su caratteristiche sessuali primarie e secondarie esterne (da Tanner 1: pre-puberale a Tanner 5: adolescente maturo). È stata sviluppata da Marshall e Tanner mentre conducevano uno studio longitudinale tra gli anni '40 e '60 in Inghilterra. Sulla base di dati osservativi, hanno sviluppato scale separate per lo sviluppo dei genitali esterni: fallo, scroto e volume dei testicoli nei maschi; seni nelle femmine; e peli pubici sia nei maschi che nelle femmine.
Fino a 5 anni.
I livelli ormonali saranno misurati mediante esame clinico.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni.
I livelli ormonali includevano l'ormone stimolante la tiroide (TSH), la triiodotironina sierica (T3), la triiodotironina sierica (T4), l'ormone della crescita (GH, inclusi IGF-1 e IGF-2) e l'esame degli ormoni sessuali. L'esame degli ormoni sessuali è riservato ai seguenti soggetti: estradiolo, FSH e LH per le ragazze dai 9 ai 18 anni; testosterone, FSH e LH per ragazzi di età compresa tra 12 e 18 anni.
Fino a 5 anni.
La qualità della vita sarà misurata utilizzando il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) al basale e alla fine dello studio.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni.
Il Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) è uno strumento di valutazione valido, standardizzato, generico e autosegnalante per misurare la qualità della vita correlata alla salute HRQOL per bambini e adolescenti. PedsQL contiene 23 item e comprende quanto segue: funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale e funzionamento scolastico. Ogni elemento viene valutato su una scala a 5 punti, i punteggi vengono trasformati linearmente in una scala da 0 a 100 in cui un punteggio elevato indica una condizione migliore.
Fino a 5 anni.
I comportamenti relativi allo stile di vita saranno valutati mediante domande generali.
Lasso di tempo: Fino a 5 anni.
Fino a 5 anni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
5 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
14 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
14 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 agosto 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • GDH-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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