Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Base-redigeret autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation i behandling af patienter med β-thalassæmi major

12. maj 2026 opdateret af: Children's Hospital of Fudan University

Evaluering og promovering af nøgleteknologier til baseredigeret autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation til behandling af patienter med β-thalassæmi major

Målet med dette åbne, enkeltarmede kliniske studie er at lære om sikkerheden og effektiviteten af ​​base-redigeret autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (CS-101) til behandling af patienter med β-thalassæmi major.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

CS-101 er en autolog CD34+ cellesuspension modificeret af ex vivo baseredigeringsteknologi, der fjerner den hæmmende effekt af BCL11A på det γ-globinkodende gen, inducerer produktionen af ​​γ-globinkæder, øger koncentrationen af ​​føtalt hæmoglobin (HbF) i blodet, der kompenserer for tabet af voksenhæmoglobin (HbA) til behandling af transfusionsafhængig type/Større β - thalassæmi. Behandlingen adresserer to store udfordringer i behandlingen af ​​sygdommen: mangel på matchende donorer og graft-versus-vært-responser, der almindeligvis ses ved allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.

Undersøgelsen består af følgende fem faser:

Screeningsfase: Underskriv informeret samtykke, fuldfør screeningsvurderinger og bekræft berettigelsen til tilmelding; Baseline: kontroller emnets baseline status; Mobilisering, indsamling og fremstillingsfase: mobiliser, opsaml autologe CD34+-celler og fremstilling, frigivelse og transport af CS-101-produkt; Konditionerings- og behandlingsfase: inklusive myeloablation og CS-101 produktinfusion; Opfølgningsfase: 180 dage efter infusion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
2

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Tidlig fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 6 til 17 år gamle (inklusive) mandlige eller kvindelige forsøgspersoner på tidspunktet for informeret samtykke
  • Diagnose af β-thalassæmi, genotyper inkluderer, men er ikke begrænset til β+β0, βEβ0, β0β0 osv.
  • Generelt i god stand, Karnofsky præstationsscore≥60 point for forsøgspersoner ≥16 år på tidspunktet for autolog hæmatopoietisk stamcelleindsamling, eller Lansky Play-Performance-score≥60 point for forsøgspersoner under 16 år, eller tilsvarende klinisk evaluering som investigator webstedets almindelige praksis

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med anden undersøgelsesmedicin eller andre eksperimentelle indgreb 30 dage før underskrivelse af informeret samtykke eller inden for 6 halveringstider af lægemidlet, alt efter hvad der er længst.
  • Forsøgspersoner, der har modtaget eller får thalidomid og/eller Luspatercept, når deres lægemiddelinteraktion med hensyn til effektiviteten og sikkerheden af ​​CS-101 ikke kan udelukkes, medmindre der er mindst 3 testresultater, der viser det totale hæmoglobinniveau, før transfusion er under 9g/dL inden for de seneste 6 måneder før screening.
  • Tidligere modtaget allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation eller gen(redigeret) terapi.
  • Forsøgspersoner har tilgængelige relaterede fuldt matchende donorer og er kvalificerede og forberedte til allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
  • De med aktive infektioner, herunder men ikke begrænset til: HIV, hepatitis B, hepatitis C, cytomegalovirus, Epstein-Barr virus og treponema pallidum tester positive eller kendt tuberkulose, parasitisk infektion osv., som af investigator vurderes at være uegnede til at deltage i denne undersøgelse
  • Ekkokardiografi resultater med ejektionsfraktion under 45 %
  • Avanceret leversygdom, defineret som aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) >3 × øvre normalgrænse (ULN) eller baseline International Normalized Ratio (INR) >1,5 × ULN
  • MR under screeningsperioden viste kraftig jernoverbelastning og vurderes af investigator til at være ude af stand til at deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: CS-101 indsprøjtning
Autolog CD34+ (cluster of differentiation 34) hæmatopoietisk stamcellesuspension modificeret ved in vitro-baseredigeringsteknik
Biologisk: CS-101 indsprøjtning
Autolog CD34+ hæmatopoietisk stamcellesuspension modificeret ved in vitro-baseredigeringsteknik

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser (AE'er) som vurderet af CTCAE v5.0
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke til 180 dage efter CS-101-infusion
Fra underskrivelse af informeret samtykke til 180 dage efter CS-101-infusion
Forekomst af engraftment
Tidsramme: inden for 42 dage efter CS-101-infusion
Forsøgspersoner med engraftment defineres som neutrofile podede
inden for 42 dage efter CS-101-infusion
Tid til neutrofil- og blodpladeindplantning
Tidsramme: Dage efter CS-101 infusion
Tid til neutrofilengraftment er defineret som den første dag af 3 på hinanden følgende målinger af absolut neutrofiltal ≥0,5×10^9/L på tre forskellige dage; Tid til trombocyttransplantation er defineret som den første dag af 3 på hinanden følgende målinger af absolut blodpladetal ≥20×10^9/L på tre forskellige dage og uden blodpladetransfusion
Dage efter CS-101 infusion
Forekomst af transplantationsrelateret død
Tidsramme: baseline til 100 dage efter CS-101-infusion
baseline til 100 dage efter CS-101-infusion
Forekomst af dødsfald af alle årsager
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke til 180 dage efter CS-101-infusion
Fra underskrivelse af informeret samtykke til 180 dage efter CS-101-infusion
Forekomst af opnåelse af transfusionsreduktion i mindst 3 på hinanden følgende måneder
Tidsramme: Fra 3 måneder efter -CS-101 infusion til 3 måneder efter -CS-101 infusion
Fra 3 måneder efter -CS-101 infusion til 3 måneder efter -CS-101 infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til sidste transfusion af røde blodlegemer (RBC).
Tidsramme: Dage efter CS-101 infusion
Dage efter CS-101 infusion
Forekomst af opnåelse af transfusionsuafhængighed i mindst 3 på hinanden følgende måneder
Tidsramme: Fra 3 måneder op til 180 dage efter CS-101 infusion
Fra 3 måneder op til 180 dage efter CS-101 infusion
Ændring i total hæmoglobin(Hb)-koncentration over tid
Tidsramme: op til 180 dage efter CS-101 infusion
op til 180 dage efter CS-101 infusion
Ændring i føtal hæmoglobin(HbF)-koncentration over tid
Tidsramme: op til 180 dage efter CS-101 infusion
op til 180 dage efter CS-101 infusion
Kimærisk niveau i perifert blod og knoglemarv
Tidsramme: op til 180 dage efter CS-101 infusion
Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation i perifere blodleukocytter og knoglemarv over tid
op til 180 dage efter CS-101 infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital of Fudan University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. november 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. august 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
12. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. september 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. oktober 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CS-101-03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger