Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche modificato in base al trattamento di pazienti affetti da β-talassemia maggiore

12 maggio 2026 aggiornato da: Children's Hospital of Fudan University

Valutazione e promozione delle tecnologie chiave del trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche modificate con base nel trattamento di pazienti affetti da β-talassemia Major

L'obiettivo di questo studio clinico in aperto, a braccio singolo, è quello di conoscere la sicurezza e l'efficacia del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche con base modificata (CS-101) nel trattamento di pazienti affetti da β-talassemia major.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

CS-101 è una sospensione cellulare autologa CD34+ modificata mediante tecnologia di editing di base ex vivo, che rimuove l'effetto inibitorio di BCL11A sul gene codificante la γ-globina, inducendo la produzione di catene γ-globina, aumentando la concentrazione di emoglobina fetale (HbF) nel sangue. sangue, compensando la perdita di emoglobina adulta (HbA1c) per trattare la talassemia di tipo trasfusione-dipendente/β-maggiore. La terapia affronta due sfide principali nel trattamento della malattia: la mancanza di donatori compatibili e le risposte trapianto contro ospite comunemente osservate nel trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.

Lo studio si compone delle seguenti cinque fasi:

Fase di screening: firmare il consenso informato, completare le valutazioni di screening e confermare l'idoneità all'iscrizione; Baseline: controlla lo stato di base del soggetto; Fase di mobilitazione, raccolta e produzione: mobilitare, raccogliere cellule CD34+ autologhe e produrre, rilasciare e trasportare il prodotto CS-101; Fase di condizionamento e trattamento: inclusa mieloablazione e infusione del prodotto CS-101; Fase di follow-up: 180 giorni dopo l'infusione.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
2

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi o femmine di età compresa tra 6 e 17 anni (inclusi) al momento del consenso informato
  • Diagnosi di β-talassemia, i genotipi includono ma non sono limitati a β+β0, βEβ0, β0β0, ecc.
  • Generalmente in buone condizioni, punteggio di prestazione Karnofsky ≥ 60 punti per soggetti di età ≥ 16 anni al momento del prelievo di cellule staminali ematopoietiche autologhe, o punteggio Lansky Play-Performance ≥ 60 punti per soggetti di età inferiore a 16 anni, o valutazione clinica equivalente come sperimentatore pratica comune del sito

Criteri di esclusione:

  • Trattamento con altri farmaci sperimentali o altri interventi sperimentali 30 giorni prima della firma del consenso informato o entro 6 emivite del farmaco, a seconda di quale periodo sia più lungo.
  • Soggetti che hanno ricevuto o stanno ricevendo talidomide e/o Luspatercept, quando la loro interazione farmaco-farmaco sull'efficacia e la sicurezza di CS-101 non può essere esclusa, a meno che non vi siano almeno 3 risultati del test che mostrano che il livello di emoglobina totale prima della trasfusione è inferiore a 9 g/dl negli ultimi 6 mesi prima dello screening.
  • Precedentemente ricevuto trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche o terapia genetica (modificata).
  • I soggetti hanno a disposizione donatori imparentati pienamente compatibili e sono idonei e preparati per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
  • Quelli con infezioni attive, inclusi ma non limitati a: HIV, epatite B, epatite C, citomegalovirus, virus Epstein-Barr e treponema pallidum positivi al test, o tubercolosi nota, infezione parassitaria, ecc. che sono giudicati dallo sperimentatore non idonei a partecipare a questo studio
  • Risultati dell'ecocardiografia con frazione di eiezione inferiore al 45%
  • Malattia epatica avanzata, definita come aspartato aminotransferasi (AST), alanina aminotransferasi (ALT) >3 × limite superiore della norma (ULN) o rapporto internazionale normalizzato (INR) al basale >1,5 × ULN
  • La risonanza magnetica durante il periodo di screening ha mostrato un forte sovraccarico di ferro e lo sperimentatore è ritenuto non in grado di partecipare allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Iniezione di CS-101
Sospensione di cellule staminali ematopoietiche autologhe CD34+ (cluster di differenziazione 34) modificata mediante tecnica di editing di base in vitro
Biologico: Iniezione di CS-101
Sospensione autologa di cellule staminali emopoietiche CD34+ modificata mediante tecnica di editing di base in vitro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza e gravità degli eventi avversi (EA) valutati mediante CTCAE v5.0
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato a 180 giorni dopo l'infusione di CS-101
Dalla firma del consenso informato a 180 giorni dopo l'infusione di CS-101
Evento di attecchimento
Lasso di tempo: entro 42 giorni dall’infusione di CS-101
I soggetti con attecchimento sono definiti come attecchiti di neutrofili
entro 42 giorni dall’infusione di CS-101
Tempo per l'attecchimento dei neutrofili e delle piastrine
Lasso di tempo: Giorni successivi all'infusione di CS-101
Il tempo all'attecchimento dei neutrofili è definito come il primo giorno di 3 misurazioni consecutive della conta assoluta dei neutrofili ≥0,5×10^9/L in tre giorni diversi; Il tempo all'attecchimento piastrinico è definito come il primo giorno di 3 misurazioni consecutive della conta piastrinica assoluta ≥20×10^9/L in tre giorni diversi e senza trasfusione di piastrine
Giorni successivi all'infusione di CS-101
Evento di morte correlata al trapianto
Lasso di tempo: dal basale a 100 giorni dopo l’infusione di CS-101
dal basale a 100 giorni dopo l’infusione di CS-101
Evento di morte per tutte le cause
Lasso di tempo: Dalla firma del consenso informato a 180 giorni dopo l'infusione di CS-101
Dalla firma del consenso informato a 180 giorni dopo l'infusione di CS-101
Evento di raggiungimento della riduzione delle trasfusioni per almeno 3 mesi consecutivi
Lasso di tempo: Da 3 mesi dopo l'infusione di -CS-101 a 3 mesi dopo l'infusione di -CS-101
Da 3 mesi dopo l'infusione di -CS-101 a 3 mesi dopo l'infusione di -CS-101

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo mancante all'ultima trasfusione di globuli rossi (RBC).
Lasso di tempo: Giorni successivi all'infusione di CS-101
Giorni successivi all'infusione di CS-101
Evento di raggiungimento dell'indipendenza dalle trasfusioni per almeno 3 mesi consecutivi
Lasso di tempo: Da 3 mesi fino a 180 giorni dopo l'infusione di CS-101
Da 3 mesi fino a 180 giorni dopo l'infusione di CS-101
Variazione della concentrazione di emoglobina totale (Hb) nel tempo
Lasso di tempo: fino a 180 giorni dopo l’infusione di CS-101
fino a 180 giorni dopo l’infusione di CS-101
Variazione della concentrazione di emoglobina fetale (HbF) nel tempo
Lasso di tempo: fino a 180 giorni dopo l’infusione di CS-101
fino a 180 giorni dopo l’infusione di CS-101
Livello di chimerismo nel sangue periferico e nel midollo osseo
Lasso di tempo: fino a 180 giorni dopo l’infusione di CS-101
Proporzione di alleli con modificazione genetica prevista nei leucociti del sangue periferico e nel midollo osseo nel tempo
fino a 180 giorni dopo l’infusione di CS-101

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Children's Hospital of Fudan University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 novembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
12 agosto 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
12 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
27 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
27 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
3 ottobre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
15 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CS-101-03

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni