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Basiseditierte autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei der Behandlung von Patienten mit β-Thalassämie Major

12. Mai 2026 aktualisiert von: Children's Hospital of Fudan University

Bewertung und Förderung von Schlüsseltechnologien der baseneditierten autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation bei der Behandlung von Patienten mit β-Thalassämie Major

Das Ziel dieser offenen, einarmigen klinischen Studie besteht darin, mehr über die Sicherheit und Wirksamkeit der baseneditierten autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (CS-101) bei der Behandlung von Patienten mit β-Thalassämie Major zu erfahren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

CS-101 ist eine autologe CD34+-Zellsuspension, die durch Ex-vivo-Base-Editing-Technologie modifiziert wurde und die hemmende Wirkung von BCL11A auf das γ-Globin-kodierende Gen aufhebt, die Produktion von γ-Globinketten induziert und die Konzentration von fötalem Hämoglobin (HbF) erhöht im Blut, um den Verlust von adultem Hämoglobin (HbA) auszugleichen, um transfusionsabhängige Typ-/Major-β-Thalassämie zu behandeln. Die Therapie befasst sich mit zwei großen Herausforderungen bei der Behandlung der Krankheit: dem Mangel an passenden Spendern und der Transplantat-gegen-Wirt-Reaktion, die häufig bei allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantationen auftritt.

Die Studie besteht aus den folgenden fünf Phasen:

Screening-Phase: Unterzeichnen Sie eine Einverständniserklärung, schließen Sie Screening-Bewertungen ab und bestätigen Sie die Eignung für die Einschreibung. Baseline: Überprüfen Sie den Baseline-Status des Probanden. Mobilisierungs-, Sammlungs- und Herstellungsphase: Mobilisierung, Sammlung autologer CD34+-Zellen und Herstellung, Freisetzung und Transport des CS-101-Produkts; Konditionierungs- und Behandlungsphase: einschließlich Myeloablation und CS-101-Produktinfusion; Nachbeobachtungsphase: 180 Tage nach der Infusion.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
2

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Frühphase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 6 bis 17 Jahre (einschließlich) männliche oder weibliche Probanden zum Zeitpunkt der Einwilligung nach Aufklärung
  • Diagnose von β-Thalassämie; Genotypen umfassen unter anderem β+β0, βEβ0, β0β0 usw
  • Im Allgemeinen in gutem Zustand, Karnofsky-Leistungsbewertung ≥60 Punkte für Probanden, die zum Zeitpunkt der autologen hämatopoetischen Stammzellentnahme 16 Jahre alt sind, oder Lansky-Play-Performance-Bewertung ≥60 Punkte für Probanden unter 16 Jahren oder gleichwertige klinische Bewertung durch den Prüfer gängige Praxis auf der Website

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit anderen Prüfmedikamenten oder anderen experimentellen Interventionen 30 Tage vor der Unterzeichnung der Einverständniserklärung oder innerhalb von 6 Halbwertszeiten des Arzneimittels, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
  • Probanden, die Thalidomid und/oder Luspatercept erhalten haben oder erhalten, wenn ihre Arzneimittelwechselwirkungen auf die Wirksamkeit und Sicherheit von CS-101 nicht ausgeschlossen werden können, es sei denn, es liegen mindestens 3 Testergebnisse vor, aus denen hervorgeht, dass der Gesamthämoglobinspiegel vor der Transfusion darunter liegt 9 g/dl in den letzten 6 Monaten vor dem Screening.
  • Hatte zuvor eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation oder eine geneditierte Therapie erhalten.
  • Den Probanden stehen verwandte, vollständig passende Spender zur Verfügung und sie sind für eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation geeignet und vorbereitet.
  • Personen mit aktiven Infektionen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: HIV, Hepatitis B, Hepatitis C, Zytomegalievirus, Epstein-Barr-Virus und Treponema pallidum, Test positiv oder bekannte Tuberkulose, parasitäre Infektion usw., die vom Prüfer als ungeeignet beurteilt werden an dieser Studie teilnehmen
  • Ergebnisse der Echokardiographie mit einer Ejektionsfraktion unter 45 %
  • Fortgeschrittene Lebererkrankung, definiert als Aspartat-Aminotransferase (AST), Alanin-Aminotransferase (ALT) > 3 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Baseline International Normalized Ratio (INR) > 1,5 × ULN
  • Das MRT während des Screening-Zeitraums zeigte eine schwere Eisenüberladung und wird vom Prüfarzt als nicht in der Lage beurteilt, an der Studie teilzunehmen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: CS-101-Injektion
Autologe CD34+ (Differenzierungscluster 34) hämatopoetische Stammzellsuspension, modifiziert durch In-vitro-Base-Editing-Technik
Biologisch: CS-101-Injektion
Autologe hämatopoetische CD34+-Stammzellsuspension, modifiziert durch In-vitro-Base-Editing-Technik

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schwere unerwünschter Ereignisse (UE) gemäß CTCAE v5.0
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 180 Tage nach der CS-101-Infusion
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 180 Tage nach der CS-101-Infusion
Vorkommen einer Transplantation
Zeitfenster: innerhalb von 42 Tagen nach der CS-101-Infusion
Probanden mit Transplantation werden als transplantierte Neutrophile definiert
innerhalb von 42 Tagen nach der CS-101-Infusion
Zeit bis zur Transplantation von Neutrophilen und Blutplättchen
Zeitfenster: Tage nach der CS-101-Infusion
Die Zeit bis zur Neutrophilentransplantation ist definiert als der erste Tag von 3 aufeinanderfolgenden Messungen der absoluten Neutrophilenzahl ≥ 0,5×10^9/L an drei verschiedenen Tagen; Die Zeit bis zur Thrombozytentransplantation ist definiert als der erste Tag von 3 aufeinanderfolgenden Messungen der absoluten Thrombozytenzahl ≥20×10^9/l an drei verschiedenen Tagen und ohne Thrombozytentransfusion
Tage nach der CS-101-Infusion
Auftreten transplantationsbedingter Todesfälle
Zeitfenster: Ausgangswert bis 100 Tage nach der CS-101-Infusion
Ausgangswert bis 100 Tage nach der CS-101-Infusion
Eintritt des Todes jeglicher Ursache
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 180 Tage nach der CS-101-Infusion
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis 180 Tage nach der CS-101-Infusion
Auftreten einer Transfusionsreduzierung für mindestens 3 aufeinanderfolgende Monate
Zeitfenster: Von 3 Monaten nach der CS-101-Infusion bis 3 Monate nach der CS-101-Infusion
Von 3 Monaten nach der CS-101-Infusion bis 3 Monate nach der CS-101-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit bis zur letzten Transfusion roter Blutkörperchen
Zeitfenster: Tage nach der CS-101-Infusion
Tage nach der CS-101-Infusion
Auftreten der Erreichung der Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 3 aufeinanderfolgende Monate
Zeitfenster: Von 3 Monaten bis zu 180 Tagen nach der CS-101-Infusion
Von 3 Monaten bis zu 180 Tagen nach der CS-101-Infusion
Änderung der Gesamthämoglobin(Hb)-Konzentration im Laufe der Zeit
Zeitfenster: bis zu 180 Tage nach der CS-101-Infusion
bis zu 180 Tage nach der CS-101-Infusion
Veränderung der fötalen Hämoglobin(HbF)-Konzentration im Laufe der Zeit
Zeitfenster: bis zu 180 Tage nach der CS-101-Infusion
bis zu 180 Tage nach der CS-101-Infusion
Chimärismus-Spiegel im peripheren Blut und Knochenmark
Zeitfenster: bis zu 180 Tage nach der CS-101-Infusion
Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Veränderung in peripheren Blutleukozyten und Knochenmark im Zeitverlauf
bis zu 180 Tage nach der CS-101-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Children's Hospital of Fudan University

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Xiaowen Zhai, M.D., Children's Hospital of Fudan University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
7. November 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
12. August 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
12. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
27. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
3. Oktober 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
15. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CS-101-03

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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