Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Carbetocin næsespray til behandling af hyperfagi i Prader-Willi syndrom

3. september 2025 opdateret af: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse af carbetocin næsespray til behandling af hyperfagi i Prader-Willi syndrom

12-ugers, randomiseret, dobbelt-blind, placebokontrolleret, parallel-gruppe undersøgelse af carbetocin næsespray til behandling af hyperfagi i Prader-Willi syndrom (PWS)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et 12-ugers, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallel-gruppe studie, der sammenligner carbetocin næsespray 3,2 mg tre gange dagligt med placebo (matchet placebo næsespray TID) hos forsøgspersoner med PWS.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
170

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • Alberta Diabetes Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte Justine
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California Irvine
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University School of Medicine
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • SSM Health/Saint Louis University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Clinical Research Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 79104
        • Cook Children's Health Care System
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • Christus Children's
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08208
        • Parc Taulí Hospital Universitari
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86154
        • KJF Klinik Josefinum gGmbH
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde og i alderen 5 til 30 år
  • Prader-Willi syndrom med en dokumenteret sygdomsfremkaldende mutation
  • Øget appetit med nedsat mæthed ledsaget af madsøgning (i overensstemmelse med PWS Nutritional Fase 3)
  • HQ-CT totalscore på ≥13 ved screening og baseline
  • CGI-S score for hyperfagi i PWS på ≥4 ved screening og baseline
  • Bor hos en pårørende, der forstår og er villig og i stand til at overholde studierelaterede procedurer og er villig til at deltage i alle studiebesøg

Ekskluderingskriterier:

  • Genetisk diagnosticeret med Schaaf-Yang syndrom eller en anden genetisk, hormonel eller kromosomal kognitiv svækkelse udover PWS
  • En aktiv øvre luftvejsinfektion ved screeningsbesøget eller baselinebesøget
  • Enhver klinisk signifikant kardiovaskulær lidelse, nyre-, lever-, gastrointestinale eller luftvejssygdomme, inklusive svær astma
  • Anamnese med eller nuværende cerebrovaskulær sygdom, hjernetraume, epilepsi eller hyppig migræne. En historie med feberkramper er ikke udelukkende
  • Næseoperation inden for 1 måned efter screeningsbesøg eller planlægning af næseoperation under undersøgelsen.
  • Uvillig til at afholde sig fra næsesaltvand, anden næseskylning og anden intranasal medicin under screeningsperioden og gennem undersøgelsens behandlingsperiode
  • Klinisk signifikant irritabilitet eller agitation, der kræver påbegyndelse af eller stigning i dosis af antipsykotisk medicin inden for 6 måneder forud for screeningsbesøget
  • Brugte prostaglandiner, prostaglandinanaloger eller prostaglandinagonister i de 3 måneder forud for baseline-besøget. Inhibitorer af prostaglandinsyntese, såsom ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler, er ikke udelukkende.
  • Startede en glukagon-lignende peptid 1 (GLP-1) agonist inden for 6 måneder før screeningsbesøget. Behandling med GLP-1-agonist er tilladt, hvis forsøgspersonen har taget det i mere end 6 måneder før screening.
  • Brugte oxytocin, desmopressin (DDAVP) eller tesofensine inden for 6 måneder før baseline besøget
  • Aktive psykotiske symptomer, en historie med psykotiske symptomer eller en psykotisk lidelse
  • Anamnese med selvmordsforsøg eller indlæggelse på psykiatrisk indlæggelse
  • Nye fødevarerelaterede indgreb, herunder miljø- eller kostrestriktioner, inden for 1 måned efter screeningsbesøget

Yderligere inklusion/udelukkelseskriterier gælder. Forsøgspersoner vil blive evalueret ved screening for at sikre, at alle kriterier for studiedeltagelse er opfyldt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo givet TID, identisk i udseende med hensyn til carbetocinbehandling
Eksperimentel: Carbetocin
Carbetocin næsespray 3,2 mg tre gange dagligt (TID)
Medicin: Carbetocin
Carbetocin næsespray 3,2 mg tre gange dagligt (TID)
Andre navne:
  • ACP-101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i uge 12 i plejer-bedømte Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) score
Tidsramme: Baseline til uge 12

HQ-CT er et ni-element spørgeskema designet til at blive udfyldt af plejere af forsøgspersoner med PWS. Det er en revision af 11-element HPWSQ-R og er blevet yderligere valideret. Foundation for Prader-Willi Research har stillet HQ-CT til rådighed for kliniske undersøgelser i PWS, og det er konsensusinstrumentet inden for PWS forskningsmiljøet til at måle observerbar adfærd, der stammer fra forsøgspersoners overdrevne lyst til at spise.

HQ-CT skal udføres af den samme plejer under hele undersøgelsen. HQ-CT vil blive administreret til plejepersonalet af en bedømmer ved hjælp af standardiserede prompter. Food Safe Zone bør administreres umiddelbart før administration af HQ-CT.

En højere score på HQ-CT indikerer større sværhedsgrad af hyperfagi.
Baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i uge 12 i plejer-bedømte Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) score for PWS
Tidsramme: Baseline til uge 12
CGI-S er en vurderingsskala, der registrerer en klinikers globale indtryk af sygdommens aktuelle sværhedsgrad på en syv-punkts skala ved hjælp af en række svar fra 1 (normal) til 7 (blandt de mest alvorligt syge forsøgspersoner).
Baseline til uge 12
Clinical Global Impression-Change (CGI-C) for PWS-score i uge 12
Tidsramme: Score i uge 12
CGI-C er en vurderingsskala, der registrerer en klinikers globale indtryk af ændringer i sygdommens sværhedsgrad, ved hjælp af en række svar fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre).
Score i uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
27. november 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. december 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. september 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ACP-101-302
  • 2023-506200-24-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger