Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Carbetocin nesespray for behandling av hyperfagi ved Prader-Willi syndrom

3. september 2025 oppdatert av: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie av Carbetocin nesespray for behandling av hyperfagi ved Prader-Willi syndrom

12 ukers, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie av karbetocin nesespray for behandling av hyperfagi ved Prader-Willi syndrom (PWS)

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette er en 12-ukers, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell-gruppe studie som sammenligner karbetocin nesespray 3,2 mg TID med placebo (matchet placebo nesespray TID) hos personer med PWS.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Antatt)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
170

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktinformasjon for personen som kan svare på påmeldingsspørsmål for en klinisk studie. Hvert sted hvor studien gjennomføres kan også ha en spesifikk kontakt, som kan være bedre i stand til å svare på disse spørsmålene.

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • Alberta Diabetes Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte Justine
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Forente stater, 92697
        • University of California Irvine
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University School of Medicine
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • SSM Health/Saint Louis University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forente stater, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt Clinical Research Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 79104
        • Cook Children's Health Care System
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78207
        • Christus Children's
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrike
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08208
        • Parc Taulí Hospital Universitari
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Storbritannia
      • Birmingham, Storbritannia, B9 5SS
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
      • Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Storbritannia, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86154
        • KJF Klinik Josefinum gGmbH
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne og 5 til 30 år
  • Prader-Willi syndrom med en dokumentert sykdomsfremkallende mutasjon
  • Økt appetitt med redusert metthetsfølelse ledsaget av matsøking (i samsvar med PWS Nutritional Fase 3)
  • HQ-CT totalscore på ≥13 ved screening og baseline
  • CGI-S-score for hyperfagi i PWS på ≥4 ved screening og baseline
  • Bor sammen med en omsorgsperson som forstår og er villig og i stand til å følge studierelaterte prosedyrer og som er villig til å delta i alle studiebesøk

Ekskluderingskriterier:

  • Genetisk diagnostisert med Schaaf-Yang syndrom eller en annen genetisk, hormonell eller kromosomal kognitiv svikt i tillegg til PWS
  • En aktiv øvre luftveisinfeksjon ved screeningbesøket eller baselinebesøket
  • Enhver klinisk signifikant kardiovaskulær lidelse, nyre-, lever-, gastrointestinal eller respiratorisk sykdom, inkludert alvorlig astma
  • Anamnese med, eller nåværende, cerebrovaskulær sykdom, hjernetraume, epilepsi eller hyppige migrene. En historie med feberkramper er ikke utelukkende
  • Nesekirurgi innen 1 måned etter screeningbesøk eller planlegger å ha neseoperasjon under studien.
  • Uvillig til å avstå fra nesesaltvann, annen neseskylling og andre intranasale medisiner i løpet av screeningsperioden og gjennom studiens behandlingsperiode
  • Klinisk signifikant irritabilitet eller agitasjon, som krever initiering av eller økning i dosen av antipsykotisk medisin, innen 6 måneder før screeningbesøket
  • Brukte prostaglandiner, prostaglandinanaloger eller prostaglandinagonister i de 3 månedene før baseline-besøket. Hemmere av prostaglandinsyntese, som ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler, er ikke ekskluderende.
  • Startet en glukagonlignende peptid 1 (GLP-1) agonist innen 6 måneder før screeningbesøket. Behandling med GLP-1-agonist er tillatt dersom pasienten har tatt det i mer enn 6 måneder før screening.
  • Brukte oksytocin, desmopressin (DDAVP) eller tesofensine innen 6 måneder før baseline-besøket
  • Aktive psykotiske symptomer, en historie med psykotiske symptomer eller en psykotisk lidelse
  • Historie med selvmordsforsøk eller innleggelse i psykiatrisk sykehus
  • Nye matrelaterte intervensjoner, inkludert miljø- eller kostholdsrestriksjoner, innen 1 måned etter screeningbesøket

Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder. Emner vil bli evaluert ved screening for å sikre at alle kriterier for studiedeltakelse er oppfylt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo gitt TID, identisk i utseende med hensyn til karbetocinbehandling
Eksperimentell: Karbetocin
Carbetocin nesespray 3,2 mg tre ganger daglig (TID)
Legemiddel: Karbetocin
Carbetocin nesespray 3,2 mg tre ganger daglig (TID)
Andre navn:
  • ACP-101

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline ved uke 12 i pleier-vurdert Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) score
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12

HQ-CT er et ni-elements spørreskjema designet for å fylles ut av omsorgspersoner for personer med PWS. Det er en revisjon av 11-elements HPWSQ-R og har blitt ytterligere validert. Foundation for Prader-Willi Research har gjort HQ-CT tilgjengelig for kliniske studier i PWS, og det er konsensusinstrumentet innen PWS forskningsmiljø for å måle observerbar atferd som stammer fra forsøkspersoners overdrevne matlyst.

HQ-CT bør fullføres av samme omsorgsperson gjennom hele studien. HQ-CT vil bli administrert til omsorgspersonen av en vurderer ved hjelp av standardiserte spørsmål. Food Safe Zone bør administreres umiddelbart før administrering av HQ-CT.

En høyere score på HQ-CT indikerer større alvorlighetsgrad av hyperfagi.
Grunnlinje til uke 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline ved uke 12 i pleier-vurdert Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) score for PWS
Tidsramme: Grunnlinje til uke 12
CGI-S er en vurderingsskala som registrerer en klinikers globale inntrykk av den nåværende alvorlighetsgraden av sykdom på en syv-punkts skala, ved hjelp av en rekke svar fra 1 (normal) til 7 (blant de mest alvorlig syke pasientene).
Grunnlinje til uke 12
Clinical Global Impression-Change (CGI-C) for PWS-poengsum ved uke 12
Tidsramme: Poeng i uke 12
CGI-C er en vurderingsskala som registrerer en klinikers globale inntrykk av endring i alvorlighetsgrad av sykdom, ved å bruke en rekke svar fra 1 (svært mye forbedret) til 7 (svært mye verre).
Poeng i uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
27. november 2023

Primær fullføring (Antatt)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. oktober 2025

Studiet fullført (Antatt)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
8. desember 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
8. desember 2023

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
15. desember 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
10. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. september 2025

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • ACP-101-302
  • 2023-506200-24-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger