Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Carbetocin næsespray til behandling af hyperfagi i Prader-Willi syndrom

3. september 2025 opdateret af: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse af carbetocin næsespray til behandling af hyperfagi i Prader-Willi syndrom

12-ugers, randomiseret, dobbelt-blind, placebokontrolleret, parallel-gruppe undersøgelse af carbetocin næsespray til behandling af hyperfagi i Prader-Willi syndrom (PWS)

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et 12-ugers, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallel-gruppe studie, der sammenligner carbetocin næsespray 3,2 mg tre gange dagligt med placebo (matchet placebo næsespray TID) hos forsøgspersoner med PWS.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

170

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2E1
        • Alberta Diabetes Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • CHU Sainte Justine
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Heartlands Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Royal Hospital for Children Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Barts Health NHS Trust - The Royal London Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California Irvine
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University School of Medicine
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital San Diego
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • SSM Health/Saint Louis University
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11219
        • Maimonides Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC-Children's Hospital Pittsburgh
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt Clinical Research Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 79104
        • Cook Children's Health Care System
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78207
        • Christus Children'S
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Frankrig
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hôpital des Enfants
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08208
        • Parc Tauli Hospital Universitari
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Tyskland
      • Augsburg, Tyskland, 86154
        • KJF Klinik Josefinum gGmbH
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitatsklinikum Essen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde og i alderen 5 til 30 år
  • Prader-Willi syndrom med en dokumenteret sygdomsfremkaldende mutation
  • Øget appetit med nedsat mæthed ledsaget af madsøgning (i overensstemmelse med PWS Nutritional Fase 3)
  • HQ-CT totalscore på ≥13 ved screening og baseline
  • CGI-S score for hyperfagi i PWS på ≥4 ved screening og baseline
  • Bor hos en pårørende, der forstår og er villig og i stand til at overholde studierelaterede procedurer og er villig til at deltage i alle studiebesøg

Ekskluderingskriterier:

  • Genetisk diagnosticeret med Schaaf-Yang syndrom eller en anden genetisk, hormonel eller kromosomal kognitiv svækkelse udover PWS
  • En aktiv øvre luftvejsinfektion ved screeningsbesøget eller baselinebesøget
  • Enhver klinisk signifikant kardiovaskulær lidelse, nyre-, lever-, gastrointestinale eller luftvejssygdomme, inklusive svær astma
  • Anamnese med eller nuværende cerebrovaskulær sygdom, hjernetraume, epilepsi eller hyppig migræne. En historie med feberkramper er ikke udelukkende
  • Næseoperation inden for 1 måned efter screeningsbesøg eller planlægning af næseoperation under undersøgelsen.
  • Uvillig til at afholde sig fra næsesaltvand, anden næseskylning og anden intranasal medicin under screeningsperioden og gennem undersøgelsens behandlingsperiode
  • Klinisk signifikant irritabilitet eller agitation, der kræver påbegyndelse af eller stigning i dosis af antipsykotisk medicin inden for 6 måneder forud for screeningsbesøget
  • Brugte prostaglandiner, prostaglandinanaloger eller prostaglandinagonister i de 3 måneder forud for baseline-besøget. Inhibitorer af prostaglandinsyntese, såsom ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler, er ikke udelukkende.
  • Startede en glukagon-lignende peptid 1 (GLP-1) agonist inden for 6 måneder før screeningsbesøget. Behandling med GLP-1-agonist er tilladt, hvis forsøgspersonen har taget det i mere end 6 måneder før screening.
  • Brugte oxytocin, desmopressin (DDAVP) eller tesofensine inden for 6 måneder før baseline besøget
  • Aktive psykotiske symptomer, en historie med psykotiske symptomer eller en psykotisk lidelse
  • Anamnese med selvmordsforsøg eller indlæggelse på psykiatrisk indlæggelse
  • Nye fødevarerelaterede indgreb, herunder miljø- eller kostrestriktioner, inden for 1 måned efter screeningsbesøget

Yderligere inklusion/udelukkelseskriterier gælder. Forsøgspersoner vil blive evalueret ved screening for at sikre, at alle kriterier for studiedeltagelse er opfyldt.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo givet TID, identisk i udseende med hensyn til carbetocinbehandling
Eksperimentel: Carbetocin
Carbetocin næsespray 3,2 mg tre gange dagligt (TID)
Medicin: Carbetocin
Carbetocin næsespray 3,2 mg tre gange dagligt (TID)
Andre navne:
  • ACP-101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i uge 12 i plejer-bedømte Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trials (HQ-CT) score
Tidsramme: Baseline til uge 12

HQ-CT er et ni-element spørgeskema designet til at blive udfyldt af plejere af forsøgspersoner med PWS. Det er en revision af 11-element HPWSQ-R og er blevet yderligere valideret. Foundation for Prader-Willi Research har stillet HQ-CT til rådighed for kliniske undersøgelser i PWS, og det er konsensusinstrumentet inden for PWS forskningsmiljøet til at måle observerbar adfærd, der stammer fra forsøgspersoners overdrevne lyst til at spise.

HQ-CT skal udføres af den samme plejer under hele undersøgelsen. HQ-CT vil blive administreret til plejepersonalet af en bedømmer ved hjælp af standardiserede prompter. Food Safe Zone bør administreres umiddelbart før administration af HQ-CT.

En højere score på HQ-CT indikerer større sværhedsgrad af hyperfagi.
Baseline til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i uge 12 i plejer-bedømte Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) score for PWS
Tidsramme: Baseline til uge 12
CGI-S er en vurderingsskala, der registrerer en klinikers globale indtryk af sygdommens aktuelle sværhedsgrad på en syv-punkts skala ved hjælp af en række svar fra 1 (normal) til 7 (blandt de mest alvorligt syge forsøgspersoner).
Baseline til uge 12
Clinical Global Impression-Change (CGI-C) for PWS-score i uge 12
Tidsramme: Score i uge 12
CGI-C er en vurderingsskala, der registrerer en klinikers globale indtryk af ændringer i sygdommens sværhedsgrad, ved hjælp af en række svar fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget værre).
Score i uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. november 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. december 2023

Først opslået (Faktiske)

15. december 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

10. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACP-101-302
  • 2023-506200-24-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hyperfagi i Prader-Willi syndrom

Kliniske forsøg med Carbetocin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner