Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Tidligt målrettet automatiseret udveksling af røde blodlegemer for akut brystsyndrom ved seglcellesygdom (ARCAD)

17. januar 2024 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Tidligt målrettet automatiseret udveksling af røde blodlegemer for akut brystsyndrom i seglcellesygdom: et multicenter, randomiseret, klinisk forsøg

Seglcellesygdom (SCD) er karakteriseret ved tilbagevendende vaso-okklusiv smertekrise (VOC), som kan udvikle sig til akut brystsyndrom (ACS), den mest almindelige dødsårsag blandt voksne patienter med SCD. I øjeblikket er der ingen ætiologisk behandling for at abortere ACS. Derfor involverer håndtering af ACS for det meste en symptomatisk tilgang, herunder i rutine og i henhold til anbefalinger, hydrering, analgetika, supplerende ilt og transfusion.

Polymerisationen af ​​seglhæmoglobin (HbS) er et hovedtræk i patogenesen af ​​vaso-okklusion. Nuværende retningslinjer anbefaler udveksling af røde blodlegemer (REX) hos patienter med svær ACS for at forbedre iltningen og reducere HbS-koncentrationen til stump segl. REX foretrækkes ofte frem for simpel transfusion i denne indstilling, fordi det hurtigt reducerer HbS uden at hæve den endelige hæmatokrit. Der er i øjeblikket to metoder til REX: manuel (med sekventielle flebotomier og transfusioner) eller automatiseret (erythrocytapherese). Førstnævnte tillader en sober brug af røde blodlegemer, mens sidstnævnte opnår hæmatologiske mål (HbS og hæmatokrit) hurtigt og mere konsekvent, men kræver et særligt udstyr og uddannet personale. Som et resultat af inflammation og intravaskulær hæmolyse kan plasma fra patienter med ACS også indeholde flere komponenter, der fremmer vaso-okklusion, lungeskade og organsvigt, herunder cytokiner (f.eks. IL-6), fri hæmoglobin og fri hæm. Omvendt er det udtømt i haptoglobin og hæmopexin, som normalt binder til og renser cellefrit hæmoglobin. Tilføjelsen af ​​terapeutisk plasmaudveksling til erythrocytaferese under automatiseret REX kan derfor have en dobbelt gavnlig virkning hos patienter med åbenlys intravaskulær hæmolyse: i) udtømme de inflammatoriske mediatorer og produkter af hæmolyse; ii) fylde haptoglobin og hæmopexin. REX-modaliteter (automatiseret vs manuel) er ikke blevet testet under ACS.

Hypotesen er, at tidligt målrettet automatiseret REX kan accelerere opløsningen af ​​svær ACS sammenlignet med manuel REX.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
130

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Frankrig
    • Val De Marne
      • CRETEIL Cedex, Val De Marne, Frankrig, 94010

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ≥ 18 år
  • Patient med større seglcellesygdom syndrom (SS, SC, Sβ0 eller Sβ+)
  • ACS, som defineret ved associeringen af ​​feber og/eller akutte luftvejssymptomer med et nyt lungeinfiltrat på brystbilleddannelse
  • Kræver supplerende ilt ≥ 2 L/min for SpO2 ≥ 95 %
  • Med en indikation for REX givet den hypoxæmiske ACS, i henhold til anbefalingerne
  • Udtrykt informeret samtykke fra de pårørende eller patienten selv, eller akut inklusionsprocedure i tilfælde af manglende evne hos patient eller stedfortrædende pårørende til at give samtykke NB: Patienter, der ikke er tilknyttet social sikring, vil blive inkluderet i undersøgelsen på grund af den prekære sociale situation for mange patienter med SCD

Ekskluderingskriterier:

  • Patient med både ACS-kriterier og behov for supplerende ilt ≥ 2 l/min for SpO2 ≥ 95 % siden mere end 72 timer
  • Transfusion af røde blodlegemer eller REX under den aktuelle ACS-episode
  • Enhver tidligere sygehistorie med forsinket hæmolytisk transfusionsreaktion
  • Anamnese med < 12 transfunderede RBC eller anti-røde blodlegeme-antistofproduktion på den ene side og ingen mulighed for matchning på Rh/K, antistofspecificitet og udvidet til Duffy (Fya), Kidd (Jka og Jkb) og MNS (M, N, S og s) fænotyper på den anden side (12)
  • Kendt juridisk inhabilitet (værgemål, kuratur)
  • Fanger eller forsøgspersoner, der er ufrivilligt fængslet
  • Anatomiske faktorer, der udelukker placering af en tilstrækkelig venøs adgang
  • Kendt graviditet eller nuværende amning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Automatiseret REX
Procedure: Udveksling af røde blodlegemer (REX)
En enkelt automatiseret REX vil blive udført, så hurtigt som muligt efter randomisering.
Andre navne:
  • Automatiseret REX
Aktiv komparator: Manuel REX
Første manuelle REX vil blive udført så hurtigt som muligt efter randomisering, og patienten vil blive revurderet hver 24. time (gentagne manuelle REX vil være tilladt i tilfælde af klinisk forværring efter 24 eller 48 timer eller i fravær af klinisk forbedring efter 72. timer)
Procedure: Udveksling af røde blodlegemer (REX)
En enkelt automatiseret REX vil blive udført, så hurtigt som muligt efter randomisering.
Andre navne:
  • Automatiseret REX

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
effektiviteten af ​​automatiseret (vs manuel) REX for at reducere tiden til vellykket fravænning fra både supplerende ilt og enhver respiratorisk støtte (ikke-invasiv eller invasiv) hos voksne SCD-patienter med hypoxæmisk ACS.
Tidsramme: 48 timer efter randomisering
Tid til vellykket fravænning fra både supplerende ilt og enhver respirationsstøtte, defineret som SpO2 ≥ 95 % uden ilt og enhver respiratorisk støtte (ikke-invasiv eller invasiv) i løbet af 48 timer.
48 timer efter randomisering

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med komplikationer under indlæggelse og inden for 3 måneder efter randomisering
Tidsramme: Op til 3 måneder
Op til 3 måneder
Tid til at udskrive
Tidsramme: Op til 3 måneder
Længde af hospitalsophold
Op til 3 måneder
Dødelighed
Tidsramme: Op til 3 måneder
Under indlæggelse og inden for 28 dage og 3 måneder efter randomisering
Op til 3 måneder
Antal deltagere har brug for ikke-invasiv respiratorisk støtte
Tidsramme: Op til 28 dage
high flow nasal oxygen, kontinuerligt positivt luftvejstryk eller bilevel non-invasiv ventilation)
Op til 28 dage
Antal deltagere genindlagt for VOC eller ACS
Tidsramme: Op til 3 måneder
Op til 3 måneder
Rate af hæmoglobin S (HbS) efter den første REX og på dag-3
Tidsramme: Op til 3 dage
Op til 3 dage
Antal deltagere med ændring i arterielle blodgasser og rutinebiologi
Tidsramme: 3 og 6 dage efter randomisering
rutinemæssige laboratorietests, herunder: komplet blodtælling, arteriel blodgas, serumkreatinin, aspartat- og alaninaminotransferase (AST/ALT), total og direkte bilirubin, lactatdehydrogenase (LDH), CRP; blodelektrolytpanel
3 og 6 dage efter randomisering
Antal deltagere med forbedret brystbilleddannelse
Tidsramme: 3 og 6 dage efter randomisering
3 og 6 dage efter randomisering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
3. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. januar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • APHP230784

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

DATA ER EJES AF ASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS, KONTAKT SPONSOR FOR YDERLIGERE INFORMATION

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger