En undersøgelse, der sammenligner to doser af AGTC-501 hos mandlige forsøgspersoner med X-bundet retinitis Pigmentosa forårsaget af RPGR-mutationer (SKYLINE)

Inklusionskriterier:

• Giv skriftligt informeret samtykke eller samtykke (i henhold til lokal regulering) før udførelsen af ​​en undersøgelsesrelateret procedure. Forsøgspersoner, der giver samtykke, skal have en forælder, værge eller juridisk repræsentant, der giver skriftligt informeret samtykke.
• Være mellem 8 og 50 år (inklusive) på tidspunktet for informeret samtykke og samtykke (hvis relevant).
• Vær mand og have mindst én dokumenteret patogen eller sandsynlig patogen variant i RPGR-genet
• Har en klinisk diagnose af XLRP.
• Har en BCVA ikke bedre end 75 bogstaver og ikke værre end 35 bogstaver baseret på et ETDRS-diagram ved hvert screeningsbesøg.
• Kunne udføre alle test af syns- og nethindens funktion og struktur i begge øjne baseret på forsøgspersonens pålidelighed og fiksering efter investigatorens skøn.
• Hav detekterbar baseline gennemsnitlig makulær sensitivitet målt ved (MAIA) mikroperimetri, som bestemt af investigator og bekræftet af Central Reading Center (CRC).
• Har påviselig EZ-linje i begge øjne som vurderet af SD-OCT og bekræftet af CRC.

Ekskluderingskriterier:

• Få andre kendte sygdomsfremkaldende mutationer dokumenteret i forsøgspersonens sygehistorie eller identificeret gennem et retinal dystrofi-genpanel, som efter investigators mening ville forstyrre den potentielle terapeutiske effekt af undersøgelsesmidlet eller kvaliteten af ​​vurderingerne.

• For personer med herpes simplex virus (HSV):

  1. Har en historie med oral eller genital herpes og ude af stand til og/eller uvillig til at bruge profylaktisk antiviral medicin.
  2. Har en historie med okulær herpes.
  3. Har aktiv oral eller genital herpes eller er i øjeblikket i behandling for HSV-infektion.
• Har komplicerende systemiske sygdomme (f.eks. medicinske tilstande, der forårsager immunsuppression, aktiv systemisk infektion), som ville udelukke genoverførsel eller okulær kirurgi.
• Har kendt følsomhed eller allergi over for systemiske kortikosteroider eller anden immunsuppressiv medicin.
• Har brugt antikoagulerende midler, der kan ændre koagulationen
• Har modtaget nogen vaccination/immunisering inden for 28 dage før screening og/eller under screening med undtagelse af influenzavaccinen, som kun er udelukkende, hvis de har modtaget influenzavaccinen inden for 28 dage før randomisering.
• Har brugt systemiske kortikosteroider eller anden immunsuppressiv medicin inden for 3 måneder før screening og/eller har til hensigt at bruge under screening.
• Har tidligere modtaget ethvert AAV-genterapiprodukt, stamcelleterapi, cellebaseret terapi eller lignende biologiske lægemidler.

Okulære udelukkelseskriterier (begge øjne):

• Har allerede eksisterende øjensygdomme, der ville udelukke den planlagte operation, forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsens endepunkter eller øge risikoen for kirurgiske komplikationer
• Har betydelig medieopacitet, der påvirker evalueringen af ​​nethinden eller glaslegemet.
• Fik intraokulær kirurgi inden for 90 dage efter administration af studiebehandlingen.
• Har nogen aktiv okulær/intraokulær infektion eller betændelse
• Har en historie med steroid-induceret forhøjet IOP på >25 mmHg efter kortikosteroideksponering, på trods af topisk IOP-sænkende farmakologisk behandling.
• Har et kunstigt retinalt implantat eller protese.
• Har fravær af klare okulære medier og/eller utilstrækkelig pupiludvidelse for at lette OCT-billeder af god kvalitet.
• Har nogen historie med rhegmatogen nethindeløsning.
• Har nærsynethed (sfærisk ækvivalent) på over -10 dioptrier (eller aksial længde på >30 mm, hvis PI skønner det passende at måle) eller tilstedeværelse af patologisk nærsynethed i undersøgelsesøjet.
• Har bestået Low Contrast Ora-VNC™ mobilitetskurset i enten øje eller kikkert ved ethvert screeningsbesøg.